La FDA degli Stati Uniti ha concesso la qualificazione del farmaco innovativo brensocatib inibitore DPP1!

Insmed è una società biofarmaceutica globale dedicata a cambiare la vita dei pazienti con gravi malattie rare. Recentemente, la società ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a Brensocatib (precedentemente noto come INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) per il trattamento delle bronchiectasie fibrotiche non cistiche adulte (NCFBE) e per alleviare il deterioramento della condizione . Al momento, non esiste un trattamento specifico per NCFBE.

brensocatib è un nuovo inibitore orale, reversibile, dipeptidil peptidasi 1 (DPP1) attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di bronchiectasie e altre malattie infiammatorie.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) è un nuovo canale di revisione dei farmaci creato dalla FDA nel 2012 per accelerare lo sviluppo e la revisione dei trattamenti per malattie gravi o potenzialmente letali, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco è paragonabile ai farmaci terapeutici esistenti Nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente la condizione. L'ottenimento di farmaci BTD può ottenere una guida più stretta, compresi i funzionari senior della FDA durante la ricerca e lo sviluppo. La nuova revisione del mercato dei farmaci è ammissibile alla revisione continua e alla revisione prioritaria per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

La FDA ha assegnato Brensocatib BTD sulla base dei risultati dello studio di fase II WILLOW. Questo è uno studio globale randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su pazienti adulti con NCFBE per valutare l'efficacia e la sicurezza di brensocatib.

I risultati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: entro 6 mesi dal trattamento, le due dosi (10 mg e 25 mg) del gruppo trattato con brensocatib avevano un rischio significativamente ridotto di aggravamento del 40% rispetto al gruppo placebo (p=0,027 per il gruppo da 10 mg, gruppo da 25 mg p=0,044). Inoltre, lo studio ha anche raggiunto un endpoint secondario chiave: rispetto al gruppo placebo, le due dosi (10 mg e 25 mg) del gruppo di trattamento con brensocatib avevano un 36% (p=0,041) e 25% (p=0,167) riduzione della frequenza di esacerbazione polmonare, rispettivamente. .

Come accennato in precedenza, i risultati completi dello studio saranno resi noti alla riunione delle prove cliniche virtuali dell'American Society of Thoracic Society (ATS) il 24 giugno 2020.

La bronchiectasia fibrotica non cistica (NCFBE) è una grave malattia polmonare cronica che si espande permanentemente a causa della circolazione di infezione, infiammazione e danni ai tessuti polmonari. La malattia è caratterizzata da un frequente deterioramento polmonare e richiede un trattamento antibiotico e / o il ricovero in ospedale. I sintomi della malattia includono tosse cronica, eccessiva produzione di espettorato, respiro corto e ripetute infezioni respiratorie, che possono peggiorare la malattia di base. NCFBE colpisce circa 340.000 a 520.000 pazienti negli Stati Uniti. Al momento, non esiste un trattamento specifico per NCFBE negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone

brensocatib è un inibitore dipeptidil peptidasi I (DPP1) reversibile orale di piccole molecole sviluppato da Insmed per il trattamento delle bronchiectasie. DPP1 è un enzima. Quando si formano neutrofili nel midollo osseo, è responsabile dell'attivazione delle proteasi serina dei neutrofili (NSP), come l'elastasi dei neutrofili.

I neutrofili sono il tipo più comune di globuli bianchi e svolgono un ruolo importante nella distruzione dei patogeni e nella regolazione dell'infiammazione. Nella malattia polmonare infiammatoria cronica, i neutrofili si accumulano nelle vie respiratorie, causando NSP iperattivo, portando alla distruzione e all'infiammazione polmonare. brensocatib può ridurre il danno di malattie infiammatorie come le bronchiectasie inibendo DPP1 e la sua attivazione di NSP.

Insmed prevede di avviare il progetto di fase III di brensocatib per il trattamento delle bronchiectasie nella seconda metà del 2020.