Alnylam e PeptiDream hanno raggiunto una cooperazione strategica: sviluppare coniugati peptide-siRNA per fornire la terapia SiRNA ai tessuti extraepatici!

La società leader nel settore della terapia RNAi Alnylam e la società leader nel settore della scoperta di farmaci basati su peptidi PeptiDream hanno recentemente annunciato un accordo di licenza e cooperazione per scoprire e sviluppare farmaci coniugati peptide-siRNA, creando molteplici opportunità per fornire terapia RNAi ai tessuti extraepatici. Attraverso questa cooperazione, le due società coopereranno nella selezione e ottimizzazione di peptidi per fornire piccole molecole di RNA interferente (siRNA) a più tipi di cellule e tessuti attraverso interazioni specifiche con i recettori espressi sulle cellule bersaglio.

Le due parti non hanno rivelato la malattia esatta da studiare e lo scopo è fornire un trattamento con RNAi per tessuti diversi dal fegato. Alnylam ha 4 aree terapeutiche strategiche: medicina genetica, malattie cardiometaboliche, malattie infettive e malattie del sistema nervoso centrale/occhio.

Secondo i termini dell'alleanza, Alnylam selezionerà una serie di recettori per la piattaforma di scoperta dei peptidi di PeptiDream'. PeptiDream selezionerà, ottimizzerà e sintetizzerà i peptidi per ciascun recettore. Alnylam genererà quindi coniugati peptide-siRNA e condurrà studi in vitro e in vivo per supportare la selezione finale del peptide. Questa collaborazione ha il potenziale per generare molteplici opportunità terapeutiche mirando a trascritti di mRNA che causano malattie in più tipi di tessuto.

Secondo i termini dell'accordo, PeptiDream riceverà un anticipo non divulgato da Alnylam e dai fondi di ricerca e sviluppo durante il periodo di cooperazione alla ricerca. PeptiDream è inoltre idoneo a ricevere pagamenti traguardi basati sul raggiungimento di specifici traguardi di sviluppo, normativi e commerciali, con un potenziale totale fino a $ 2,2 miliardi. Inoltre, PeptiDream ha anche diritto a ricevere royalties a una cifra da basse a medie per qualsiasi vendita di prodotti Alnylam derivante da qualsiasi cooperazione.

Kevin Fitzgerald, Chief Scientific Officer di Alnylam, ha dichiarato:"Abbiamo risolto il problema della somministrazione mirata della terapia RNAi al fegato e abbiamo compiuto sostanziali progressi preclinici nella somministrazione al sistema nervoso centrale, agli occhi e ai polmoni. Ora siamo Aumentare la nostra suite di tecnologia di consegna. Queste tecnologie hanno il potenziale per fornire in modo efficiente siRNA a una gamma più ampia di tipi di tessuto in tutto il corpo umano. Siamo molto lieti di raggiungere questo accordo di ricerca collaborativa con PeptiDream, che è la scoperta e l'ottimizzazione di peptidi che prendono di mira più recettori. Un leader del settore nel corpo. Attraverso questa collaborazione, speriamo di identificare potenti coppie ligando-recettore fornite da tessuti extraepatici, simili alla coppia GalNAc-ASGPR che abbiamo sperimentato per un'efficace consegna del fegato."

Il Dr. Patrick C. Reid, Presidente e Direttore Rappresentante di PeptiDream, ha dichiarato: “Questo accordo espande ulteriormente la nostra strategia di utilizzo di peptidi per fornire vari carichi terapeutici a cellule/tessuti malati in modo mirato (come coniugati peptide-farmaco). Ci auguriamo che questa partnership aiuti a creare coniugati peptide-siRNA innovativi in ​​una varietà di malattie e ad aprire molte nuove opportunità terapeutiche."

PeptiDream è una società biofarmaceutica con sede in Giappone, fondata nel 2006, ha un Peptide Discovery Platform System (PDPS) proprietario, che è una piattaforma di scoperta altamente diversificata all'avanguardia in grado di produrre in modo efficiente (trilioni) La libreria di peptidi non standard è utilizzato per identificare peptidi di successo selettivi e ad alta potenza, e quindi questi peptidi di successo possono essere sviluppati sulla base di peptidi, piccole molecole o terapie peptide-farmaco coniugato (PDC).

Con la sua piattaforma PDPS proprietaria, PeptiDream ha raggiunto accordi di licenza e cooperazione strategica con molte aziende farmaceutiche. Il 27 luglio di quest'anno, Takeda Pharmaceuticals ha annunciato l'espansione della cooperazione nella ricerca e l'accordo di licenza esclusiva con PeptiDream per creare coniugati peptide-farmaco (PDC) per più bersagli del sistema nervoso centrale (SNC). Questi obiettivi sono nei nervi cronici. Gioca un ruolo importante nelle malattie degenerative. PeptiDream ha diritto a circa 3,5 miliardi di dollari in pagamenti, inclusi pagamenti anticipati e potenziali pagamenti preclinici, clinici, di marketing e basati sulle vendite, nonché royalty. Takeda e PeptiDream hanno inizialmente raggiunto una ricerca cooperativa e un accordo di licenza esclusiva nel dicembre 2020 per creare PDC per le malattie neuromuscolari.

Nel novembre 2017, PeptiDream e Bayer hanno firmato un importante accordo di cooperazione da 1,1 miliardi di dollari per sviluppare terapie a base di peptidi per più malattie. Nell'aprile 2017, PeptiDream e Johnson& Janssen Pharmaceuticals di Johnson ha raggiunto un accordo di cooperazione da 1,15 miliardi di dollari per utilizzare la tecnologia della piattaforma PDPS per identificare peptidi macrociclici/peptidi ristretti contro più malattie metaboliche e malattie cardiovascolari selezionate da Janssen. I peptidi di successo sono ottimizzati come peptidi terapeutici o prodotti a piccole molecole.