Evrenzo (roxadustat) ha subito tre battute d'arresto negli Stati Uniti ed è stato il primo ad essere quotato in Cina!--2/2

Nel dicembre 2018,roxadustat(Evrenzo) è stato il primo ad essere approvato in Cina per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con malattia renale cronica dialisi-dipendente (DD-CKD). Nell'agosto 2019, il farmaco è stato approvato per una nuova indicazione in Cina per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con malattia renale cronica non dipendente da dialisi (NDD-CKD). Come primo farmaco innovativo al mondo, roxadustat è il primo in Cina a realizzare la piena applicazione di pazienti in dialisi e non dialisi con anemia renale cronica, portando una nuova svolta nel trattamento della malattia renale cronica in Cina.

Oltre alla Cina, roxadustat è stato approvato anche in Giappone, Cile, Corea del Sud e altri paesi per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con NDD-CKD e DD-CKD. roxadustat è in fase di revisione normativa in altre giurisdizioni, tra cui l'Unione Europea (UE). Nella regione, Astellas ha recentemente ricevuto una revisione positiva della proposta di approvazione diroxadustatdal comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

La CKD è una malattia progressiva caratterizzata dalla graduale perdita della funzionalità renale, che può eventualmente portare a insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale, che richiede dialisi o trapianto di rene per sopravvivere. La prevalenza globale della CKD negli adulti è stimata al 10-12%. L'anemia è particolarmente comune nei pazienti con CKD. L'anemia grave può essere pericolosa per la vita. L'anemia CKD può aumentare il rischio di ospedalizzazione, complicanze cardiovascolari e morte. Spesso porta anche a grave affaticamento, disfunzione cognitiva e scarsa qualità della vita. Ci sono significative esigenze mediche insoddisfatte nella popolazione di pazienti con anemia CKD e i progressi sono stati limitati negli ultimi 30 anni.

L'anemia renale è una delle principali complicanze dello scompenso renale CKD. Con il progresso della CKD, la prevalenza e la gravità dell'anemia correlata alla CKD aumentano gradualmente. Rispetto all'anemia convenzionale, i pazienti con anemia renale sono più difficili da correggere, i pazienti sono gravemente affaticati e la loro qualità di vita è scarsa. L'attuale trattamento standard per l'anemia renale è la sostituzione dell'eritropoietina (ormone EPO), lo stimolante dell'eritropoiesi (ESA) come l'epoetina alfa, più ferro per via endovenosa, iniezione sottocutanea, per aumentare l'emoglobina (Hb) nei pazienti con CKD ) Contenuto per migliorare i sintomi clinici.

roxadustat meccanismo d'azione

roxadustatè il primo farmaco al mondo inibitore del prolile idrossilasi del fattore inducibile dall'ipossia a piccole molecole (HIF-PHI) per il trattamento dell'anemia renale. Il ruolo fisiologico del fattore inducibile dall'ipossia (HIF) non solo aumenta l'espressione dell'eritropoietina, ma aumenta anche l'espressione dei recettori dell'eritropoietina e delle proteine che promuovono l'assorbimento e la circolazione del ferro. Roxadustat inibisce l'enzima PH imitando il chetoglutarato, uno dei substrati della prolil idrossilasi (PH), e influenza il ruolo dell'enzima PH nel mantenere l'equilibrio della produzione di HIF e del tasso di degradazione, in modo da raggiungere lo scopo di correggere l'anemia.

Come primo HIF-PHI al mondo, roxadustat promuove la produzione di eritropoietina endogena, migliora l'assorbimento e l'utilizzo del ferro, riduce l'epcidina e non è influenzato dall'influenza negativa dell'infiammazione sull'emoglobina e sull'eritropoiesi, promuovendo efficacemente l'eritropoiesi.roxadustatè stato dimostrato che induce la produzione di globuli rossi. In più sottogruppi di pazienti con malattia renale cronica, roxadustat può mantenere il livello di eritropoietina pari o vicino al normale intervallo fisiologico, aumentando così il numero di globuli rossi senza essere influenzato dall'infiammazione ed evitando la supplementazione endovenosa di ferro.