La pegunigalsidasi alfa a lunga durata d'azione di Protalix / Casey è stata esaminata dalla FDA statunitense per la priorità!

Protalix BioTherapeutics è una società biofarmaceutica dedicata allo sviluppo, alla produzione e alla commercializzazione di proteine ​​terapeutiche ricombinanti prodotte dal suo sistema di espressione proteica delle cellule vegetali proprietario ProCellEx®. Recentemente, la società e il suo partner Chiesi Global Rare Diseases, una sussidiaria del Gruppo Chiesi, hanno annunciato congiuntamente che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di licenza per i prodotti biologici della pegunigalsidasi alfa (PRX-102)&# 39 (BLA) ) ed è stata concessa la revisione della priorità. Il farmaco è un'α-galattosidasi A a lunga durata d'azione, ricombinante, pegilata e reticolata per il trattamento di pazienti adulti con malattia di Fabry. Nel gennaio 2018, la FDA ha concesso alla pegunigalsidasi alfa Fast Track Status (FTD).

Il BLA è stato presentato attraverso il processo di approvazione accelerato della FDA e la FDA ha designato la data di azione target della Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) come 27 gennaio 2021. La FDA ha dichiarato che attualmente non prevede di convocare una riunione del comitato consultivo per discutere l'applicazione.

Questa presentazione BLA include un set completo di dati da preclinici, clinici e di produzione, compreso lo studio clinico di fase I / II completato di pegunigalsidase alfa, studi di espansione correlati a seguito dello studio clinico di fase I / II e lo studio di conversione BRIDGE di fase III Dati clinici ad interim , valutazione in corso degli studi sul trattamento con pegunigalsidasi alfa a 1 mg / kg a settimane alterne.

La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata all'X in cui il gene difettoso si trova sul braccio lungo del cromosoma X. La malattia è dovuta a un difetto del gene α-galattosidasi, che si traduce in un difetto nell'attività dell'α-galattosidasi nel lisosoma, con conseguente grasso chiamato globotriaosilceramide (Gb3). Le sostanze continuano ad accumularsi sulle pareti dei vasi sanguigni il corpo.

La malattia di Fabry è una malattia rara, che colpisce una persona su 40.000-60.000. Il paziente ha un difetto dell'α-galattosidasi, che di solito è responsabile della degradazione di Gb3. L'accumulo anomalo di Gb3 aumenta con il passare del tempo. Pertanto, Gb3 si accumula principalmente nelle pareti del sangue e dei vasi sanguigni. Le conseguenze finali della deposizione di Gb3 includono dolore e compromissione sensoriale periferica, all'insufficienza d'organo, in particolare i reni, ma anche il cuore e il sistema cerebrovascolare.

La pegunigalsidasi alfa (PRX-102) è una versione stabile chimicamente modificata dell'enzima α-galattosidasi-A ricombinante espresso in colture cellulari vegetali. Le subunità proteiche sono chimicamente reticolate con PEG corto per un legame covalente per formare molecole con parametri farmacocinetici unici. Negli studi clinici, l'emivita circolante della pegunigalsidasi alfa è di circa 80 ore. Lo sviluppo della pegunigalsidasi alfa mira ad affrontare le continue esigenze cliniche non soddisfatte della popolazione di pazienti Fabry.

Protalix si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine ​​terapeutiche ricombinanti attraverso il suo sistema brevettato di espressione delle cellule vegetali ProCellEx®. Protalix è la prima azienda ad essere approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la produzione di proteine ​​attraverso un sistema di espressione in sospensione di cellule vegetali. Il sistema di espressione unico di Protalix&rappresenta un nuovo modo per sviluppare proteine ​​ricombinanti su scala industriale.

Il primo prodotto dell'azienda, la taliglucerasi alfa (Elelyso), è stato approvato dalla FDA statunitense nel maggio 2012 e successivamente è stato approvato dalle agenzie di regolamentazione di altri paesi come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine. Per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1. Protalix ha concesso a Pfizer i diritti di sviluppo e commercializzazione globali di taliglucerase alfa e Protalix si riserva tutti i diritti in Brasile.

Al momento, la pipeline di Protalix include versioni proprietarie di proteine ​​terapeutiche ricombinanti per il mercato farmaceutico esistente, tra cui: (1) pegunigalsidase alfa, una versione migliorata dell'α-galattosidasi umana ricombinante, usata per trattare la malattia di Fabry; (2)) OPRX-106, una terapia antinfiammatoria orale proteica per il trattamento della malattia di Fabry; (3) alidornase alfa, il trattamento della fibrosi cistica; (4) PRX-115, un polietilene ricombinante due espresso nelle cellule vegetali Enzima alcolico, tratta la gotta. Protalix e Chiesi collaborano per sviluppare e commercializzare la pegunigalsidasi alfa negli Stati Uniti e al di fuori degli Stati Uniti.