AbbVox Botox (Botox) entra negli Stati Uniti per la revisione: Trattamento dei bambini 5-17 anni!

AbbVie ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato una domanda supplementare di licenza di prodotto biologico (sBLA) presentata da essa, che cerca di espandere le informazioni di prescrizione di Botox (nome comune: onabotulinumtoxinA). Per i pazienti pediatrici (5-17 anni) con risposta insufficiente, intolleranza o riluttante a continuare i farmaci anticolinergici per qualsiasi motivo, trattamento e una malattia intrinseca del sistema nervoso (come spina bifida, lesione del midollo spinale) ) Sintomi correlati e segni di detrusor (muscolo vescicale) eiperattività.

BOTOX è la prima e unica neurotossina approvata per i pazienti adulti per il trattamento delle perdite urinarie (incontinenza) causata dalla vescica iperattiva causata da malattie neurologiche. Il farmaco è particolarmente adatto per: dopo aver provato farmaci anticholinergici Ci sono ancora pazienti adulti con perdita di urina o intolleranza di effetti collaterali. BOTOX blocca selettivamente il rilascio del neurotrasmettitore acetilcolina alla giunzione neuromuscolare bloccando temporaneamente la trasmissione degli impulsi nervosi al muscolo (in questa indicazione, il muscolo della vescica), riducendo temporaneamente la contrazione muscolare.

La sBLA mira ad espandere la popolazione applicabile di BOTOX® per i bambini di età compresa tra 5 e 17 anni. L'sBLA si basava sui dati di uno studio randomizzato di fase III in doppio cieco e di uno studio esteso a lungo termine che valutava la sicurezza e l'efficacia del Botox in più di 100 bambini con iperattività del detrusore neurogenico. L'sBLA verrà esaminato attraverso un ciclo di revisione standard di 10 mesi. La data prevista per il metodo di tassa d'uso di farmaci di prescrizione (PDUFA) è il primo trimestre del 2021.

Iperattività dei detrusori neurogenici (fonte immagine: epainassist.com)

AbbVie Botox e il Chief Scientific Officer di Neurotoxin e Senior Vice President Mitchell F. Brin, M.D., hanno dichiarato: "L'accettazione da parte della FDA di questa applicazione sottolinea il nostro continuo impegno a perseguire il pieno potenziale di BOTOX® per servire una varietà di malattie e pazienti con esigenze cliniche. Attualmente, i bambini con iperattività detrustrale neurogenica hanno opzioni di trattamento molto limitate dopo il fallimento della terapia anticolinergica e prima dell'intervento chirurgico. Se approvato, BOTOX® Sarà È la prima terapia neurotossina approvata per il trattamento di bambini con iperattività detrustore neurogenico in risposta ai farmaci anticolinergici."

Paul F. Austin, MD, direttore del Dipartimento di Urologia Pediatrica, Texas Children's Hospital, e professore di urologia al Baylor College of Medicine, ha dichiarato: "Con il tempo, molti bambini con malattie neurologiche interne svilupperanno danni alla vescica e ai reni. È molto importante. Le attuali opzioni di trattamento di solito includono farmaci anticholinergici. Oltre alla chirurgia, l'uso a lungo termine deve essere attentamente considerato. BOTOX® trattamento di pazienti pediatrici con iperattività detrugene neurogenica mostra risultati clinici promettenti. Soddisferà i bisogni medici insoddisfatti e continui tra i bambini e gli adolescenti."

Eccessiva attività muscolare detrustore neurogenico deriva dall'incapacità del midollo spinale e della vescica di comunicare in modo efficace. Di conseguenza, i muscoli della vescica (muscoli detrustori) si contraggono involontariamente, aumentando la pressione nella vescica e riducendo il volume della vescica, con conseguente frequente e accidentale perdita di urina. Se cateterizzazione intermittente pulita e farmaci anticolinergici non sono adeguatamente trattati, questa condizione può richiedere cistopplastica espansa (una procedura chirurgica ad ampio raggio per ingrandire la vescica utilizzando l'intestino di un paziente) per prevenire danni ai reni.

Ci sono molte cause di eccessiva attività muscolare detrustore neurogenico nei bambini, come mielite trasversa, lesione del midollo spinale, e spina bifida. Tra questi, la spina bifida è la causa più comune, che colpisce da 1.500 a 2.000 degli oltre 4 milioni di bambini negli Stati Uniti ogni anno. Più del 90% dei pazienti con spina bifida ha sintomi urinari.

Botox è sviluppato da Aierjian (acquisita da AbbVie). Il componente principale del farmaco è altamente purificato botulino tossina di tipo A, che è un bloccante di conduzione nervosa utilizzato per trattare i muscoli attivi eccessivi. Botox è stato approvato per la prima volta nel 1989 per il trattamento dello spasmo facciale e dello strabismo. È stato approvato per la distonia cervicale nel 2000. Più tardi, è stato ulteriormente ampliato nel campo della bellezza, tra cui la riduzione delle rughe, diradamento del viso, eliminazione delle linee delle sopracciglia e piedi di gallina. Negli ultimi anni, Botox è stato anche approvato per trattare varie indicazioni come spasmo degli arti superiori, emicrania cronica, incontinenza neurologica, vescica iperattiva, spasmo, e grave sudorazione asarmo (iperidrosi asarm).

Negli Stati Uniti, al momento, Botox è stato approvato dalla FDA per 11 indicazioni di trattamento. Negli ultimi 30 anni, più di 100 milioni di bottiglie di Botox® e Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) sono state vendute in tutto il mondo, e più di 3700 articoli sono stati pubblicati in riviste scientifiche e mediche. Botox® neurotossina è uno dei farmaci più studiati al mondo.