La FDA statunitense ha approvato l'esclusiva terapia con idrossibutirrato cationico Xywav (idrossibutirrato di potassio e magnesio di calcio), riducendo l'assunzione di sodio del 92%!

Jazz Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la soluzione orale Xywav (sodio oxibato, potassio, magnesio, calcio, JZP-258) per il trattamento della narcolessia (narcolessia) a partire dai 7 anni di età. ) Cataplessia del paziente o sonnolenza diurna eccessiva (EDS).

La narcolessia è una malattia neurologica cronica incurabile. Nel tempo, il peso della malattia avrà un profondo impatto sulla salute dei pazienti. Molti pazienti possono trascorrere diversi anni prima di ottenere la diagnosi corretta, il che può avere un impatto significativo sulla loro vita quotidiana. La malattia è una malattia permanente, quindi è molto importante avere nuove opzioni per aiutare a trattare l'EDS e la cataplessia.

Xywav è un prodotto idrossibutirrato con un componente cationico unico (calcio magnesio potassio potassio sodico), che ha la stessa concentrazione di idrossibutirrato rispetto all'intervallo di dosaggio raccomandato di 6-9 grammi di sodio oxibato, ma può ridurre il 92% di sodio, o circa 1000 -1500mg / notte. Sebbene il meccanismo esatto di Xywav non sia ancora chiaro, si ritiene che l'effetto terapeutico di Xywav sulla cataplessia e l'EDS sia mediato dall'azione GABAB sui neuroni noradrenergici e dopaminergici e sui neuroni corticali talamici durante il sonno.

Il sodio oxibato contiene un'avvertenza di alto contenuto di sodio. In precedenza era l'unico prodotto approvato per il trattamento della cataplessia e dell'EDS in pazienti affetti da narcolessia di età pari o superiore a 7 anni ed era designato dall'American Academy of Sleep Medicine (AASM) come standard di cura per la cataplessia e il trattamento EDS.

Xywav è stato sviluppato specificamente per fornire la terapia con acido ossibutirrico a basso contenuto di sodio per i pazienti con narcolessia e non ci sono avvertimenti sul contenuto di sodio, il farmaco diventerà un nuovo standard di cura.

Jazz prevede di lanciare Xywav sul mercato alla fine dell'anno dopo aver implementato una strategia di valutazione del rischio e riduzione dei disastri (REMS). La DEA (Regulatory (Special) Drug Administration) degli Stati Uniti ha classificato Xywav come un farmaco controllato di Classe 3, che è definito come un farmaco con dipendenza fisica e psicologica moderata o bassa.

L'approvazione di Xywav da parte della FDA&si basa su uno studio multicentrico di fase III in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, che dimostra l'efficacia e la sicurezza di Xywav nel trattamento della cataplessia e dell'EDS nei pazienti con narcolessia. In questo studio su 201 pazienti, rispetto al placebo, Xywav ha mostrato una differenza altamente statisticamente significativa nel numero di episodi di cataplessia alla settimana e nel punteggio della scala della sonnolenza Epworth (p<>

Per adulti e bambini, Xywav ha una varietà di regimi di dosaggio tra cui scegliere. I medici prescrittori possono titolare Xywav in dosi diverse che i pazienti possono assumere durante la notte. Quando il paziente passa dal trattamento con sodio oxibato a Xywav, la dose terapeutica iniziale e il programma di Xywav sono gli stessi del sodio oxibato (da grammi a grammi) e possono essere titolati secondo necessità in base all'efficacia e alla tollerabilità.

Bruce Cozadd, Presidente e CEO di Jazz, ha dichiarato:" Abbiamo lavorato duramente per quasi dieci anni per sviluppare Xywav, che è un prodotto ossibato unico in grado di ridurre in modo significativo il contenuto di sodio. Siamo orgogliosi di poter portare avanti il ​​progetto di ricerca sul sonno. La scienza per continuare a portare cambiamenti significativi ai pazienti con narcolessia."

Richard K. Bogan, il ricercatore principale dello studio III e professore clinico associato presso la University of South Carolina School of Medicine, ha dichiarato:" Sulla base della comprovata efficacia del programma clinico, l'approvazione di Xywav&# 39 è importante per i pazienti che soffrono di cataplessia correlata alla narcolessia e EDS. Molto importante. Xywav consentirà ai pazienti di scegliere un trattamento a basso contenuto di sodio oxibato. Ciò può aiutare i pazienti che assumono sodio oxibato a conformarsi meglio alle raccomandazioni sull'assunzione giornaliera di sodio, comprese quelle della raccomandazione dell'American Heart Association (AHA). L'americano medio consuma troppo sodio. L'eccessiva assunzione di sodio è associata a pressione sanguigna elevata, ipertensione, ictus e altre malattie cardiovascolari."