Studio clinico di fase 3 cabometyx (cabozantinib): ridurre il rischio di progressione /morte della malattia del 78%!

Exelixis ha recentemente annunciato i risultati top-line dello studio clinico chiave di fase 3 COSMIC-311 che valuta il farmaco antitumorale mirato Cabometyx (cabozantinib) per il trattamento dei pazienti con cancro alla tiroide differenziato radioiodina-refrattario. Questo è uno studio clinico di fase 3 multi-centro, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in pazienti che hanno precedentemente ricevuto due terapie mirate del recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR) e sono progrediti nella loro malattia. Lo studio mira a reclutare circa 300 pazienti in 150 sedi in tutto il mondo. Nello studio, i pazienti sono stati randomizzati con un rapporto 2:1 e hanno ricevuto 60 mg di Cabometyx o un placebo una volta al giorno.

I dati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario: rispetto al gruppo placebo, la sopravvivenza libera da progressione (PFS) del gruppo di Cabometyx era significativamente più lunga. Nell'analisi intermedia di questo piano, Cabometyx ha ridotto il rischio di progressione o morte della malattia del 78% rispetto al placebo (HR=0,22; 96%CI: 0,13-0,36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="">

Alla luce di questi risultati, il comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) di questo studio ha raccomandato di fermare i pazienti e di disinteresse i dati. Exelixis intende discutere i risultati dello studio, apportare modifiche allo studio e prevede di presentare documenti di domanda normativa alla FDA degli Stati Uniti nel prossimo futuro.

Marcia S. Brose, MD, chief investigator dello studio COSMIC-311, direttrice del Rare Cancer and Personalized Treatment Center presso l'Abramson Cancer Center dell'Università della Pennsylvania e professore a tempo pieno di otorinolaringoiatria, ha dichiarato: "Considerando la tiroide differenziata dopo il trattamento anti-VEGFR il cancro ha una prognosi scarsa e una mancanza di progressi nel trattamento. Il significativo miglioramento nella sopravvivenza senza progressione è un progresso clinico tanto atteso. I risultati incoraggianti dello studio COSMIC-311 indicano che Cabometyx ha il potenziale per diventare una nuova scelta importante per questi pazienti. Non vedo l'ora di condividere i dati dettagliati dello studio alla prossima conferenza medica.

Il cancro alla tiroide include tipo differenziato, tipo midollare e tipo anaplastico. Il cancro differenziato alla tiroide rappresenta il 90% di tutti i casi e di solito viene trattato con un intervento chirurgico, seguito da ablazione radioattiva dello iodio per rimuovere il tessuto tiroideo rimanente, ma circa il 5%-15% dei pazienti è resistente alla terapia radioattiva allo iodio. Per questi pazienti, l'aspettativa di vita è di soli 3-6 anni dalla scoperta di lesioni metastatiche.

Il principio farmaceutico attivo di Cabometyx è cabozantinib, che è un inibitore della tirosina chinasi (TKI) che esercita un effetto antitumoro prendendo di mira le vie di segnalazione MET, VEGFR2 e RET. Può uccidere le cellule tumorali, ridurre la metastasi e inibire i vasi sanguigni. Generare. Negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, Cabometyx è approvato per il trattamento di pazienti con carcinoma a cellule renali avanzate (RCC) e pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) che hanno precedentemente ricevuto sorafenib .