La cardiomiopatia orale innovativa di MyoKardia si rivolge a tutte le fasi 3 Endpoint clinici

Oggi MyoKardia ha annunciato che il suo nuovo farmaco mavacamten ha raggiunto l'endpoint primario e tutti gli endpoint secondari dello studio nella fase critica 3 studio clinico EXPLORER-HCM per pazienti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica, sintomatica, ostruttiva, HCM. Rispetto al gruppo placebo, il trattamento con mavacamten ha comportato un significativo miglioramento dei sintomi della malattia, della qualità della vita e dell'ostruzione ventricolare sinistra. La società dovrebbe presentare una nuova domanda di farmaco per mavacamten all'inizio del 2021.

L'HCM è una malattia cronica e progressiva che può causare una varietà di sintomi debilitanti e disfunzioni cardiache. Secondo le statistiche del comunicato stampa, una su ogni 500 persone è affetta da HCM. La causa più comune di HCM è una mutazione della proteina miocardica del sarcomere. La malattia è anche una causa comune di arresto cardiaco nei giovani. La maggior parte dei pazienti non avrà alcun sintomo nella vita quotidiana. Ma alcuni pazienti avranno sintomi come ostruzione miocardica e la loro malattia è anche chiamata cardiomiopatia ipertrofica sintomatica e ostruttiva. Sebbene questa parte dei pazienti sia rara, ha subito grandi rischi per la salute. L'HCM è anche associato ad un aumentato rischio di fibrillazione ventricolare, ictus, insufficienza cardiaca e morte improvvisa e sono urgentemente necessari nuovi farmaci per il trattamento dei pazienti.

Mavacamten è un innovativo modulatore allosterico orale della miosina miocardica, che dovrebbe ridurre i pazienti' sintomi di eccessiva contrazione del cuore. Negli studi clinici e preclinici, il mavacamten può ridurre i biomarcatori dello stress della parete cardiaca, ridurre l'eccessiva contrattilità miocardica e aumentare la compliance diastolica. Ad aprile 2016, la FDA statunitense ha concesso a mavacamten la designazione di farmaco orfano per i pazienti con HCM.

EXPLORER-HCM è uno studio clinico di fase 3 finalizzato a verificare l'efficacia di mavacamten nel trattamento dei sintomi e della funzione cardiaca nei pazienti con HCM rispetto al placebo. I risultati dello studio hanno mostrato che rispetto al gruppo placebo, il trattamento con mavacamten ha ottenuto un miglioramento delle variazioni della capacità di esercizio (picco VO 2) e un miglioramento del livello funzionale della New York Heart Association (NYHA). Inoltre, in tutti gli endpoint secondari, mavacamten ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi. Gli endpoint secondari includono il livello di picco del gradiente di pressione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) dopo l'esercizio, NYHA, picco VO 2 e miglioramento del punteggio di dispnea del questionario sui sintomi dell'HCM.

GG quot; Uno su 500 persone è affetto dalla malattia debilitante HCM. I dati positivi ottenuti dallo studio EXPLORER rappresentano un passo importante verso il miglioramento della vita dei pazienti con gravi malattie cardiovascolari," Tassos Gianakos, CEO di MyoKardia Dì:" In questo studio chiave, abbiamo osservato le caratteristiche di attività e tollerabilità del mavacamten sottolineando il profondo impatto e il potenziale di questo trattamento, che ha un profondo impatto sui potenziali obiettivi biologici della malattia Non vediamo l'ora di presentare la prima nuova domanda di farmaco di MyoKardia e ci impegniamo a portare questo farmaco ai pazienti bisognosi il prima possibile."