La Spagna ha sviluppato con successo un nuovo tipo di nanomedicina per il trattamento della malattia di Fabry

Recentemente, i ricercatori dell'Istituto di scienza dei materiali di Barcellona (ICMAB-CSIC) sotto il Consiglio supremo della ricerca spagnolo (CSIC) hanno sviluppato con successo un nuovo farmaco per il trattamento di Fabry.

La malattia di Fabry è una malattia rara, una malattia ereditaria da accumulo lisosomiale causata da mutazioni nel gene GLA che codifica per l'α-galattosidasi A (α-Gal A). La malattia può causare complicazioni cardiovascolari e cerebrovascolari e insufficienza renale, nonché gravi episodi di dolore. Secondo le statistiche, 2,6 persone ogni 10.000 persone nei paesi dell'UE soffrono della malattia di Fabry.

Il nano farmaco sviluppato da Xixin si chiama" nanoGLA" ;. Gli studi hanno dimostrato che il nuovo farmaco ha una migliore efficacia clinica rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva attualmente autorizzata per il trattamento della malattia di Fabry. Allo stesso tempo, ha anche i vantaggi di un costo inferiore e di migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Il farmaco è il risultato della ricerca del" Smart4Fabry" progetto avviato nel 2017 in Europa. La ricerca e sviluppo del progetto è stata finanziata con 5,8 milioni di euro dalla quotazione&dell'Unione Europea' Horizon 2020" programma. Al momento, il farmaco è stato autorizzato dal Comitato dei prodotti farmaceutici orfani (COMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).