La FDA statunitense ha concesso la qualificazione rapida all'arfolitixorina

Isofol Medical AB ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilentetraidrofolato, [6R]-MTHF) la qualificazione rapida (FTD) per l'uso Per il trattamento delle metastasi cancro del colon-retto (mCRC). L'arfolitixorina è un nuovo composto a base di acido folico, utilizzato per migliorare l'efficacia e ridurre gli effetti collaterali degli antimetaboliti nel trattamento del cancro. Isofol ha firmato un accordo di licenza esclusiva globale con Merck KGaA per sviluppare e commercializzare arfolitixorina per indicazioni oncologiche.

L'arfolitixorina è il metabolita attivo chiave dei farmaci a base di acido folico ampiamente utilizzati leucovorin e levoleucovorin. L'acido folinico e l'acido levofolinico devono essere convertiti nella forma attiva [6R]-MTHF nel corpo per essere efficaci. Ciò dipende, ad esempio, dalla suscettibilità genetica. Non tutti i pazienti attivano questa attivazione. Gli studi hanno dimostrato che tre quarti dei pazienti con mCRC hanno una capacità insufficiente di trasformare leucovorin e acido levofolinico e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) è significativamente ridotta rispetto ai pazienti con una buona capacità di trasformazione.

L'arfolitixorina è un farmaco per il trattamento del CRC avanzato. Poiché non richiede una complessa attivazione metabolica per funzionare, l'arfolitixorina può essere adatta a tutti i pazienti con CRC avanzato, indipendentemente dalla sua capacità di attivare l'acido folico.

Fast Track Qualification (FTD) mira ad accelerare lo sviluppo di farmaci e una rapida revisione per malattie gravi per affrontare gravi esigenze mediche non soddisfatte in aree chiave. Ottenere qualifiche rapide per i farmaci in fase di sviluppo significa che le aziende farmaceutiche possono interagire più frequentemente con la FDA durante la fase di ricerca e sviluppo. Dopo aver inviato una domanda di marketing, sono idonei per l'approvazione accelerata e la revisione prioritaria se soddisfano gli standard pertinenti. Inoltre, sono anche idonei per la revisione continua.

Negli Stati Uniti, il CRC è la seconda causa di morte per cancro e il terzo tipo di cancro più comune. In termini di trattamento con mCRC, esiste una significativa esigenza medica insoddisfatta di opzioni di trattamento nuove e più efficaci. La FDA ha concesso arfolitixorina FTD sulla base del potenziale del farmaco's per affrontare le significative esigenze mediche insoddisfatte di mCRC.

Essendo la prima e unica sostanza metabolicamente attiva dell'acido folico puro ([6R]-MTHF) che aumenta la citotossicità del 5-fluorouracile (5-FU), l'arfolitixorina è attualmente in corso di valutazione in uno studio chiave globale di fase 3 AGENT (NCT03750786). Lo studio dovrebbe essere completato nel 2022. Successivamente, Isofol prevede di presentare domande di marketing alla FDA statunitense e all'EMA dell'UE e dovrebbe essere commercializzato già nel 2023.

Ulf Jugnelius, CEO di Isofol, ha dichiarato:"Siamo molto lieti che la FDA abbia concesso al nostro candidato principale arfolitixorina lo status di fast track. Questo è un forte riconoscimento esterno dei potenziali benefici dell'arfolitixorina nel trattamento dell'mCRC, una malattia devastante. La nostra prossima pietra miliare clinica è il raggiungimento di 300 eventi di sopravvivenza libera da progressione nello studio AGENT di fase 3, quindi svelare i dati in modo da poter analizzare e presentare i risultati migliori nella prima metà del 2022. La qualificazione FTD ci consentirà di collaborare con la FDA più frequentemente, al fine di ottimizzare il piano di sviluppo continuo dell'arfolitixorina e potrebbe renderlo il primo nuovo farmaco a migliorare lo standard di cura per mCRC in più di 40 anni."