La FDA statunitense ha approvato il primo collirio con cisteamina Cystadrops: il trattamento delle manifestazioni oculari della cistineosi

Recordati Rare Diseases ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Cystadrops (collirio con cisteamina, 0,37%). Cystadrops è un nuovo collirio viscoso che può esaurire i depositi di cristalli di cistina nella cornea dei pazienti con cistinosi.

Cystadrops può ridurre significativamente la deposizione di cristalli di cistina nella cornea. È il primo e unico collirio con cisteamina approvato dalla FDA, somministrato 4 volte al giorno. La malattia da accumulo di cistina è una rara malattia congenita che causa l'accumulo di cristalli di cistina in tutto il corpo, causando danni estesi ai tessuti e agli organi e ha un impatto importante sugli occhi.

L'amministratore delegato di Recordati, Andrea, ha dichiarato: “I pazienti affetti da malattia da accumulo di cistina e i loro caregiver devono gestire più farmaci ogni giorno. Al fine di ridurre il loro carico quotidiano, Recordati si impegna a sviluppare una nuova formulazione di colliri viscosi per il trattamento dei cristalli di cistina corneale. Siamo molto felici di portare Cystadrops ai pazienti americani. Questa è la prima formula di collirio con cisteamina approvata dalla FDA statunitense. In realtà viene utilizzato 4 volte al giorno per ridurre i cristalli corneali."

Clinton Moore, presidente del Cystinosis Research Network, ha dichiarato:" La cistinosi è una malattia complessa. La diagnosi precoce e il trattamento tempestivo sono essenziali per rallentare lo sviluppo e la progressione dei sintomi. In passato Negli ultimi decenni, i miglioramenti nel trattamento della malattia da accumulo di cistina hanno portato a un aumento dell'aspettativa di vita. Nonostante questi progressi, le manifestazioni oculari di questa malattia sono una lotta costante per i pazienti. I pazienti con acidosi sono sensibili alla luce, al disagio e al dolore agli occhi. Indossano spesso occhiali da sole anche in casa, cercando di stare al passo con le attività quotidiane come la scuola e il lavoro."

Cystadrops è una soluzione oftalmica viscosa o viscosa che riduce la cistina usata per trattare la deposizione di cristalli di cistina corneale in adulti e bambini con malattia da accumulo di cistina. La malattia da accumulo di cistina è una malattia complessa e rara che richiede ai pazienti e agli operatori sanitari di utilizzare una varietà di farmaci diversi ogni giorno. Cystadrops è la prima e unica formulazione di collirio con cisteamina approvata dalla FDA, che viene utilizzata 4 volte al giorno da sveglio. Cystadrops può essere conservato a temperatura ambiente fino a 7 giorni dopo l'apertura.

L'approvazione di Cystadrops da parte della FDA&è supportata dai dati di due studi clinici. I pazienti in entrambi gli studi clinici hanno ricevuto Cystadrops a una frequenza mediana di 4 volte al giorno.

—— In uno studio multicentrico di fase 3 in aperto, randomizzato, controllato, a due bracci, c'erano 15 pazienti nel gruppo Cystadrops. La microscopia confocale in vivo (IVCM) è stata utilizzata per valutare la diminuzione della densità dei cristalli di cistina corneale. I dati hanno mostrato che nel gruppo Cystadrops, il punteggio IVCM totale di tutti gli strati corneali è diminuito del 40% dal basale al 90 ° giorno di trattamento.

—— Nello studio clinico di fase 1 / 2a in aperto, dose-risposta adattiva, 8 pazienti hanno ricevuto il trattamento con Cystadrops. I dati mostrano che l'efficacia di una riduzione del 30% del punteggio IVCM totale dei pazienti può essere mantenuta durante il periodo di studio di 5 anni.

La sicurezza di Cystadrops è stata valutata in 2 studi clinici. Le reazioni avverse più comuni sono dolore oculare (formicolio), visione offuscata, irritazione oculare (bruciore), occhi arrossati, fastidio al sito del collirio (occhi appiccicosi o palpebre appiccicose), prurito agli occhi, lacrimazione, ciglia o depositi di farmaco intorno al occhi.