Viralym-M, una terapia allogenica multivirus specifica per cellule T, è idonea per i farmaci orfani!

AlloVir è una società di immunoterapia a cellule T nella fase clinica avanzata. Di recente, la società ha annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso a Viralym-M (ALVR 105) lo status di farmaco orfano per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per il trattamento di malattie e infezioni virali. Viralym-M è una terapia allogenica, standardizzata e specifica per le cellule T multi-virus, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento e la prevenzione di 6 comuni patogeni virali distruttivi Gravi malattie virologiche, tra cui: virus BK, citomegalovirus , tipo di herpes virus umano 6, virus EB, adenovirus, virus JC. Le malattie virali sono la ragione principale della scarsa prognosi dei pazienti trapiantati, che può portare a conseguenze devastanti e potenzialmente letali.

Oltre alle qualifiche dei farmaci orfani, Viralym-M ha precedentemente ricevuto l'EMA' s Priority Drug Qualification (PRIME) e la US FDA' s Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) qualificazione. Vale la pena ricordare che Viralym-M è una delle 7 terapie di ricerca finora qualificate da PRIME e RMAT. AlloVir ha i diritti globali di sviluppo e commercializzazione di Viralym-M e si impegna a sviluppare e fornire terapie cellulari trasformative per i pazienti che soffrono di malattie virali potenzialmente letali.

Processo di preparazione delle cellule T specifico del virus

In uno studio di prova del concetto positivo di Fase II pubblicato sul Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), oltre il 90% dei pazienti che hanno fallito il trattamento convenzionale dopo aver ricevuto il trattamento con Viralym-M erano in base a criteri predeterminati La malattia ha mostrato una risposta clinica completa o parziale e la maggior parte dei pazienti è stata completamente eliminata dal virus nel sangue e i principali sintomi clinici sono stati completamente eliminati.

AlloVir ha pianificato di lanciare lo studio critico di Fase III di Viralym-M' e lo studio di prova di fase II di Fase 2020, mirando a sei patogeni virali comuni, devastanti e potenzialmente letali.

In soggetti sani, le cellule T specifiche del virus (VST) del sistema di difesa naturale&# 39 del corpo forniscono protezione contro una varietà di virus patogeni. Tuttavia, nei pazienti con sistema immunitario indebolito, questi virus potrebbero non essere controllati. Le malattie virali sono comuni e hanno conseguenze potenzialmente devastanti e potenzialmente letali per i pazienti con immunocompromissione. Ad esempio, fino al 90% dei pazienti attiverà almeno un virus dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche e i due terzi dei pazienti attiveranno più di un virus, con conseguente morbilità, ricovero a lungo termine, ricovero e morte prematura. Generalmente, quando un virus infetta un paziente con bassa funzione immunitaria, la terapia antivirale standard non può risolvere il problema fondamentale del sistema immunitario indebolito. Pertanto, molti pazienti soffrono di conseguenze potenzialmente letali come danni e insufficienza d'organo multipli o persino la morte.

Viralym-M è una terapia di ricerca leader in AlloVir' pipeline di terapia cellulare allogenica, pronta all'uso, specifica per virus T, multi-virus, progettata per trattare pazienti con pazienti immunocompromessi (incluso HSCT, pazienti con trapianto di organi solidi o malattia virale attiva primaria (deficienza immunitaria, cancro o HIV). Viralym-M ha il potenziale per combattere o prevenire una serie di malattie virali gravi e potenzialmente letali quando la funzione immunitaria del&# 39 del paziente è può sostanzialmente cambiare le malattie virali riducendo o prevenendo in modo significativo l'incidenza della malattia e migliorando significativamente la prognosi della vita del&del paziente 39;