Bristol-Myers Squibb Inibitore Mavacamten U.S. Recensione estesa di 3 mesi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso il tempo di revisione della New Drug Application (NDA) di mavacamten di 3 mesi. La nuova data obiettivo "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) è il 28 aprile 2022. Il farmaco è un nuovo modulatore allosterico della miosina miocardica orale usato per trattare la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM), una malattia cardiaca cronica con un'alta incidenza.

Nel luglio 2020, la FDA statunitense ha concesso a mavacamten una designazione di farmaco rivoluzionario per oHCM. Se approvato, mavacamten diventerà il primo inibitore della miosina a trattare l'oHCM. Attualmente, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di mavacamten per il trattamento dell'oHCM sintomatico è anche in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Secondo l'annuncio del BMS, la FDA ha notificato alla società il 18 novembre 2021 di estendere la data PDUFA per consentire un tempo sufficiente per rivedere le informazioni aggiornate relative alla strategia di mitigazione della valutazione del rischio (REMS) proposta. Il programma REMS è stato incluso nell'applicazione iniziale di mavacamten. La FDA non ha richiesto ulteriori dati o ricerche.

Samit Hirawat, MD, Executive Vice President e Chief Medical Officer di Bristol-Myers Squibb ha dichiarato: "Siamo fiduciosi in mavacamten. Nello studio registrativo EXPLORER-HCM, questo pionieristico inibitore della miosina cardiaca è stato usato per trattare i pazienti sintomatici con oHCM. , Lo stato funzionale e la qualità della vita hanno mostrato miglioramenti clinicamente significativi. Non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA per portare questo importante farmaco ai pazienti".

mavacamten è un inibitore allosterico della miosina orale di prima classe, usato per trattare malattie con eccessiva contrazione cardiaca e compromissione del riempimento diastolico come cause interne. Si ritiene che Mavacamten riduca la contrattilità miocardica inibendo la formazione di eccessivi ponti incrociati miosina-actina. La formazione di un eccessivo ponte incrociato miosina-actina può portare a un'eccessiva contrazione miocardica, ipertrofia ventricolare sinistra e ridotta compliance. Negli studi clinici e preclinici, mavacamten continua a mostrare biomarcatori che riducono lo stress della parete cardiaca, riducono l'eccessiva contrazione miocardica e aumentano la compliance diastolica.

mavacamten è stato originariamente sviluppato per trattare la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM). Sulla base del suo meccanismo d'azione e dell'evidenza di attività terapeutica, mavacamten è anche clinicamente studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica non ostruttiva (HCM) e dell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF).

struttura chimica mavacamten

Sia mavacamten NDA che MAA si basano sui risultati dello studio chiave di fase 3 EXPLORER-HCM. Lo studio è stato condotto in pazienti sintomatici con oHCM e ha confrontato mavacamten con placebo. I risultati dei test mostrano che mavacamten ha mostrato un forte effetto terapeutico, con miglioramenti clinicamente significativi nei sintomi, nello stato funzionale e nella qualità della vita, nonché la sua capacità di alleviare l'ostruzione del tratto di deflusso ventricolare sinistro. Nello studio EXPLORER-HCM, tutti gli endpoint primari e secondari hanno raggiunto la significatività statistica.

mavacamten (MYK-461) è stato sviluppato da MyoKardia. Il 5 ottobre 2020, Bristol-Myers Squibb ha annunciato che avrebbe acquisito MyoKardia per 13,1 miliardi di dollari in contanti e un premio del 60%. Il 17 novembre 2020, Bristol-Myers Squibb ha annunciato che l'acquisizione di MyoKardia è stata completata con successo. Questa acquisizione è la seconda più grande transazione di Bristol-Myers Squibb dopo l'acquisizione da 74 miliardi di dollari di Celgene nel 2019.

Vale la pena notare che l'11 agosto 2020 è stata formalmente costituita LianBio, che è stata incubata dalla società di investimento Perceptive Advisors. Lo stesso giorno ha annunciato due importanti collaborazioni. Uno era quello di introdurre la pipeline di prodotti di BridgeBio Pharma in Cina, e l'altro Il progetto è quello di introdurre il mavecamten di myoKardia in Cina.

Bristol-Myers Squibb ha grandi speranze per mavacamten. Quando ha acquisito MyoKardia, la società ha annunciato che mavacamten sarebbe diventato un farmaco pionieristico per il trattamento dell'HCM. L'industria è anche molto ottimista sulle prospettive commerciali di mavacamten. Nel dicembre 2020, Evaluate Vantage, un'organizzazione di ricerche di mercato farmaceutiche, ha pubblicato la "Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". In questa lista, mavacamten si è classificato terzo. Evaluate Vantage prevede che le vendite globali di mavacamten nel 2026 saranno in grado di raggiungere i 2 miliardi di dollari.