Johnson&Johnson FGFR inibitore della chinasi Balversa combinato con inibitore PD-1 cetrelimab--2/2

Craig Tendler, MD, Vice President of Post-Oncology Development e Global Medical Affairs, Janssen Research and Development, ha dichiarato: “Come il primo approvato per il trattamento di pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico che hanno ricevuto chemioterapia a base di platino e portano FGFR3 o Cambiamenti del gene FGFR2. Terapie, siamo incoraggiati dai dati che continuano a supportare la sicurezza e l'efficacia di Balversa e i benefici di Balversa in questi pazienti con elevate esigenze mediche non soddisfatte. Il nostro obiettivo è combinare due tipi di farmaci attivi (Balversa e cetrelimab), per massimizzare i potenziali benefici della terapia di combinazione per questi pazienti."

struttura molecolare di erdafitinib

I recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) sono una famiglia di recettori tirosin chinasi che possono essere attivati ​​da cambiamenti genetici in molti tipi di tumori, che possono portare ad un aumento della crescita delle cellule tumorali e dei tassi di sopravvivenza. Il carcinoma uroteliale (CU) è il tipo più comune di cancro della vescica, rappresentando oltre il 90% di tutti i casi di cancro della vescica. Circa il 20% dei pazienti con mUC presenta alterazioni del gene FGFR. Attualmente, il trattamento standard della mUC è la chemioterapia a base di cisplatino. Tuttavia, più del 50% dei pazienti con mUC potrebbe non essere idoneo alla terapia con cisplatino, sottolineando la necessità di nuove opzioni di trattamento. Le alternative per i pazienti con mUC di nuova diagnosi includono diversi regimi chemioterapici o inibitori del PD-1, che possono migliorare la risposta immunitaria delle cellule T alle cellule tumorali.

Balversa è un inibitore della chinasi FGFR una volta al giorno, approvato nell'aprile 2019: è utilizzato in pazienti adulti con carcinoma uroteliale (mUC) localmente avanzato o metastatico con specifiche alterazioni del gene FGFR. In particolare: pazienti adulti con CU localmente avanzata o metastatica che sono portatori di modificazioni del gene FGFR3 o FGFR2 suscettibili e ricevono almeno una chemioterapia contenente platino durante o dopo (inclusa chemioterapia neoadiuvante o adiuvante contenente platino entro 12 mesi).

Vale la pena ricordare che Balversa è il primo inibitore della chinasi FGFR approvato dalla FDA statunitense. L'ulteriore approvazione delle indicazioni del farmaco' dipenderà dalla verifica e dalla descrizione dell'efficacia clinica negli studi di conferma. In precedenza, la FDA ha concesso a Balversa la designazione di farmaco innovativo (BTD) e la designazione di farmaco prioritario rispettivamente nel marzo 2018 e nel settembre 2018.

Balversa è specificamente approvato per il trattamento di pazienti con mUC con alterazioni del gene FGFR3 o FGFR2 nei loro tumori. Negli Stati Uniti, si stima che ogni anno vengano diagnosticati fino a 3000 pazienti con UC con alterazioni genetiche FGFR. I cambiamenti del gene FGFR possono essere rilevati dal kit diagnostico complementare approvato dalla FDA. Il tasso di sopravvivenza a 5 anni per i pazienti con carcinoma della vescica metastatico in stadio IV il cui cancro si è diffuso all'estremità del corpo è attualmente del 6%.