Bayer Lampit (nifurtimox) è stato approvato dalla FDA statunitense per l'uso in pazienti pediatrici!

Bayer ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Lampit (nifurtimox) compresse segnate per pazienti pediatrici (da 0 a 18 anni, di peso ≥2,5 kg) per il trattamento del Trypanosoma cruzi (T. cruzi) causato dalla malattia di Chagas ( Malattia di Chagas).

Lampit è una compressa nuova, divisibile, facilmente dispersibile che può essere separata manualmente sulla linea di incisione. La compressa adotta una nuova formula che può essere facilmente dispersa in acqua, utile per i pazienti pediatrici che potrebbero avere difficoltà a deglutire o necessitare di mezza compressa. In termini di farmaco, Lampit può essere regolato in base al peso del paziente&# 39.

In base alla percentuale di pazienti il ​​cui anticorpo dell'immunoglobulina G (IgG) diventa negativo o la densità ottica diminuisce di almeno il 20% in due diversi test anticorpali IgG contro l'antigene Trypanosoma cruzi, la FDA ha accelerato l'approvazione di Lampit per questa indicazione. L'approvazione continua per questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione dei benefici clinici negli studi di conferma.

La malattia di Chagas è una malattia tropicale contagiosa che colpisce circa 300.000 persone negli Stati Uniti. Questa malattia è endemica nella maggior parte dell'America Latina, ma negli Stati Uniti questa malattia sta causando sempre più problemi di salute. L'approvazione di un farmaco per pazienti pediatrici è una pietra miliare importante.

Aleksandra Vlajnic, MD, Senior Vice President e Head of Medical Affairs, Bayer Americas, ha dichiarato: “La malattia di Chagas può manifestarsi a qualsiasi età e la diagnosi precoce e il trattamento sono importanti. L'importanza di curare i bambini è una delle ragioni principali della cooperazione di Bayer con le autorità sanitarie. L'obiettivo è aumentare le possibilità di contrarre Lampit come mezzo per curare la malattia di Chagas."

L'approvazione di Lampit da parte della FDA&si basa sui risultati dello studio CHICO di fase III (NCT02625974). Questa è la prima parte del più grande progetto di trattamento clinico di fase III mai realizzato in bambini con malattia di Chagas, ei risultati hanno confermato Lampit (compresse con punteggio di nifurtimox di nuova formula facili da dividere, facili da disperdere) per il trattamento di pazienti pediatrici con Chagas malattia La sicurezza e l'efficacia. CHICO è uno studio di fase III prospettico, randomizzato, in doppio cieco, storicamente controllato, condotto in 25 centri di ricerca in Argentina, Bolivia e Colombia dal 2016 al 2018. Sono stati arruolati 330 casi di infezione da T. cruzi con evidenza sierologica. senza sintomi cardiovascolari e / o gastrointestinali correlati alla malattia di Chagas, sono state valutate l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica. Nello studio, i pazienti sono stati assegnati in modo casuale con un rapporto 2: 1, hanno ricevuto un piano di trattamento con Lampit di 60 giorni (n=219) o 30 giorni (n=111) e sono stati seguiti per un anno dopo il trattamento.

I risultati hanno mostrato che il regime di 60 giorni Lampit era migliore del controllo storico con placebo in termini di risposta sierologica dopo un follow-up di un anno dopo la fine del trattamento, raggiungendo l'endpoint primario dello studio. Nell'intera popolazione in studio, il regime di 60 giorni era superiore al regime di 30 giorni (regime di dosaggio non approvato) in termini di risposta sierologica. Nello studio, il trattamento della dose aggiustata in base al peso di Lampit&ha mostrato una buona sicurezza. Lo studio proseguirà con la seconda parte (Lampit-SECURE), in cui i pazienti verranno seguiti per un periodo di 3 anni per confermarne l'efficacia e la sicurezza.

Il dottor Jaime Altcheh, ricercatore coordinatore dello studio CHICO e capo del dipartimento di parassitologia e malattia di Chagas dell'Ospedale pediatrico Ricardo Gutierrez di Buenos Aires, in Argentina, ha dichiarato: "In effetti, più giovane è il paziente, maggiori sono le possibilità di recupero. Sì. Con la nuova formula pediatrica possiamo trattare neonati e bambini in modo più accurato. Questa nuova compressa formula può essere facilmente divisa e si dissolve molto rapidamente in acqua. Ciò è particolarmente importante perché questi bambini molto piccoli non sono in grado di ingerire pillole solide, ma devono essere trattati con farmaci tre volte al giorno entro 60 giorni. La nuova formula nifurtimox è un grande passo verso l'obiettivo di trattare tutti i bambini infetti. Il trattamento precoce dopo l'infezione è molto importante per prevenire le manifestazioni di malattie negli adulti Nello studio CHICO, Lampit ha mostrato una buona attività antiprotozoica nei pazienti pediatrici di età compresa tra 0 e 17 anni."

L'obiettivo del controllo della malattia di Chagas è eliminare la trasmissione, controllare il vettore, trattare ragazze e donne in età fertile (per evitare la trasmissione transplacentare) e testare il sangue prima della trasfusione. Inoltre, il suo scopo è consentire alle persone infette di ottenere protezione medica in tutte le fasi della malattia.

Il trattamento della malattia di Chagas si basa su due soli composti nitro eterociclici, nifurtimox e benznidazolo. Finora, nifurtimox è disponibile solo come compressa da 120 mg, che è difficile da somministrare, soprattutto ai bambini piccoli. Bayer ha ora sviluppato una compressa da 30 mg. Entrambe queste compresse sono ora formule a rapida dispersione, che possono essere facilmente divise. Possono anche essere rapidamente sciolti in acqua per formare un impasto liquido per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire le compresse. La nuova formula è stata utilizzata con successo nello studio CHICO, migliorando l'accuratezza, la sicurezza e la compliance al trattamento dei bambini di tutte le età.

La nuova formulazione di nifurtimox migliorerà la somministrazione di neonati, lattanti e bambini, che è il gruppo più vulnerabile di pazienti affetti dalla malattia di Chagas, e darà un contributo significativo al controllo della malattia.

Trypanosoma cruzi (fonte immagine: WHO)

La malattia di Chagas è causata dal tripanosoma cruzi. Il principale vettore di trasmissione sono gli insetti succhiatori di sangue. È stato scoperto dal Dr. Chagas nel 1908, quindi è anche chiamato malattia di Chagas. Prevalentemente diffuso in Centro e Sud America, quindi è anche chiamato malattia di Chagas. Il tripanosoma cruzi vive nel sangue e in varie cellule dei tessuti dell'uomo e dei mammiferi. Ci sono due forme di piramidali e amastigoti nella sua storia di vita. I conemastigoti invadono il sangue umano attraverso l'infezione della ferita della pelle. La malattia può anche essere infettata attraverso il latte materno, la placenta, la trasfusione di sangue o l'ingestione di cibo contaminato da feci infettive di triatomina. Si stima che ci siano 20 milioni di persone infette in Centro e Sud America.

La maggior parte delle infezioni è asintomatica. I casi sintomatici mostrano solo lievi sintomi simil-influenzali, che compaiono subito dopo l'infezione. Circa 2 mesi dopo, la malattia di Chagas è entrata in uno stadio cronico che è durato molti anni, causando gravi danni agli organi e alla fine la morte cardiaca improvvisa. Istruzione, diagnosi precoce e trattamento sono le chiavi per prevenire la malattia di Chagas.

Attualmente, a causa dell'insufficiente consapevolezza della malattia e del limitato accesso al trattamento, meno dell'1% dei pazienti infettati dalla malattia di Chagas riceve il trattamento. Bayer si impegna ad espandere l'acquisizione e l'uso di nifurtimox attraverso nuove domande di registrazione e fornendo nuovi preparati nei paesi con elevati carichi di malattia.