La FDA degli Stati Uniti approva il farmaco di trattamento di precisione Avonib di CStone per il trattamento del colangiocarcinoma mutante IDH1

Il 26 agosto, è arrivata la notizia dall'estero che l'innovativa società farmaceutica quotata in borsa di Hong Kong Cornerstone Pharmaceuticals (codice borsa di Hong Kong: 2616) il farmaco per il trattamento di precisione ivosidenib è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Viene utilizzato per pazienti adulti precedentemente trattati con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico che hanno mutazioni IDH1 rilevate dal metodo di test approvato dalla FDA. Ciò significa che Afnib è diventato il primo farmaco al mondo approvato dalla FDA statunitense per la terapia mirata dei pazienti con colangiocarcinoma mutante IDH1.

Non solo, la Supplementary New Drug Application (sNDA) di Afnib ha ricevuto una revisione prioritaria, che ha notevolmente ridotto i tempi di revisione. La revisione prioritaria di solito premia i farmaci che possono aver compiuto progressi significativi nel trattamento o fornire un trattamento in assenza di mezzi terapeutici sufficienti.

Resta inteso che questa volta, la concessione della FDA's delle qualifiche di revisione prioritaria si basa sui dati di uno studio clinico di fase 3 chiamato ClarIDHy. Questo studio è il primo studio clinico randomizzato di fase 3 al mondo per pazienti con colangiocarcinoma trattato con mutazioni IDH1. I risultati dello studio hanno mostrato che, rispetto al gruppo placebo, il gruppo di trattamento con Avonibib ha raggiunto l'endpoint primario della sopravvivenza libera da progressione (PFS), che ha ridotto notevolmente il rischio di progressione della malattia o morte nei pazienti. Allo stesso tempo, Avnib ha anche migliorato la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti.

Il colangiocarcinoma è un raro tumore maligno che si verifica nei dotti biliari all'interno e all'esterno del fegato. Si stima che ogni anno negli Stati Uniti venga diagnosticato il colangiocarcinoma a 8.000 persone. Prima dell'approvazione di Avonib, non era stata approvata alcuna terapia mirata per il colangiocarcinoma mutante IDH1 e nei casi avanzati esistono opzioni limitate per la chemioterapia.

CStone Pharmaceuticals ha ottenuto la cooperazione esclusiva e i diritti di licenza per lo sviluppo e la commercializzazione di Avnib nella regione della Grande Cina, tra cui la Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan e Singapore. Prima di questo, Afnib è stato incluso nella"Lista dei nuovi farmaci necessari urgentemente nelle cliniche (terzo lotto)" rilasciato dal Drug Evaluation Center della National Medical Products Administration (NMPA) della Cina.

Attualmente, CStone Pharmaceuticals sta effettuando due studi clinici registrati su Afnib nella Cina continentale, principalmente per indicazioni di leucemia mieloide acuta (LMA). Tra questi, lo studio CS3010-101 è uno studio di fase I, multicentrico, a braccio singolo su pazienti adulti affetti da LMA R/R con mutazioni IDH1 suscettibili che viene condotto in Cina e funge da ponte per lo studio globale chiave AG120 -C-001 Ricerca. La National Medical Products Administration (NMPA) della Cina ha accettato la nuova domanda di commercializzazione di farmaci di Avnib per pazienti adulti con LMA R/R suscettibili alle mutazioni IDH1 e l'ha inclusa nella revisione prioritaria.

Un altro studio, AGILE, è uno studio clinico globale di fase III, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che mira a valutare la combinazione di avonib combinato con azacitidina e placebo combinato con azacitidina in passato. Efficacia e sicurezza in pazienti con LMA mutante IDH1 non trattati. Servier ha recentemente annunciato che lo studio AGILE ha raggiunto l'endpoint primario della sopravvivenza libera da eventi (EFS).

Resta inteso che oltre alle due indicazioni di leucemia mieloide acuta e colangiocarcinoma, anche la ricerca sul trattamento dei pazienti con glioma da parte di Afnib è in pieno svolgimento e ha mostrato notevoli potenzialità terapeutiche.

Vale la pena notare che, sebbene Avonib non sia stato ancora approvato in Cina, ha compiuto un importante passo avanti nella dimensione della disponibilità di farmaci in anticipo sui tempi. In precedenza, Afnib è stato incluso in Beijing Pratt& Whitney Health Insurance come uno dei 75 farmaci speciali all'estero ed è stato incluso nella Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance come uno dei 25 farmaci nazionali, il che significa che più pazienti possono trarne beneficio, migliorando notevolmente l'accessibilità dei farmaci.