La FDA si rifiuta di approvare il nuovo farmaco roxadustat

FibroGen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa in merito alla New Drug Application (NDA) diroxadustatper il trattamento dell'anemia da malattia renale cronica (CKD), dichiarando che non approverà la domanda di commercializzazione diroxadustat, e ha richiesto alla società di condurre ulteriori studi clinici su roxadustat prima di inviare nuovamente l'NDA.

roxadustatè un inibitore della prolil idrossilasi (HIF-PH) del fattore inducibile dall'ipossia. Serve a trattare l'anemia renale stimolando la produzione di globuli rossi, regolando il metabolismo del ferro e riducendo l'epcidina. Nel 2019, gli scienziati che hanno scoperto il meccanismo dei fattori inducibili dall'ipossia hanno ricevuto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina quell'anno e anche il roxadustat, che è nato da questi risultati della ricerca scientifica, ha attirato molta attenzione.

Attualmente,roxadustatè stato approvato per la commercializzazione in Cina, Giappone, Cile, Corea del Sud e altri luoghi per il trattamento dell'anemia CKD in pazienti adulti non dipendenti da dialisi (NDD) e dipendenti da dialisi (DD) e l'UE richiederà il prodotto per la commercializzazione alla fine di agosto Prendere una decisione.

In effetti, la decisione della FDA'ha già prefigurato. La scadenza iniziale del PDUFA della FDA' per il roxadustat era dicembre 2020, ma poi ha esteso la sua revisione a marzo 2021 e poi ad agosto 2021.

In attesa della decisione di approvazione della FDA&n. 39, FibroGen ha rilasciato una dichiarazione il 6 aprile, riconoscendo che gli standard utilizzati per analizzare i dati sulla sicurezza cardiaca di roxadustat sono stati modificati per rendere i dati più vantaggiosi. Nuovi dati indicano che roxadustat potrebbe non essere superiore a darpoetina alfa nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari avversi nei pazienti. Colpito da questo, il prezzo delle azioni di FibroGen'è crollato del 43% quel giorno.

A metà luglio 2021, il comitato consultivo della FDA ha annunciato i risultati della sua revisione del roxadustat nel trattamento dell'anemia da malattia renale cronica. Il comitato ha raccomandato con un numero schiacciante di voti negativi di non approvare la domanda di commercializzazione di roxadustat. Sebbene la FDA non segua sempre le raccomandazioni del comitato consultivo'è chiaro che questa volta non si sono verificate eccezioni.

Per quanto riguarda la decisione della FDA di rifiutare l'approvazioneroxadustat, il CEO di FibroGen Enrique Conterno ha espresso "molto deluso": "Questo è un giorno sfortunato per i pazienti con anemia CKD negli Stati Uniti. Roxadustat sta attualmente cambiando la vita dei pazienti in tutto il mondo. Successivamente discuteremo del prossimo passo negli Stati Uniti con il nostro partner AstraZeneca."