Nefecon (budesonide a rilascio mirato) ha fatto domanda per la quotazione negli Stati Uniti!

La società biofarmaceutica svedese Calliditas Therapeutics ha recentemente annunciato di aver presentato una nuova domanda di farmaco (NDA) per Nefecon (Budesonide) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che è una nuova preparazione orale che mira alla down-regulation di IgA1 per il trattamento della nefropatia IgA primaria (IgAN). L'azienda sta cercando di richiedere l'approvazione accelerata attraverso il percorso 505 (b) (2). Se approvato, Nefecon sarà la prima terapia specificamente progettata e approvata per il trattamento delle IgAN.

Renée Aguiar Lucander, CEO di Calliditas, ha dichiarato:" Questa è una pietra miliare chiave nello sviluppo dell'azienda' Non vediamo l'ora di lavorare con questa agenzia. Questa è la prima volta che un farmaco specificamente mirato all'IgAN è stato presentato alla FDA per l'approvazione. Credo che forniamo un pacchetto di dati molto affidabile, basato sui risultati positivi dei nostri principali studi di fase 3 e di fase 2b, che hanno soddisfatto gli endpoint primari e secondari chiave. Calliditas è da tempo impegnata nello sviluppo di metodi di trattamento IgAN modificati dalla malattia e basati sulla precisione. Questo metodo si concentra sull'origine della malattia e spera di aiutare migliaia di pazienti, quindi oggi è davvero un giorno speciale."

Nefecon è una preparazione orale brevettata contenente un potente e noto principio attivo, budesonide, a rilascio mirato. Secondo il modello di patogenesi principale, il preparato è progettato per somministrare farmaci al cerotto di Peyer&nell'intestino tenue inferiore dove ha avuto origine la malattia. Nefecon è derivato dalla tecnologia TARGIT, che consente alle sostanze di passare attraverso lo stomaco e l'intestino senza essere assorbite, e possono essere rilasciate solo a impulsi quando raggiungono la parte inferiore dell'intestino tenue.

Come mostrato nell'ampio studio di Fase 2b completato da Calliditas, la combinazione di dose e profilo di rilascio ottimizzato è efficace per i pazienti con IgAN. Oltre agli effetti locali efficaci, un altro vantaggio dell'utilizzo di questo principio attivo è la sua bassa biodisponibilità, ovvero circa il 90% del principio attivo viene inattivato nel fegato prima di raggiungere la circolazione sistemica. Ciò significa che i farmaci ad alta concentrazione possono essere applicati localmente dove necessario, ma l'esposizione sistemica e gli effetti collaterali sono molto limitati.

Risultati dello studio clinico NefIgArd parte A

Calliditas è l'unica azienda che ha ottenuto dati positivi negli studi clinici di IgAN randomizzati di fase 2b e di fase 3, in doppio cieco, controllati con placebo.

La presentazione di Nefecon NDA si basa sui dati positivi della parte A dello studio chiave di fase 3 di NefIgArd. Questo è uno studio multicentrico internazionale randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Nefecon e placebo in 200 pazienti adulti con IgAN. Come accennato in precedenza, rispetto al placebo, lo studio ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione della proteinuria e ha mostrato che l'eGFR era stabile a 9 mesi. Il test NefIgArd ha anche dimostrato che Nefecon è stato generalmente ben tollerato e la sua sicurezza era in linea con i risultati della fase 2b. Le informazioni fornite includono anche i dati clinici dello studio di fase 2 NEFIGAN, che ha raggiunto anche gli endpoint primari e secondari dello studio NefIgArd.

Calliditas ha richiesto l'approvazione accelerata. L'approvazione accelerata è un nuovo canale di approvazione dei farmaci della FDA statunitense, che consente l'approvazione di farmaci che hanno il potenziale per risolvere le esigenze mediche non soddisfatte delle principali malattie sulla base di un endpoint surrogato. L'endpoint surrogato dello studio chiave di fase 3 NefIgArd è la riduzione della proteinuria rispetto al placebo, che si basa sul quadro statistico della meta-analisi della ricerca clinica pubblicata da Thompson A et al. nel 2019 per interventi su pazienti con IgAN negli studi clinici. pausa. Uno studio di conferma progettato per fornire dati sui benefici a lungo termine per i reni è stato completamente arruolato e dovrebbe essere annunciato all'inizio del 2023.