Il primo integratore selettivo orale Inibitore del recettore C5a Avacopan entra nella revisione nell'UE!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), una consociata di Vifor Pharmaceuticals, e ChemoCentryx hanno recentemente annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per avacopan (CCX168), che viene utilizzato per il trattamento degli antineutrofili Anti -vasculite correlata ad anticorpi citoplasmatici neutrofili (ANCA) (granulomatosi con poliangite [GPA] e poliangite microscopica [MPA]), che è una malattia autoimmune rara e grave. Esiste una domanda medica altamente insoddisfatta di terapia mirata.

Se approvato, avacopan diventerà il primo inibitore orale selettivo del recettore 5a del complemento (C5aR) per il trattamento della vasculite correlata agli ANCA. I dati dello studio clinico chiave globale di fase 3 ADVOCATE hanno mostrato che rispetto al gruppo di trattamento con prednisone, il gruppo di trattamento con avacopan aveva un vantaggio statistico nella remissione sostenuta alla settimana 52. In questo studio, rispetto al gruppo di trattamento con prednisone, la tossicità dei glucocorticoidi del Il gruppo di trattamento con avacopan è stato significativamente ridotto, la funzione renale è stata notevolmente migliorata e anche gli indicatori della qualità della vita relativi alla salute sono stati notevolmente migliorati.

Struttura chimica Avacopan

L'EMA esaminerà le domande di avacopan in base al processo centralizzato di autorizzazione all'immissione in commercio. Se approvato, avacopan sarà autorizzato a vendere in tutti gli stati membri dell'UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. VFMCRP prevede che avacopan sarà approvato nella seconda metà del 2021.

Avacopan è una piccola molecola orale e un inibitore selettivo del recettore C5a del complemento C5aR1. Bloccando con precisione i recettori per il frammento del sistema pro-infiammatorio del complemento C5a (C5aR) presente sulla superficie delle cellule infiammatorie distruttive come i neutrofili, avacopan può impedire la capacità di queste cellule di danneggiare l'attivazione di C5a, che è il vaso sanguigno degli ANCA fattori determinanti dell'infiammazione. Il trattamento con Avacopan mira a controllare efficacemente il processo di vasculite infiammatoria, prevenire le recidive e ridurre il rischio di danni correlati al trattamento. Inoltre, avacopan inibisce solo selettivamente C5aR1 per far funzionare normalmente la via C5a I attraverso il recettore C5L2.

Attualmente, ChemiCentryx sta sviluppando avacopan anche per il trattamento di pazienti con malattia glomerulare C3 (C3G) e idrosadenite suppurativa (HS). In precedenza, la FDA statunitense ha concesso ad avacopan la designazione di farmaco orfano per il trattamento della vasculite correlata agli ANCA, C3G e sindrome emolitica uremica atipica (SEUa). Nell'Unione Europea, l'EMA ha concesso ad avacopan la designazione di farmaco orfano per il trattamento della C3G e di due tipi di vasculite ANCA: granulomatosi con poliangite (GPA) e poliangite microscopica (MPA).