La FDA approva la commercializzazione di una terapia innovativa contro la narcolessia

Jazz Pharmaceuticals ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la soluzione orale Xywav (calcio, magnesio, potassio e sodio oxibato) il 21 luglio 2020 per il trattamento della narcolessia dai 7 anni in su Il paziente' s cataplessia o eccessiva sonnolenza diurna (EDS). Xywav è un prodotto di sodio oxibato. La sua composizione cationica unica si traduce in un contenuto di sodio inferiore del 92% rispetto all'attuale terapia standard di sodio oxibato per questi pazienti, riducendo il rischio di un'eccessiva assunzione di sodio nei pazienti.

La narcolessia è una malattia neurologica cronica e rara. Il paziente presenta sintomi di sonnolenza dovuti all'incapacità di regolare normalmente il ciclo del sonno e della veglia. La maggior parte della narcolessia è causata dalla mancanza di ipocretina (un neuropeptide nel cervello che supporta l'equilibrio dinamico del sonno e della veglia). I cinque principali sintomi della narcolessia includono eccessiva sonnolenza diurna, improvvisa comparsa di debolezza muscolare (cataplessia), sonno interrotto durante la notte, allucinazioni del sonno e paralisi del sonno. Tutte le persone con narcolessia avranno sintomi di non essere in grado di rimanere svegli e vigili durante il giorno.

Xywav, noto anche come JZP-258, è un nuovo tipo di farmaco ossibutirrato composto da cationi unici. Rispetto a Xyrem (sodio oxibato), un altro inibitore del sistema nervoso centrale usato da Jazz per trattare la narcolessia, il contenuto di sodio è ridotto del 92%, il che migliora la sicurezza a lungo termine dei pazienti' farmaco. Al momento, il suo esatto meccanismo d'azione non è stato ancora confermato. Si ipotizza che l'effetto terapeutico di JZP-258 sulla narcolessia si basi sulla regolazione dei recettori GABAB durante il sonno. Inoltre, JZP-258 è anche nello studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'ipersonnia idiopatica.

L'approvazione di Xywav da parte della FDA si basa su uno studio clinico di fase 3 multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Xywav nel trattamento della cataplessia e dell'EDS nei pazienti con narcolessia. Lo studio ha incluso 201 pazienti. Rispetto al gruppo placebo, Xywav ha mostrato una differenza altamente statisticamente significativa nel numero di episodi di cataplessia a settimana e nel punteggio della scala della sonnolenza Epworth (p<>

GG quot; Sulla base dell'efficacia mostrata nel progetto clinico, l'approvazione di Xywav&è molto importante per i pazienti con cataplessia o EDS correlati alla narcolessia," il responsabile della sperimentazione clinica di fase 3, Richard, professore associato presso la University of South Carolina School of Medicine, il dottor K. Bogan, ha detto:" Questo può aiutare i pazienti a conformarsi meglio alle raccomandazioni sull'assunzione giornaliera di sodio. L'eccessiva assunzione di sodio è associata a pressione sanguigna elevata, ipertensione, ictus e altre malattie cardiovascolari."