Fintepla è raccomandato e approvato dal CHMP dell'UE per il trattamento della sindrome di Dravet!

Zogenix è una società farmaceutica dedicata allo sviluppo di farmaci per il trattamento delle malattie rare. Recentemente, la società ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso una revisione positiva che suggerisce l'approvazione della soluzione orale di Fintepla (fenfluramina) come aggiunta ad altri farmaci antiepilettici. Terapia per pazienti di età ≥ 2 anni per il trattamento dell'epilessia associata alla sindrome di Dravet. L'opinione del CHMP è l'ultimo passaggio del processo di autorizzazione all'immissione in commercio prima che venga approvato dalla Commissione europea (CE). Ora, i pareri del CHMP saranno sottoposti alla Commissione Europea per la revisione, che di solito adotta i pareri del CHMP e si prevede che prenda una decisione finale di revisione entro la fine dell'anno.

Negli Stati Uniti, Fintepla è stato approvato nel giugno di quest'anno per pazienti di età ≥2 anni per il trattamento dell'epilessia associata alla sindrome di Dravet. Il farmaco è stato approvato tramite il processo di revisione prioritaria. In precedenza, la FDA aveva concesso a Fintepla la designazione di farmaco orfano (ODD) e la designazione di farmaco rivoluzionario (BTD) per il trattamento dell'epilessia correlata alla sindrome di Dravet.

La sindrome di Dravet è una rara epilessia infantile caratterizzata da crisi epilettiche resistenti ai farmaci frequenti e gravi, ospedalizzazione correlata ed emergenze mediche, gravi disturbi dello sviluppo e del movimento e morte improvvisa inaspettata (SUDEP). Il rischio aumenta.

Fintepla è una formulazione liquida di fenfluramina a basso dosaggio, che può ridurre la frequenza delle convulsioni regolando l'attività del recettore della serotonina e del recettore sigma-1 (vedi riferimento: La fenfluramina riduce le convulsioni mediate dal recettore NMDA attraverso la sua attività mista a serotonina 5HT2A e tipo 1 recettori sigma). I dati di due studi clinici di fase III controllati con placebo hanno mostrato che nei pazienti le cui crisi non erano adeguatamente controllate da altri farmaci, Fintepla ha ridotto significativamente la frequenza delle crisi rispetto al placebo.

Il Dr. Stephen J. Farr, Presidente e CEO di Zogenix, ha dichiarato: “Siamo molto lieti che il CHMP abbia condotto una revisione normativa della qualità, sicurezza ed efficacia di Fintepla e abbia fornito una valutazione positiva. I ricercatori in Belgio si sono resi conto che sei anni fa dopo che la fenfluramina (un farmaco con un effetto farmacologico diverso da altri anticonvulsivanti) ha il potenziale per trattare l'epilessia intrattabile nella sindrome di Dravet, abbiamo avviato il rigoroso progetto di sviluppo globale di Fintepla. Molti pazienti con sindrome di Dravet ne prendono persino uno. Sono ancora frequenti le crisi epilettiche gravi quando sono attualmente disponibili uno o più farmaci antiepilettici. Per questo motivo, siamo lieti di portare Fintepla come una nuova importante opzione di trattamento per i pazienti con sindrome di Dravet e le loro famiglie in Europa Un passo avanti."

Il Dr. Lieven Lagae, Direttore del Dipartimento di Neurologia Pediatrica, Ospedale universitario di Leuven, Belgio, ha dichiarato: “La riduzione della frequenza delle crisi è il primo e più importante passo nel trattamento di tutti i bambini con sindrome di Dravet. Sono molto felice che in tutti gli studi di fase 3, il trattamento con fenflur Ramine abbia ridotto clinicamente e statisticamente la frequenza delle crisi nei pazienti con sindrome di Dravet."

Fenfluramina-struttura molecolare (fonte immagine: Wikipedia.org)

L'opinione positiva del CHMP si basa sui dati di 2 studi clinici di fase III randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo (condotti su pazienti di età compresa tra 2 e 18 anni, con risultati pubblicati su Lancet e JAMA Neurology) e su uno studio di estensione in aperto ( molti Dati di sicurezza dei pazienti che ricevono il trattamento con Fintepla per un massimo di 3 anni). I dati mostrano che nello studio i pazienti che hanno assunto uno o più farmaci antiepilettici che non potevano controllare adeguatamente le crisi, sulla base del piano di trattamento esistente, Fintepla ha ridotto significativamente le crisi convulsive mensili (crisi convulsive) rispetto al placebo. crisi epilettiche, CS). Inoltre, la maggior parte dei pazienti dello studio ha risposto entro 3-4 settimane dall'inizio del trattamento con Fintepla e ha mantenuto risultati costanti per tutto il periodo di trattamento.

In questi studi, gli eventi avversi più comuni includevano: diarrea, febbre, affaticamento, infezione del tratto respiratorio superiore, letargia e bronchite. Nessuno dei pazienti ha manifestato eventi cardiovascolari avversi, inclusa cardiopatia valvolare o ipertensione polmonare.

Oltre alla sindrome di Dravet, Zogenix sta anche sviluppando Fintepla per il trattamento delle crisi associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS). La sindrome di Dravet e la LGS sono due epilessie infantili rare e spesso catastrofiche. Hanno le caratteristiche di esordio precoce, vari tipi di crisi epilettiche, alta frequenza di crisi, grave compromissione dell'intelligenza e difficoltà nel trattamento.