Gilead Hepcludex (bulevirtide) ha fatto domanda per la quotazione negli Stati Uniti ed è stato approvato nell'Unione Europea!

Gilead Sciences ha recentemente annunciato di aver presentato una domanda di licenza di prodotto biologico (BLA) per Hepcludex (bulevirtide) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che è un potenziale primo farmaco antivirale per i pazienti adulti con malattia epatica compensata trattati per malattie croniche infezione da virus dell'epatite D (HDV).

Se approvato, Hepcludex diventerà il primo regime farmacologico negli Stati Uniti per il trattamento dell'infezione da HDV in pazienti adulti con malattia epatica compensatoria. Nell'Unione Europea, Hepcludex ha ricevuto l'approvazione condizionale per la commercializzazione nell'agosto 2020. Il farmaco è il primo regime farmacologico in Europa per il trattamento dell'infezione da HDV in pazienti adulti con malattia epatica compensatoria.

Nel dicembre 2020, Gilead ha annunciato l'acquisizione di MYR GmbH e ha incluso Hepcludex nella borsa. Nell'acquisizione, Gilead ha pagato 1,15 miliardi di euro in contanti. Se Hepcludex sarà approvato dalla FDA statunitense, Gilead pagherà un pagamento di 300 milioni di euro.

In precedenza, Hepcludex ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento delle infezioni da HDV rilasciata dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Inoltre, Hepcludex ha anche ottenuto la designazione di farmaco prioritario (PRIME) dall'EMA e la designazione di farmaco innovativo (BTD) dalla FDA. Il progetto PRIME è simile al progetto BTD e mira ad accelerare il processo di revisione dei farmaci chiave nel campo delle carenze mediche ea beneficiare i pazienti il ​​prima possibile. Affinché un farmaco sia certificato come PRIME o BTD, devono esserci prove cliniche preliminari che il farmaco abbia una condizione patologica sostanziale in termini di endpoint clinicamente significativi rispetto ai farmaci terapeutici esistenti.

Hepcludex rappresenta il trattamento clinico più avanzato per l'epatite D (epatite D). Il principio attivo del farmaco è il bulevirtide, un inibitore dell'ingresso di virus di prima classe sviluppato per il trattamento delle infezioni croniche da virus dell'epatite B (HBV) e da virus dell'epatite D (HDV). Il farmaco può inibire il recettore HBV/HDV NTCP sulla superficie delle cellule epatiche e prevenire l'infezione delle cellule rigenerative e la diffusione di virus nel fegato.

Meccanismo d'azione di Hepcludex

Questa richiesta di BLA si basa sui risultati degli studi clinici di Fase 2 completati e in corso (MYR202 e MYR203) e dello studio di Fase 3 MYR301 in corso. I dati supportano l'efficacia e la sicurezza di Hepcludex (2 mg, una volta al giorno) per 24 settimane, dimostrando che Hepcludex riduce significativamente la viremia e migliora la funzionalità epatica durante il periodo di trattamento e allo stesso tempo ha una buona tollerabilità e sicurezza.

I risultati provvisori dello studio di fase 3 MYR301 hanno mostrato che dopo 24 settimane di trattamento, il 36,7% dei pazienti con infezione da HDV nel gruppo di trattamento con bulevirtide 2 mg ha ottenuto risposte virologiche e biochimiche e il 28% nel gruppo di trattamento con bulevirtide 10 mg e nessun antivirale il trattamento è stato accettato solo per l'osservazione. Il gruppo di pazienti è 0%. Rispetto all'osservazione, il trattamento con bulevirtide 2 mg per 24 settimane ha un effetto statisticamente significativo (p<0,001). rispetto="" al="" gruppo="" di="" osservazione="" (5,9%),="" nel="" gruppo="" bulevirtide="" 2="" mg,="" l'alanina="" aminotransferasi="" (alt)="" è="" diminuita="" e="" si="" è="" normalizzata="" rapidamente="" in="">50% delle persone infette da HDV. Questi risultati rafforzano l'efficacia del bulevirtide osservata nello studio di Fase 2 completato sul trattamento dell'HDV.

Sulla base di questi risultati provvisori, la sicurezza di bulevirtide durante le 24 settimane di trattamento è coerente con gli studi clinici precedentemente completati. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi (EA) correlati a bulevirtide, aumento sintomatico dei sali biliari o eventi avversi che hanno portato all'interruzione. Gli eventi avversi più comuni osservati sono stati livelli elevati di sali biliari nel sangue (che possono interessare più di 1/10 dei pazienti), reazioni nel sito di iniezione (che possono interessare fino a 1/10 dei pazienti) e peggioramento della malattia epatica dopo l'interruzione del bulevirtide. (che può interessare fino a 1/10 dei pazienti).