Johnson & Johnson Sirturo (bedaquiline) forma di dosaggio pediatrico è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti per i bambini 5 anni!

Janssen Pharmaceuticals di Johnson & Johnson (JNJ) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato una nuova formula per bambini Sirturo (nome comune: bedaquiline), che è ora utilizzata per trattare adulti e bambini (età di 5 anni, peso di 15 kg) come parte di un regime di trattamento combinato per i pazienti con tubercolosi multifarmacoresistente (MDR-TB). Negli Stati Uniti, Sirturo deve essere utilizzato solo quando non sono disponibili altre opzioni di trattamento efficaci.

Sulla base del tempo di conversione della cultura dell'espettorato, questa indicazione ha ricevuto un'approvazione accelerata dalla FDA. L'approvazione continua di questa indicazione dipenderà dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico negli studi clinici confermativi. Sirturo non deve essere usato per trattare infezioni da tubercolosi latente, tubercolosi extrapolmonare o tubercolosi sensibile ai farmaci e infezioni causate da micobatteri non tubercolari. La sicurezza e l'efficacia di Sirturo nel trattamento dei pazienti affetti da tubercolosi multifarmacoresistente affetti da HIV non sono state determinate a causa di dati clinici limitati.

L'approvazione della FDA segna la prima approvazione normativa della formulazione pediatrica di Sirturo, che è un componente chiave del programma di ricerca e sviluppo pediatrico globale (R&D) di Johnson & Johnson. Questa nuova compressa da 20 mg può essere presa con acqua ai pazienti che possono ingoiare la compressa completa e presa con il cibo. Per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire pillole complete, possono essere prese disperdendo le pillole in acqua. Per facilitare la gestione, la miscela dispersa in acqua può essere ulteriormente miscelata con bevande o cibi morbidi. In alternativa, le compresse possono essere schiacciate e mescolate con cibi morbidi immediatamente prima dell'uso e del consumo.

L'approvazione si basava sui dati di uno studio di fase II a braccio singolo e aperto. Lo studio ha arruolato pazienti pediatrici da 5 a 12 anni di età che sono stati diagnosticati o sospettati di avere tubercolosi multifarmacoresistente (MDR-TB) e ha ricevuto la metà della dose adulta di Sirturo® 20 compresse di mg entro 24 settimane. Ricevere un piano di base per il trattamento di MDR-TB. L'applicazione per le formule dei bambini ha ricevuto la revisione prioritaria dalla FDA.

Martin Fitchet, MD, Global Head of Johnson & Johnson Global Public Health, ha dichiarato: "La prima approvazione della formulazione pediatrica della bedaquinolina è un importante progresso per i bambini con tubercolosi multifarmacoresistente. La tubercolosi è già spesso trascurata nella salute globale In un'area, i bambini affetti da tubercolosi sono particolarmente sensibili alle infezioni. Il moderno trattamento pediatrico è un passo fondamentale per ridurre il dolore di questi giovani pazienti e porre fine alla tubercolosi una volta per tutte."

La Dott.ssa Ruxandra Draghia Akli, responsabile globale della ricerca per la salute pubblica globale di Janssen Research & Development, ha dichiarato: "Negli ultimi 10 anni abbiamo assistito a enormi progressi nell'innovazione della tubercolosi, in particolare per le forme di trattamento più difficili. Johnson & Johnson mira a promuovere questo Siamo orgogliosi della ricerca e lo sviluppo dei pazienti in questa fascia di età. Quest'ultimo risultato del nostro progetto pediatrico Bedaquinoline fornirà un nuovo strumento per risolvere il problema della MDR-TB nelle popolazioni vulnerabili."

La tubercolosi è la malattia infettiva più mortale del mondo, uccidendo circa 1,5 milioni di vite nel solo 2018, più della somma dell'HIV e della malaria. Anche se la tubercolosi colpisce più spesso gli anni più produttivi per gli adulti, nel 2018, si stima che 1,1 milioni di bambini in tutto il mondo abbiano contratto la tubercolosi e più di 200.000 siano morti. Tuttavia, secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), questi dati potrebbero sottovalutare il vero onere della tubercolosi nei bambini.

Nel 2012, Sirturo ha ricevuto l'approvazione accelerata dalla FDA degli Stati Uniti per i pazienti adulti idonei. Questo è il primo nuovo farmaco per la tubercolosi in più di 40 anni. In 2019, la FDA ha approvato Sirturo® 100 compresse di mg come parte di una terapia di combinazione per il trattamento di pazienti adolescenti con MDR-TB invecchiato 12-18 anni e pesano almeno 30 kg (66 lbs). I farmaci sono limitati ai farmaci riservati quando non è possibile fornire un piano di trattamento efficace. Attualmente, Johnson & Johnson sta conducendo ulteriori ricerche sui bambini di 2-4 anni e sui neonati sotto i 2 anni.

Sirturo è un farmaco antibatterico disuriensi, adatto come parte di una terapia combinata per il trattamento della tubercolosi multifarmacoresistente (MDR-TB) in adulti e bambini (5 anni, peso di 15 kg)

In Cina, Sirturo (Sinaruil®, compresse di fumarate bedaquinoline) è stato approvato nel dicembre 2016 come parte della terapia di combinazione per il trattamento di MDR-TB negli adulti di età pari o superiore a 18 anni. Questo prodotto deve essere utilizzato solo quando non sono disponibili altre opzioni di trattamento efficaci. Questo prodotto deve essere trattato sotto controllo diretto faccia a faccia (DOT).