La FDA statunitense approva Roche Xofluza per le persone ≥12 anni: il primo farmaco antinfluenzale monodose per la prevenzione post-esposizione!

Roche ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il farmaco antinfluenzale Xofluza (baloxavir marboxil) per l'uso in persone dai 12 anni in su che sono state a contatto con pazienti influenzali come trattamento preventivo per l'influenza (cioè: influenza Trattamento preventivo dopo l'esposizione). Vale la pena ricordare che Xofluza è il primo farmaco antinfluenzale monodose approvato per la prevenzione post-esposizione.

Inoltre, Roche sta lavorando con la FDA degli Stati Uniti per determinare un modo per utilizzare Xofluza come trattamento per l'influenza semplice acuta in altri bambini sani (1-12 anni) e prevenire l'influenza nella stessa fascia di età che sono stati esposti all'influenza. Attualmente, Xofluza non è stato approvato per l'uso in questa popolazione (bambini di età 1-12 anni).

Xofluza è un farmaco orale monodose di prima classe con un nuovo meccanismo d'azione anti-influenzale. Il farmaco è un inibitore dell'endonucleasi progettato per inibire la struttura del tappo CAP nei virus influenzali Endonucleasi dipendente, che è essenziale per la replicazione del virus influenzale. Xofluza è progettato per combattere i virus influenzali A e B, tra cui ceppi influenzali resistenti al Tamiflu (oseltamivir, oseltamivir) e ceppi di influenza aviaria (H7N9, H5N1).

Xofluza fu scoperto da Yoshino Shiono, e sviluppato congiuntamente da Roche e Yoshino Shiono in tutto il mondo. Secondo l'accordo, Roche gode di diritti globali sulla droga in aree diverse dal Giappone e da Taiwan. Finora, Xofluza è stato approvato per il trattamento dell'influenza A e B in molti paesi. Le indicazioni approvate del farmaco includono: (1) per il trattamento dell'influenza acuta e semplice con sintomi non superiori a 48 ore per le persone sane dai 12 anni in su; (2) per le popolazioni ad alto rischio con complicanze legate all'influenza, in particolare: gruppi di pazienti affetti da asma, malattie polmonari croniche, malattie cardiache, obesità morbosa o anziani di età compresa tra i ≥65 anni.

Xofluza è il primo e unico farmaco orale monodose approvato per il trattamento dell'influenza e il primo nuovo farmaco influenzale con un nuovo meccanismo d'azione negli ultimi 20 anni. Ci sono forti prove cliniche che Xofluza ha benefici terapeutici per più popolazioni (popolazione influenzale sana, popolazione ad alto rischio di complicanze influenzali, bambini) e impostazioni di trattamento (influenza sintomatica, prevenzione post-esposizione). Attualmente, Xofluza è in fase di valutazione in un progetto di sviluppo clinico di fase III, compresi i bambini sotto un anno (NCT03653364), pazienti ricoverati con influenza grave (NCT03684044) e valutando la possibilità di ridurre la diffusione dell'influenza dalle persone infette a persone sane (NCT0396912).

Questa approvazione della profilassi post-esposizione si basa sui risultati dello studio BLOCKSTONE di fase 3, che ha valutato la profilassi post-esposizione di una singola dose di Xofluza. I risultati dello studio sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). BLOCKSTONE ha valutato Xofluza e placebo come trattamenti preventivi per i familiari (adulti e bambini) che vivono con pazienti influenzali. I dati mostrano che tra i contatti familiari dei pazienti influenzali, Xofluza come farmaco orale monodose ha un significativo effetto preventivo sull'influenza rispetto al placebo. Tra i soggetti trattati con Xofluza, l'1% dei membri della famiglia di età pari o superiore a 12 anni aveva l'influenza e il 13% del gruppo placebo. In questo studio, Xofluza era ben tollerato e non sono stati trovati nuovi segnali di sicurezza.

Levi Garraway, MD, chief medical officer di Roche e responsabile dello sviluppo globale dei prodotti, ha dichiarato: "Con l'approvazione odierna, Xofluza è ora disponibile come primo trattamento preventivo monodose post-esposizione per l'influenza. Speriamo che ridurre l'onere dell'influenza possa aiutare a ridurre la pressione sul nostro sistema medico durante la pandemia di COVID-19.

Serese Marotta, Chief Operating Officer of Families Fighting Flu, ha dichiarato: "L'influenza è una malattia grave che grava sulle famiglie di tutti gli Stati Uniti e ammala milioni di persone ogni anno. L'attuale pandemia globale di COVID-19 Mentre la stagione influenzale sta per entrare nell'epidemia, diamo il benvenuto a Xofluza come medicina dell'influenza monodose per uso preventivo dopo l'esposizione all'influenza.

Lo studio BLOCKSTONE è uno studio randomizzato, controllato con placebo e post-esposizione. Comprendeva soggetti sani (adulti e bambini) i cui familiari sono stati confermati infettati dall'influenza da test diagnostici dell'influenza rapida (ad esempio "casi indicatori [indice] paziente]"). Questi soggetti sono stati randomizzati per ricevere una singola dose di Xofluza (dose basata sul peso corporeo) o placebo come misura per prevenire l'influenza. L'endpoint primario era quello di valutare la percentuale di soggetti che sono risultati positivi al virus influenzale, avevano febbre e avevano uno o più sintomi respiratori durante il periodo di osservazione dal giorno 1-10.

I risultati hanno mostrato che tra i soggetti sani i cui familiari avevano l'influenza, una singola somministrazione orale di Xofluza ha avuto un effetto significativo sulla prevenzione dell'infezione influenzale e ha ridotto significativamente il rischio di influenza dell'86%. I dati specifici sono: Rispetto al gruppo placebo, la percentuale di soggetti con infezione influenzale nel gruppo Xofluza è stata significativamente ridotta (la percentuale di soggetti con infezione da virus influenzale, febbre e altri sintomi influenzali durante il periodo di osservazione di 10 giorni: 1,9% vs 13,6%, P<0.0001). regardless="" of="" the="" influenza="" a="" subtype,="" the="" therapeutic="" benefit="" of="" xofluza="" is="" still="" statistically="" significant="" compared="" with="" placebo="" (h1n1="" subtype:="" 1.1%="" vs="" 10.6%,="" p="0.0023;" h3="" subtype:="" 2.8%="" vs="" 17.5%,="" p="" ＜0.0001).="" in="" addition,="" this="" situation="" was="" also="" observed="" in="" household="" contacts="" with="" a="" higher="" risk="" of="" influenza-related="" complications="" (2.2%="" vs="" 15.4%,="" p="0.0435)" and="" children="" under="" 12="" years="" of="" age="" (4.2%="" vs="" 15.5%,="" p="0.0339)." these="" patients="" are="" more="" likely="" to="" get="" flu.="" the="" study="" also="" showed="" that="" even="" with="" fewer="" flu="" criteria="" (proportion="" of="" participants="" with="" flu,="" fever,="" or="" one="" or="" more="" respiratory="" symptoms)="" applied,="" xofluza="" significantly="" reduced="" the="" risk="" of="" flu="" for="" family="" members="" by="" 76%="" compared="" with="" placebo="" (="" 3%="" vs="" 22.4%,=""><0.0001). in="" the="" study,="" the="" safety="" of="" xofuza="" was="" comparable="" to="" that="" of="" placebo,="" with="" an="" adverse="" event="" rate="" of="" 22.2%="" in="" the="" xofuza="" group="" and="" 20.5%="" in="" the="" placebo="" group.="" xofuza="" has="" no="" serious="" adverse="" events="">