NICE raccomanda Orladeyo per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario

Il National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) ha recentemente pubblicato una bozza di guida che raccomanda il farmaco orale Orladeyo (berotralstat) di BioCryst&per i pazienti idonei di età pari o superiore a 12 anni con angioedema ereditario (HAE) per prevenire le recidive. In particolare, NICE raccomanda che Orladeyo sia utilizzato per il trattamento preventivo in pazienti con HAE che hanno almeno due volte al mese. Se dopo 3 mesi di utilizzo, il numero di attacchi al mese non diminuisce di almeno il 50%, il trattamento con Orladeyo deve essere interrotto.

Secondo questa raccomandazione, i pazienti con HAE in Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord riceveranno per la prima volta una terapia orale una volta al giorno per prevenire attacchi ricorrenti di HAE.

Si stima che circa una persona su 50.000-100.000 soffra di HAE. La malattia è una malattia genetica molto rara in cui i pazienti manifestano gonfiore imprevedibile e ripetuto della bocca, dell'intestino o delle vie aeree. A sua volta, questo può causare difficoltà respiratorie e forti dolori e può anche causare gonfiore in più parti del corpo. Se non trattata, può essere fatale. L'imprevedibilità dell'insorgenza della malattia influenzerà gravemente la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.

Orladeyo è la prima e unica terapia orale approvata per la prevenzione degli attacchi di HAE nei bambini e negli adulti dai 12 anni in su, prendendo una pillola al giorno. Il principio attivo del farmaco è berotralstat, che è un nuovo, potente e selettivo inibitore della callicreina plasmatica umana, che agisce riducendo l'attività della callicreina plasmatica.

Orladeyo fornirà ai pazienti e ai medici HAE qualificati nel Regno Unito una nuova opzione di trattamento nel trattamento di questa malattia permanente, fornendo il primo trattamento orale una volta al giorno per ottenere il controllo dei sintomi e ridurre il carico dell'HAE.

La decisione di NICE'è stata presa dopo che Orladeyo è stato approvato dalla Commissione Europea (CE) nell'aprile 2021 e approvato dalla British Medicines and Healthcare Products Agency (MHRA) nel maggio 2021. La Scottish Medical Federation (SMC) è dovrebbe decidere nella prima metà del 2022 di utilizzare Orladeyo nei pazienti affetti da HAE in Scozia sotto la guida del British National Health Service (NHS).

La decisione di NICE'si basa sui risultati dello studio cardine di Fase 3 APeX-2. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: Orladeyo ha ridotto significativamente gli episodi di HAE rispetto al placebo alla 24a settimana di trattamento. Questo effetto di riduzione è continuato durante le 96 settimane dello studio.

Secondo i dati a lungo termine rilasciati al Congresso 2021 della Società Europea di Allergologia e Immunologia Clinica (EAACI): Durante la 25a-96a settimana, rispetto al gruppo placebo, il tasso medio mensile di attacchi del gruppo di trattamento Orladeyo è stato ridotto di un media dell'80% rispetto al valore di riferimento. Rispetto alla parte 1 (0-24 settimane) e alla parte 2 (25-48 settimane) dello studio, Orladeyo è stato generalmente ben tollerato durante il trattamento nella parte 3 (49-96 settimane), con segnalazioni di malattie correlate al farmaco Ci sono meno incidenti .