La FDA statunitense ha concesso la revisione prioritaria della fosdenopterina: trattamento della carenza di cofattore di molibdeno di tipo A (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals e la sua controllata Origin Biosciences hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una nuova domanda di farmaco (NDA) per la fosdenopterina (precedentemente nota come BBP-870 / ORGN001), che è un acido fosforico singolo di ciclopyropterin (cPMP) ) la terapia sostitutiva del substrato viene utilizzata per il trattamento di pazienti con deficit di cofattore di molibdeno di tipo A (MoCD). Attualmente non esiste un trattamento approvato per il trattamento della MoCD di tipo A, che può causare danni ai nervi gravi e irreversibili nei neonati e nei bambini.

Questo è il primo NDA di BridgeBio&ad essere accettato e la FDA ha concesso la qualifica di revisione prioritaria per questo NDA. In precedenza, la fosdenopterina aveva ottenuto dalla FDA la designazione di farmaco rivoluzionario (BTD) e la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD). Se la fosdenopterina viene approvata, BridgeBio avrà diritto a un Priority Review Voucher (PRV). Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, la fosdenopterina ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD). Questa è la prima volta che BridgeBio accetta un accordo di riservatezza.

Il MoCD di tipo A è una malattia metabolica congenita ereditaria autosomica recessiva molto rara. La malattia è causata dall'interruzione della sintesi del cofattore di molibdeno (MoCo), che previene l's-tiocianato (un sub L'accumulo di metaboliti neurotossici del solfato è fondamentale. I pazienti con MoCD di tipo A sono solitamente neonati con grave encefalopatia ed epilessia intrattabile. La malattia progredisce rapidamente e il tasso di mortalità infantile è alto. Quei bambini che sono sopravvissuti i primi mesi hanno ritardato lo sviluppo e hanno subito danni irreversibili ai nervi, inclusa atrofia cerebrale con necrosi della sostanza bianca, deformità facciali e paraplegia spastica. Le manifestazioni cliniche possono assomigliare a ipossico-ischemico encefalopatia (HIE) o altri disturbi convulsivi neonatali, che possono portare a diagnosi errate e diagnosi mancate. Il rilevamento immediato di livelli elevati di solfiti e livelli di S-tiocianato nelle urine, nonché livelli estremamente bassi di acido urico nel siero, può aiutare a diagnosticare i pazienti con sospetta MoCD.

la fosdenopterina è un bromidrato diidrato cPMP pionieristico progettato per trattare il MoCD di tipo A sostituendo il cPMP e consentendo alle due fasi rimanenti della sintesi di MoCo (attivazione dell'enzima MoCo-dipendente e rimozione dei solfiti) di continuare.

Attualmente, la fosdenopterina è in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con MoCD di tipo A. Attualmente non è stata approvata alcuna terapia per il trattamento del MoCD di tipo A, che può causare danni neurologici gravi e irreversibili, con un tempo di sopravvivenza mediano di 3-4 anni.

Neil Kumar, CEO e fondatore di BridgeBio, ha dichiarato:" Vorremmo ringraziare pazienti, familiari, scienziati, medici e tutto il personale rilevante che ci ha aiutato a raggiungere questo traguardo fondamentale. La MoCD di tipo A è una malattia devastante con una sopravvivenza mediana. In meno di 4 anni, speriamo con impazienza che le nostre terapie di ricerca possano essere fornite a pazienti che attualmente non dispongono di opzioni di trattamento approvate. BridgeBio esiste per aiutare quanti più pazienti possibile con malattie genetiche, non importa quanto rare. Ringraziamo la FDA per aver accettato il nostro primo accordo di non divulgazione e per aver condotto una revisione prioritaria. Non vediamo l'ora di presentare il secondo NDA per infigratinib per il trattamento di seconda linea del colangiocarcinoma entro la fine dell'anno."