Il farmaco antinfiammatorio inibitore JAK di Eli Lilly Olumiant (baricitinib) è stato premiato dalla FDA statunitense con una qualifica di farmaco rivoluzionaria!

Eli Lilly e il partner Incyte hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una qualifica farmacologica innovativa (BTD) per valutare l'inibitore orale JAK Olumiant (baricitinib) per l'alopecia areata (AA). Questa qualifica rafforza ulteriormente il potenziale di baricitinib di diventare il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti con alopecia areata.

L'alopecia areata è una malattia autoimmune che provoca la caduta di alcuni o tutti i capelli del cuoio capelluto o del corpo. La malattia colpisce fino a 650, 000 persone negli Stati Uniti. Il cuoio capelluto è l'area più colpita, ma qualsiasi area in cui i capelli crescono possono essere colpiti da soli o con il cuoio capelluto. L'alopecia areata può manifestarsi a qualsiasi età e la maggior parte dei pazienti inizia a sviluppare sintomi all'età di 40. La malattia colpisce sia uomini che donne. L'alopecia areata può essere accompagnata da gravi conseguenze psicologiche, tra cui ansia e depressione. Attualmente, non esiste l'approvazione della FDA per il trattamento dell'alopecia areata.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) è un nuovo canale di revisione del farmaco creato dalla FDA in 2012 per accelerare lo sviluppo e la revisione dei trattamenti per malattie gravi o potenzialmente letali, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco è comparabile ai farmaci terapeutici esistenti Nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente la condizione. L'ottenimento di farmaci BTD può ottenere una guida più stretta, compresi alti funzionari della FDA, durante la ricerca e lo sviluppo per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

Questo BTD si basa sui risultati positivi della fase II dello studio adattivo di fase II / III BRIVE-AA 1 . Lo studio ha valutato l'efficacia di baricitinib o placebo nei pazienti adulti con alopecia areata. Alcuni dati nella Fase II a partire dalla settimana {{2}} hanno mostrato che non c'erano nuovi segnali di sicurezza e non sono stati segnalati eventi avversi gravi. Gli eventi avversi riportati (TEAE) durante il trattamento sono stati lievi o moderati e i più comuni includevano infezioni del tratto respiratorio superiore, rinofaringite e acne. Sulla base dei risultati intermedi della parte II della fase dello studio, la parte III della fase di BRIVE-AA 1 e un altro studio in doppio cieco di fase III (BRIVE-AA 2) ​​stanno attualmente valutando l'efficacia e la sicurezza di baricitinib a dosi di 2 mg e 4 mg rispetto al placebo.

Lotus Mallbris, MD, vicepresidente dello sviluppo dell'immunologia presso Eli Lilly, ha dichiarato: 0010010 quot; I pazienti con alopecia areata (AA) attualmente non hanno alcuna opzione di trattamento approvata dalla FDA tra cui scegliere. La malattia non solo causerà la caduta dei capelli, ma causerà anche un carico psicosociale sui pazienti. Siamo ansiosi di creare nuovi farmaci e portare speranza ai pazienti. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA per esplorare ulteriormente il potenziale di baricitinib di diventare la prima opzione terapeutica approvata in questa categoria di pazienti. 0010010 quot;

Dory Kranz, presidente e CEO della National Alopecia Areata Foundation, ha dichiarato: 0010010 quot; Milioni di persone in tutto il mondo sono affette da alopecia areata e Baricitinib dovrebbe essere uno dei primi farmaci approvati dalla FDA per il trattamento di alopecia areata , il che ci rende molto incoraggiati. 0010010 quot;

Olumiant 0010010 # {{1}}; l'ingrediente farmaceutico attivo è baricitinib, che è un JAK orale selettivo, reversibile, una volta al giorno {{3}} e JAK {{4 }} inibitore attualmente in fase di sviluppo clinico per il trattamento di una varietà di malattie infiammatorie e autoimmuni, tra cui l'artrite reumatoide (AR), la psoriasi, la nefropatia diabetica, la dermatite atopica, il lupus eritematoso sistemico, ecc. Esistono quattro tipi di enzimi JAK, vale a dire JAK 1, JAK 2, JAK 3 e TYK 2. Le citochine JAK-dipendenti sono coinvolte nella patogenesi di varie malattie infiammatorie e autoimmuni, suggerendo che gli inibitori JAK possono essere ampiamente usati per trattare varie malattie infiammatorie. Nel test della chinasi, baricitinib ha mostrato una resistenza inibitoria 1 00 volte più alta contro JAK {{3}} e JAK 2 rispetto a JAK 3.

Eli Lilly e Incyte hanno raggiunto un accordo di cooperazione esclusiva in 2009 per sviluppare congiuntamente Olumiant e alcuni composti successivi. Ad oggi, Olumiant è stato approvato da più di 60 paesi (inclusi Stati Uniti, Unione Europea e Giappone) come singolo farmaco o metotrexato combinato per il sollievo di uno o più farmaci antireumatici modificati per malattia ( DMARD) Trattamento di pazienti adulti con artrite reumatoide attiva (AR) da moderata a grave inadeguata o intollerante. Negli studi clinici, Oluminant ha ottenuto miglioramenti significativi nei sintomi e nei segni di AR rispetto alle terapie standard (ad es. Monoterapia con metotrexato, adalimumab combinato con terapia con metotrexato di fondo).

Attualmente, Eli Lilly e Incyte stanno lavorando insieme per sviluppare Olumiant per il trattamento di varie malattie autoimmuni. Alla fine di gennaio di quest'anno, le due parti hanno annunciato di aver presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per baricitinib per il trattamento della dermatite atopica da moderata a grave (AD) all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e hanno in programma di presentare l'adattamento negli Stati Uniti e in Giappone nell'applicazione 2020 .

Nel trattamento dell'alopecia areata, c'è un farmaco degno di nota, ovvero la società di concerti 0010010 # 39; l'inibitore JAK deuterato CTP-543. CTP-543 è stato scoperto attraverso la modifica di ruxolitinib con la tecnologia chimica del deuterio di Concert Corporation. Ruxolitinib è un inibitore selettivo di Janus kinase 1 e Janus kinase 2 (JAK 1 / JAK 2), che è stato approvato per la vendita con il marchio Jakafi negli Stati Uniti Stati. Usato per trattare alcune malattie del sangue. La modificazione chimica del deuterio di ruxolitinib può cambiare la sua farmacocinetica umana, migliorando così il suo uso come trattamento per l'alopecia areata. Negli Stati Uniti, la FDA ha concesso a CTP-543 uno status accelerato per il trattamento dell'alopecia areata.

A settembre 2019, Concert ha annunciato che l'intervallo di dosi di CTP-543 per i pazienti con alopecia areata da moderata a grave ha raggiunto l'endpoint primario: la 24 settimana di trattamento, rispetto al gruppo placebo, CTP- 543 gruppo di trattamento da 12 mg e 8 mg C'era una percentuale significativamente più alta di pazienti nel gruppo di trattamento. Il punteggio totale dello strumento di gravità della perdita dei capelli (SALT) era ≥ 50% inferiore alla linea di base. I dati specifici erano: il gruppo di trattamento CTP-543 12 mg e il gruppo di trattamento 8 mg hanno raggiunto il 58%, 47 %, 9% nel gruppo placebo (tutti i valori di p { {11}} lt;. 0 001).

Inoltre, alla 24 settimana del trattamento, il gruppo di trattamento CTP-543 12 mg e il gruppo di trattamento 8 mg presentavano proporzioni significativamente più elevate di pazienti con una riduzione del punteggio SALT totale di ≥ 75% e ≥ 90% rispetto al basale rispetto al gruppo placebo. Alla settimana 24, rispetto al gruppo placebo, il gruppo di trattamento 12mg CTP-543 e il gruppo di trattamento 8 mg hanno anche ottenuto un miglioramento significativamente maggiore dell'alopecia areata, come valutato dalla scala globale di pazienti di Impression of Improvement Scale. I dati sono: 78% e 58% dei pazienti nel gruppo di trattamento 12 mg e il gruppo di trattamento 8 mg sono stati valutati come 0010010 quot; molto migliorato 0010010 quot; o 0010010 ; quot 0010010 molto migliorato; in alopecia areata, che era significativamente diversa dal gruppo placebo. In questo studio, il trattamento con CTP-543 è stato ben tollerato.