La Jelmyto (mitomicina) della FDA statunitense ha approvato un tasso di remissione completo del 58%

UroGen Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha rapidamente approvato la preparazione del gel di calici pyelonecali Jelmyto (mitomicina), che è un farmaco di prima classe usato per trattare il carcinoma uroteliale superiore degli adulti di basso grado (LG-UTUC ). Jelmyto è stato approvato attraverso un processo di revisione prioritaria e in precedenza aveva ottenuto una Breakthrough Drug Qualification (BTD). Vale la pena ricordare che Jelmyto è la prima e unica opzione di trattamento non chirurgico approvata per il trattamento di LG-UTUC.

Jelmyto è costituito da mitomicina (un farmaco chemioterapico) e un gel sterile, sviluppato utilizzando la tecnologia RTGel ™ proprietaria a rilascio lento di UroGen&# 39. Il farmaco è progettato per esporre a lungo il tessuto del tratto urinario alla mitomicina, rendendo possibile il trattamento dei tumori con mezzi non chirurgici.

Questa approvazione fondamentale si basa sui risultati positivi del test OLYMPUS di fase III. Lo studio ha mostrato che Jelmyto ha ottenuto l'eradicazione della malattia clinicamente significativa nei pazienti adulti con LG-UTUC: il tasso di risposta completo era alto fino al 58% e la durata mediana della risposta (DOR) non era ancora stata raggiunta. Questi dati suggeriscono che per il malato di cancro raro e difficile da trattare LG-UTUC, Jelmyto fornirà un'efficace opzione di trattamento per la conservazione dei reni.

I risultati di questo studio includono: (1) Nella popolazione intenzionata al trattamento e nel sottogruppo di persone ritenute non operative alla diagnosi, il tasso di risposta completo (CR, endpoint primario) era {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Al 1 {{4}} - punto temporale del mese per la valutazione della durata della remissione, 1 9 pazienti erano ancora in stato CR , 7 pazienti presentavano recidive della malattia e 9 pazienti hanno continuato a seguire per valutare 1 {{4}} - i dati sulla remissione del mese. (3) Il tasso sostenuto di 1 {{4}} - la remissione mensile valutata dall'analisi Kaplan-Meier era del 84% (sulla base di dati provvisori). (4) Le reazioni avverse più comuni (GG gt; {{4}} 0%) sono ostruzione ureterale, lombalgia, infezione del tratto urinario, ematuria, insufficienza renale, affaticamento, nausea, addominale dolore, disuria e vomito. La maggior parte degli eventi avversi sono da lievi a moderati. Può essere controllato utilizzando i metodi di trattamento esistenti e non si sono verificati decessi correlati al trattamento.

LG-UTUC è un tumore raro che si verifica nel tratto urinario superiore, negli ureteri e nei reni. Negli Stati Uniti, ogni anno ci sono circa 6000-7000 pazienti LG-UTUC nuovi o recidivati. L'anatomia del sistema urinario è complessa e il trattamento è difficile. Gli attuali standard di cura comprendono interventi chirurgici multipli e la maggior parte dei pazienti richiede una nefroureterectomia radicale, inclusa la rimozione del bacino, del rene, dell'uretere e della cuffia vescicale. Il trattamento complicato è che LG-UTUC è più comunemente osservato in pazienti di età superiore ai 70 anni. Questi pazienti possono già avere una compromissione della funzionalità renale e possono soffrire di ulteriori complicazioni dovute a interventi chirurgici importanti.

Seth Lerner, MD, capo investigatore dello studio OLYMPUS e professore di urologia al Baylor College of Medicine in Texas, ha dichiarato:" La nefroureterectomia radicale è associata a ridotta funzionalità renale e altre complicazioni. Jelmyto sarà responsabile di coloro che potrebbero aver bisogno di un rene radicale I pazienti trattati con ureterectomia forniscono un nuovo trattamento non chirurgico. Questo nuovo trattamento minimamente invasivo che trattiene i reni può modificare il trattamento del carcinoma uroteliale superiore di basso grado, aiutando i pazienti a evitare interventi chirurgici e complicazioni a lungo termine legate alla perdita di reni."

Andrea Maddox-Smith, CEO di Bladder Cancer Advocacy Network, ha dichiarato:" Per decenni, il trattamento del carcinoma uroteliale superiore di basso grado (LG-UTUC) ha fatto pochi progressi. I pazienti con reni rimossi chirurgicamente apportano un cambiamento nel modello di trattamento. Lodiamo l'approvazione della FDA per Jelmyto. LG-UTUC colpisce seriamente i pazienti anziani. Molti di loro hanno combattuto la malattia e hanno sempre desiderato un'opzione non chirurgica."