Lo studio clinico di fase 3 di DaxibotulinumtoxinA ha avuto successo e Fosun Pharma è stato introdotto in Cina per lo sviluppo!

Revance Therapeutics è una società di biotecnologie che si concentra su prodotti estetici e terapeutici innovativi. Recentemente, la società ha annunciato i risultati di punta positivi della sperimentazione clinica di fase 3 ASPEN-1. Si tratta di uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia e la sicurezza della tossina botulinica Daxibotulinumtoxin A (RT002) nel trattamento della distonia cervicale. La distonia del collo è una malattia neurologica cronica e debilitante che colpisce i muscoli del collo.

Questo studio cardine ha arruolato 301 soggetti in 60 sedi cliniche negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. Nello studio, i soggetti sono stati divisi casualmente in gruppi di 3: 3: 1 e hanno ricevuto una singola iniezione di 125 unità, 250 unità di DaxibotulinumtoxinA e placebo, e seguiti per 36 settimane.

I risultati hanno mostrato che entrambe le dosi di DaxibotulinumtoxinA hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia: miglioramento clinicamente significativo dei sintomi e dei segni della distonia cervicale alla 4a e 6a settimana. I dati specifici sono: Rispetto al gruppo placebo, i pazienti che hanno ricevuto 125 unità e 250 unità di DaxibotulinumtoxinA hanno avuto variazioni statisticamente significative nel punteggio totale della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) rispetto al basale. (12,7 e 10,9 vs 4,3 rispettivamente, p< 0.0001="" ep="0.0006)." secondo="" il="" calcolo="" del="" tempo="" mediano="" all'80%="" del="" picco="" dell'effetto="" terapeutico="" scomparso,="" la="" durata="" mediana="" dell'effetto="" terapeutico="" del="" gruppo="" da="" 125="" dosi="" unitarie="" e="" del="" gruppo="" da="" 250="" dosi="" unitarie="" era="" rispettivamente="" di="" 24,0="" settimane="" e="" 20,3="" settimane.="" nello="" studio,="" daxibotulinumtoxina="" è="" generalmente="" sicuro,="" le="" due="" dosi="" sono="" ben="" tollerate="" e="" la="" sicurezza="" è="">

Revance prevede che i risultati di un altro studio clinico parallelo di fase 3 in aperto e sulla sicurezza a lungo termine ASPEN-OLS dovrebbero essere disponibili nel 2021, con 354 soggetti arruolati nello studio.

Il dottor Joseph Jankovic, l'investigatore del processo e fondatore e direttore del Parkinson' s Disease Center and Dyskinesia Clinic of Baylor College of Medicine, ha detto:" Sono molto contento di vedere il grado e la durata della remissione di DaxibotulinumtoxinA in pazienti nello studio ASPEN-1. La maggior parte dei pazienti con distonia cervicale deve recarsi in ospedale per iniezioni 3-4 volte l'anno, il che pone un pesante fardello sul tempo e sul programma del paziente. Se un farmaco può fornire un effetto più lungo, riducendo così l'iniezione annuale, penso che i pazienti lo troveranno molto vantaggioso."

Il presidente e amministratore delegato di Reavices, Mark Foley, ha dichiarato:" Siamo molto lieti di segnalare questi risultati positivi dello studio di fase 3 ASPEN-1 perché questo è il secondo progetto di fase 3 dell'azienda&# 39, che dimostra la durata estesa di DaxibotulinumtoxinA . Ora copre 2 diverse categorie di trattamento: estetica e terapeutica. Oltre a gettare le basi per il nostro franchising di trattamenti, questi risultati aumentano il suo potenziale in altri movimenti muscolari e disturbi del dolore. Distonia cervicale con efficacia più lunga Il piano di trattamento ha la capacità di fornire ai pazienti un significativo e prolungato sollievo dai sintomi, fornendo anche una convincente caratteristica farmacoeconomica. Non vediamo l'ora di continuare a utilizzare le prestazioni differenziate di DaxibotulinumtoxinA nel mercato globale dei neuromodulatori.

RT002 è un neuromodulatore a lunga durata d'azione (neuromodulatore) sviluppato sulla base della piattaforma tecnologica Peptide Companion Technology (TransMTS) di Revance Therapeutics. Il suo ingrediente farmaceutico attivo è la tossina botulinica Daxibotulinumtoxin di tipo A e la sua preparazione non contiene materiale derivato dal sangue umano o proteine ​​di origine animale può mantenere la stabilità per 2 anni senza refrigerazione. Secondo i risultati degli studi preclinici e clinici completati, RT002 può essere utilizzato per indicazioni cosmetiche, come l'eliminazione delle rughe sopracciliari da moderate a gravi; e indicazioni di trattamento, come la distonia cervicale.

Rispetto ai prodotti per l'iniezione di tossina botulinica attualmente comunemente usati (onabotulinumtoxinA), l'effetto di lunga durata è la più grande caratteristica di RT002, e questa caratteristica deriva dalla tecnologia dei peptidi brevettata TransMTS, che produce peptidi altamente caricati positivamente e" Daxi" (150kD ingrediente medico attivo; molecola BoNT / A) forma un legame non covalente, guida correttamente il principio attivo verso il sito target e previene l'aggregazione causata dalla temperatura, svolgendo così un ruolo importante nella stabilizzazione del principio attivo.

Nel dicembre 2018, Fosun Pharmaceutical Industry, una sussidiaria di Fosun Pharmaceutical Holdings, e Revance Therapeutics hanno raggiunto una licenza di cooperazione per uso esclusivo, importazione, vendita e altra commercializzazione (esclusa la produzione) DaxibotulinumtoxinA nella regione e sul campo. Le aree di applicazione autorizzate includono la bellezza. Per le indicazioni e le indicazioni di trattamento, Fosun Pharmaceutical Industry ha ordinato a Revance di pagare fino a 88 milioni di dollari in costi di licenza e di pagare i corrispondenti traguardi di vendita. A maggio di quest'anno, l'investimento cumulativo di R&e D di Fosun Pharma&in RT002 ha superato i 200 milioni di yuan (non certificato, inclusi i costi di licenza).