La FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a zandelisib: un tasso di risposta globale (ORR) del 93%!

MEI Pharma e il suo partner globale Kyowa Kirin hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a un inibitore orale selettivo della fosfatidilinositolo-3-chinasi delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) il trattamento di Orphan Drug Qualification (ODD) per Linfoma follicolare (FL). Nel marzo 2020, la FDA ha anche concesso a zandelisib la Fast Track Designation (FTD): è usato per trattare pazienti adulti con FL recidivante o refrattario che hanno precedentemente ricevuto almeno due trattamenti sistemici.

Orphan Drug si riferisce a farmaci utilizzati per la prevenzione, il trattamento e la diagnosi di malattie rare e malattie rare sono il termine generale per una classe di malattie con un'incidenza molto bassa, note anche come"malattie orfane." Negli Stati Uniti, le malattie rare si riferiscono a malattie con meno di 200.000 pazienti. Gli incentivi per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare includono vari incentivi per lo sviluppo clinico, come crediti d'imposta relativi ai costi delle sperimentazioni cliniche, riduzioni dei diritti di utenza della FDA e sperimentazioni cliniche. L'assistenza della FDA'nella progettazione dello studio e nel periodo di esclusiva di mercato di 7 anni per le indicazioni approvate dopo la commercializzazione del farmaco.

Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo di farmaci e una rapida revisione per malattie gravi per affrontare gravi esigenze mediche insoddisfatte in aree chiave. Ottenere qualifiche rapide per i farmaci in fase di sviluppo significa che le aziende farmaceutiche possono interagire con la FDA più frequentemente durante la fase di ricerca e sviluppo. Dopo aver inviato una domanda di marketing, sono idonei per l'approvazione accelerata e la revisione prioritaria se soddisfano gli standard pertinenti. Inoltre, sono anche idonei per la revisione continua.

struttura molecolare zandelisib

Il linfoma follicolare (FL) è il linfoma indolente più comune, rappresentando circa il 20-30% di tutti i linfomi non Hodgkin (NHL). Questa malattia si sviluppa anche sui linfociti B, è cronica nella maggior parte dei casi e progredisce lentamente. La maggior parte dei pazienti con diagnosi di FL ha più di 65 anni. A volte il FL può trasformarsi in linfoma diffuso a grandi cellule B (DBLCL), che è un NHL (invasivo) a crescita rapida.

Zandelisib (ME-401) è un inibitore orale della fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K) delta in fase di studio. Gli inibitori di PI3Kδ sono solitamente sovraespressi nelle cellule tumorali e svolgono un ruolo chiave nella proliferazione e sopravvivenza dei tumori ematologici. Zandelisib mostra un'elevata selettività per i sottotipi di PI3Kδ e ha proprietà farmacologiche diverse da altri inibitori di PI3Kδ. Questo farmaco ha il potenziale per diventare un inibitore PI3Kδ best-in-class. Le sue caratteristiche cliniche indicano che come terapia con un singolo farmaco o in combinazione con altri farmaci antitumorali, ha l'opportunità di risolvere una serie di tumori maligni delle cellule B. Attualmente, MEI sta valutando zandelisib per il trattamento di pazienti con vari tumori maligni delle cellule B.

Nell'aprile 2020, MEI e Concord Kirin hanno firmato un accordo globale di licenza, sviluppo e commercializzazione per sviluppare e commercializzare ulteriormente zandelisib. MEI e Concord Kirin svilupperanno e promuoveranno congiuntamente zandelisib negli Stati Uniti e MEI registrerà tutte le entrate derivanti dalle vendite negli Stati Uniti. Concord Kylin ha diritti esclusivi di commercializzazione al di fuori degli Stati Uniti e pagherà a MEI un aumento graduale delle royalty in base alle vendite al di fuori degli Stati Uniti.

Nel maggio di quest'anno, MEI Pharma e Concord Kirin hanno annunciato i dati della coorte di pazienti con schedula intermittente (IS) dello studio clinico di Fase 1b su zandelisib nel trattamento del FL recidivante o refrattario (r/r FL). I risultati hanno mostrato che tra i pazienti FL r/r che hanno avuto progressione della malattia (POD24) entro 24 mesi dalla somministrazione della chemioterapia di prima linea, il tasso di risposta globale (ORR) del trattamento con zandelisib (con e senza rituximab) è stato dell'82% e il L'ORR ha raggiunto il 93% nei pazienti non POD24.