Il fexinidazolo è approvato dalla FDA degli Stati Uniti: è necessario assumere il farmaco solo per 10 giorni, da Sanofi/DNDi!

Sanofi ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il fexinidazolo come primo farmaco terapeutico completamente orale per pazienti di età pari o superiore a 6 anni e con un peso di almeno 20 kg. Tripanosomiasi brucei gambiae malattia del sonno (tripanosomiasi africana umana, HAT, tripanosomiasi africana umana). Il fexinidazolo è un derivato del 5-nitroimidazolo, che è un inibitore della sintesi del DNA e la prima preparazione completamente orale per il trattamento della tripanosomiasi africana umana (HAT o malattia del sonno).

La malattia del sonno è una malattia parassitaria, una malattia tropicale mortale trascurata che si diffonde dal morso di una mosca tse-tse infetta (mosca tse-tse). La malattia colpisce principalmente le persone che vivono in remote aree rurali dell'Africa subsahariana, dove circa 65 milioni di persone sono a rischio di infezione. Se non trattata, la malattia del sonno è quasi sempre fatale. La malattia del sonno provoca sintomi neuropsichiatrici, tra cui: distruzione debilitante dei modelli di sonno, aggressività incontrollabile e psicosi. Grazie alla cooperazione di Sanofi, il numero di casi di malattia del sonno segnalati all'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) è stato ridotto di circa il 97% tra il 2001 e il 2020. DNDi, Sanofi e i loro partner si impegnano a garantire che il fexinidazolo sia disponibile in tutti i paesi in cui si dorme la malattia è endemica.

Sebbene l'attuale trattamento per la malattia del sonno sia efficace, rappresenta un pesante fardello per i pazienti e gli operatori sanitari a causa della necessità di infusioni o iniezioni e del ricovero in ospedale, soprattutto per le persone che vivono in aree remote.

Il fexinidazolo è adatto per: come farmaco da 10 giorni una volta al giorno per il trattamento della malattia del sonno Trypanosoma brucei gambiae. Questo è il tipo più comune di malattia del sonno e si trova nell'Africa occidentale e centrale. È importante sottolineare che il fexinidazolo è il primo trattamento orale completo, adatto sia per il primo stadio (fase iniziale) della malattia che per il secondo stadio della malattia in cui i parassiti attraversano la barriera emato-encefalica e causano sintomi neuropsichiatrici nei pazienti. Pertanto, il fexinidazolo può eliminare la consueta necessità di ricovero in ospedale e potenzialmente ridurre il numero di punture lombari.

La struttura chimica del fexinidazolo

Il fexinidazolo è un derivato del 5-nitroimidazolo, originariamente sviluppato da Hoechst (il predecessore di Sanofi's) negli anni '80, ma successivamente abbandonato per ragioni strategiche. Durante la ricerca di composti con attività antiparassitaria da parte dell'organizzazione no-profit di ricerca e sviluppo"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)", il farmaco è stato determinato nel 2005 in collaborazione con l'Istituto Svizzero di Tropical e Salute pubblica. Nel 2009, DNDi ha collaborato con Sanofi, che detiene un brevetto per il fexinidazolo, per riavviare la ricerca sul farmaco per curare la malattia del sonno. Tra questi, DNDi è responsabile dello sviluppo preclinico, clinico e farmaceutico e Sanofi è responsabile dello sviluppo industriale, della registrazione, della produzione e della vendita di prodotti farmaceutici.

Il fexinidazolo è stato sviluppato nell'ambito di una partnership innovativa con DNDi, che ha condotto importanti studi clinici sul farmaco e ha collaborato con il National Sleeping Sickness Program della Repubblica Democratica del Congo (RDC) e della Repubblica Centrafricana (CAR) e la Sanofi Cooperation.

Il 16 novembre 2018, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere scientifico positivo sul fexinidazolo. In uno studio clinico condotto da DNDi, il fexinidazolo ha mostrato un'elevata efficacia e sicurezza in pazienti pediatrici e adulti di età pari o superiore a 6 anni e di peso ≥ 20 kg per entrambi gli stadi della malattia.

Vale la pena ricordare che DNDi ha ottenuto un voucher per la revisione prioritaria delle malattie tropicali (PRV) grazie all'approvazione della FDA. Il progetto PRV delle malattie tropicali della FDA è stato fondato nel 2007 per incoraggiare lo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie tropicali trascurate, inclusa la malattia del sonno. Sanofi e DNDi condivideranno tutti i vantaggi della PRV, che consentirà a entrambe le parti di continuare a investire nell'innovazione e garantire l'accesso a nuovi strumenti per il trattamento della malattia del sonno e di altre malattie trascurate. Come parte della sua cooperazione a lungo termine con l'OMS, Sanofi ha promesso di continuare a fornire il farmaco gratuitamente all'OMS per la distribuzione ai paesi colpiti.

Il Dr. Bernard Pecoul, Direttore Esecutivo di DNDi, ha dichiarato: “Per i medici di prima linea, un trattamento semplice e completamente orale per la malattia del sonno è ora un sogno che diventa realtà. Il farmaco è uno studio tra noi e Sanofi e paesi gravemente colpiti dalla malattia del sonno. Siamo orgogliosi di questo ultimo traguardo nella nostra partnership a lungo termine con Sanofi."

Luc Kuykens, vicepresidente senior del dipartimento sanitario globale di Sanofi, ha dichiarato: “Questa approvazione della FDA è un'importante pietra miliare nell'impegno a lungo termine di Sanofi nella prevenzione della malattia del sonno. Vent'anni fa, l'azienda e l'OMS hanno raggiunto un accordo ambizioso. Partnership per la lotta alle malattie tropicali trascurate. Dopo che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso pareri scientifici positivi alla fine del 2018, l'approvazione della FDA è un passo importante per rinvigorire gli sforzi per sostenere la continua eliminazione della malattia".