STM: la modificazione genetica delle cellule staminali può migliorare il diabete

Secondo uno studio recente, i ricercatori hanno utilizzato cellule estratte dalla pelle di un paziente con raro diabete mellito insulino-dipendente (sindrome di Wolfram) per indurre cellule staminali pluripotenti e convertirle in cellule secernenti insulina. Lo strumento di modifica CRISPR-Cas 9 corregge i difetti genetici che causano la sindrome. Hanno quindi impiantato queste cellule nei topi e hanno curato il diabete dei 0010010 # 39;

Questa ricerca condotta da ricercatori della School of Medicine dell'Università di Washington a St. Louis suggerisce che la tecnologia CRISPR-Cas 9 può servire da potente arma per il trattamento del diabete, in particolare il diabete causato da una singola mutazione genetica. Lo studio è stato pubblicato online sulla rivista Science Translational Medicine ad aprile 22.

(Fonte foto: Www.pixabay.com)

I pazienti con sindrome di Wolfram sviluppano diabete durante l'infanzia o l'adolescenza e richiedono rapidamente una terapia sostitutiva con insulina, che richiede iniezioni multiple di insulina al giorno. La maggior parte dei pazienti ha problemi di vista e di equilibrio e altri problemi. In molti pazienti, la sindrome può portare alla morte prematura.

0010010 quot; Questa è la prima volta che CRISPR è stato usato per riparare il diabete causato da un difetto genetico, 0010010 quot; ha dichiarato il co-investigatore Dr. Jeffrey R. Millman, assistente professore di medicina e ingegneria biomedica presso l'Università di Washington.

La sindrome di Wolfram è causata da mutazioni in un singolo gene, quindi i ricercatori sperano di capire che combinando la tecnologia delle cellule staminali con il CRISPR, il diabete causato dalle mutazioni può essere corretto.

Alcuni anni fa, Millman e colleghi hanno scoperto come trasformare le cellule staminali umane in cellule beta del pancreas. I ricercatori hanno sviluppato una nuova tecnologia in grado di trasformare in modo più efficace le cellule staminali umane in cellule beta, che hanno un discreto effetto nel controllo della glicemia.

In questo studio, hanno preso ulteriori misure per estrarre queste cellule dai pazienti e utilizzare gli strumenti di editing genetico CRISPR-Cas {{1}} su queste cellule per correggere le mutazioni genetiche che hanno causato la sindrome di Wolfram (WFS 1 ). I ricercatori hanno quindi confrontato queste cellule modificate dal gene con cellule beta che secernono insulina dallo stesso lotto di cellule staminali che non erano state modificate con CRISPR.

L'autore ha impiantato cellule modificate dal CRISPR nei topi con diabete mediante impianto sottocutaneo. I risultati hanno mostrato che il diabete è rapidamente scomparso e i livelli di zucchero nel sangue dell'animale sono rimasti normali durante i sei mesi di monitoraggio. Nel raggio d'azione. Al contrario, i topi che hanno ricevuto cellule beta non modificate avevano ancora il diabete.

In futuro, l'utilizzo di CRISPR per correggere alcune mutazioni nelle cellule beta potrebbe aiutare le persone con diabete causate da molteplici fattori genetici e ambientali. 0010010 quot; Siamo entusiasti di essere in grado di combinare queste due tecnologie e utilizzare CRISPR per correggere difetti genetici, 0010010 quot; Millman ha detto. 0010010 quot; In effetti, abbiamo scoperto che le cellule beta corrette non sono diverse da quelle derivate dalle cellule staminali di persone sane senza diabete. 0010010 quot;

I ricercatori hanno affermato che in futuro il processo di produzione di cellule β dalle cellule staminali dovrebbe diventare più semplice. Ad esempio, gli scienziati hanno sviluppato metodi meno invasivi per produrre cellule staminali pluripotenti indotte dal sangue: stanno lavorando allo sviluppo di cellule staminali da campioni di urina. (da Bioon.com)