Gli inibitori TKI multi-target sono riconosciuti come terapia rivoluzionaria dalla FDA

Exelixis ha annunciato che la FDA ha concesso la sua designazione di terapia rivoluzionaria (BTD) come potenziale terapia per il trattamento di pazienti con cancro della tiroide differenziato refrattario allo iodio radioattivo (DTC). Questi pazienti hanno ricevuto trattamenti precedenti. La malattia progrediva dopo il trattamento.

Il 21 dicembre, Exelixis ha annunciato i dati di analisi intermedia dello studio clinico di fase III chiave (COSMIC-311) di cabozantinib nel trattamento del cancro della tiroide differenziato iodio-refrattario radioattivo. Rispetto al placebo, cabozantinib può ridurre il rischio di progressione della malattia o morte 78% (HR: 0,22, 96% CI 0,13 – 0,36; p<>

Sulla base di questo risultato, il comitato indipendente per i dati ha raccomandato di fermare i soggetti e di dislinare il centro di ricerca e i pazienti. Cabozantinib è un inibitore della tirosina chinasi orale multi-bersaglio a piccola molecola (TKI), che può inibire l'attività tirosina chinasi di VEGFR-1-3, C-MET, AXL, KIT, RET, FLT3, TIE-2 . Le sue compresse sono state lanciate per la prima volta negli Stati Uniti nel 2012 e sono utilizzate per trattare pazienti con carcinoma a cellule renali avanzate e pazienti con carcinoma epatocellulare che hanno precedentemente ricevuto un trattamento sorafenib. Sono stati inoltre approvati per la commercializzazione nell'Unione europea e in altri paesi e regioni del mondo. Cabozantinib non ha ancora dichiarato per la quotazione in Cina.

Struttura molecolare cabozantinib (libro chimico.com)

Nel 2016, Exelixis ha concesso a ipsen il diritto esclusivo allo sviluppo clinico e alla commercializzazione di cabozantinib in altri paesi e regioni al di fuori degli Stati Uniti e del Giappone. Nel 2017, Exelixis ha concesso a Takeda il diritto esclusivo allo sviluppo clinico e alla commercializzazione di cabozantinib per tutte le indicazioni in Giappone. Exelixis si riserva il diritto esclusivo di sviluppare e commercializzare cabozantinib negli Stati Uniti.

Nel 2021, gli Stati Uniti aggiungeranno 44.000 casi confermati di cancro alla tiroide e i tumori differenziati della tiroide rappresentano circa il 90% dei casi di cancro alla tiroide. I pazienti con cancro alla tiroide differenziato di solito subiscono prima un intervento chirurgico, quindi lo iodio radioattivo viene utilizzato per adulare il tessuto tiroideo rimanente. Circa il 5-15% dei casi è resistente alla terapia con iodio radioattivo e l'aspettativa di vita di questi pazienti è di soli 3-6 anni dalla scoperta della malattia metastatica.