Gilead Epclusa è stato approvato dalla FDA statunitense per l'uso in bambini di età ≥3 anni!

Gilead Sciences ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l'espansione delle indicazioni pediatriche del farmaco per l'epatite C Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir) per includere pazienti pediatrici con epatite cronica C di età ≥3 anni, indipendentemente dal tipo di gene HCV o dalla gravità della malattia epatica.

La FDA ha approvato una nuova formulazione orale granulare di Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir, 200 mg/50 mg, 150 mg/37,5 mg), sviluppata appositamente per i bambini piccoli che non possono deglutire le compresse. In termini di farmaci, la dose raccomandata di Epclusa nei bambini di età ≥ 3 anni si basa sul peso corporeo e sulla funzionalità epatica.

Vale la pena ricordare che Epclusa è l'unico programma di trattamento dell'HCV pan-genotipo privo di inibitori della proteasi approvato per il trattamento di pazienti con epatite C di appena 3 anni. Negli Stati Uniti, nel 2018, circa 35-40 mila bambini sono stati contagiati dall'HCV e l'incidenza è in aumento. La trasmissione da madre a figlio è la causa più comune di infezione da HCV nei bambini. Dal 2009 al 2017, la trasmissione da madre a figlio è aumentata del 161%. Nelle donne in età fertile, l'uso di droghe per via endovenosa è il principale fattore di infezione da HCV.

Epclusa è il primo piano di trattamento completo per l'epatite C orale, pan-genotipo, monocompressa al mondo, una volta al giorno per tutti e 6 i genotipi (GT-1,-2,-3,-4,-5 ,-6) Trattamento dei pazienti con epatite C. Il farmaco è composto dal farmaco stellato dell'epatite C di Gilead Sovaldi (sofosbuvir) e un altro farmaco antivirale, velpatasvir. Tra questi, sofosbuvir è un inibitore della polimerasi analogo nucleosidico e velpatasvir è un inibitore del pan-genotipo NS5A. Va sottolineato che l'etichetta del farmaco Epclusa è accompagnata da un avviso di scatola nera, che indica che il farmaco ha il rischio di riattivare il virus dell'epatite B (HBV) in pazienti con co-infezione da epatite C/epatite B (HCV/HBV).

Epclusa è stato approvato per la commercializzazione nel giugno 2016. Con quest'ultima approvazione, il farmaco è adatto a bambini e adulti di età ≥3 anni con infezione cronica da HCV di genotipo 1-6: (1) Epclusa in monoterapia per 12 settimane, con Per i pazienti con epatite C senza cirrosi o con cirrosi compensata (Child-Pugh A); (2) Epclusa in combinazione con ribavirina (RBV) per 12 settimane per il trattamento di pazienti affetti da epatite C con cirrosi scompensata (Classe Child-Pugh B o C).

Questa approvazione si basa sui dati di uno studio clinico in aperto di fase II. Lo studio ha arruolato 41 bambini di età compresa tra 3-6 anni che sono stati trattati con Epclusa per 12 settimane. I risultati hanno mostrato che 12 settimane dopo il completamento del trattamento, in base al genotipo del virus, il tasso di guarigione virologica del regime Epclusa a 12 settimane (SVR12): 88% (28/32) per l'infezione da HCV di tipo 1 e 50 per il tipo 2 % di infezione da HCV (3/6), 100% (2/2) di infezione da HCV di tipo 3 e 100% (1/1) di infezione da HCV di tipo 4. Tra i 7 pazienti non guariti, tutti i pazienti hanno interrotto il trattamento entro 1-20 giorni dall'inizio del trattamento.

In questo studio, la sicurezza di Epclusa nei bambini di età inferiore a 3-6 anni è sostanzialmente coerente con i risultati degli studi clinici sugli adulti. Vomito e problemi di utilizzo del prodotto (rigurgito di farmaci) si sono verificati rispettivamente nel 15% e nel 10% dei pazienti pediatrici; queste reazioni avverse sono state lievi (Grado 1 o 2) e hanno indotto 5 bambini (12%) ad interrompere il trattamento.

Il Dr. Merdad Parsey, Chief Medical Officer di Gilead, ha dichiarato:"Gilead rimane fermamente impegnato a sostenere l'eliminazione del virus dell'epatite C (HCV). La decisione odierna della FDA di espandere la cura per i bambini con infezione da HCV rappresenta un progresso verso questo obiettivo. Questa approvazione aggiunge una forte evidenza clinica per supportare la sicurezza e l'efficacia di Epclusa in un'ampia gamma di pazienti, compresi quelli con malattia renale allo stadio terminale e tutti gli stadi di fibrosi."

Gilead: prodotti per l'epatite C di quarta generazione, tutti approvati per la quotazione in Cina

Gilead ha sviluppato quattro generazioni di prodotti per l'epatite C, tutti approvati per la commercializzazione in Cina:

——Il 25 settembre 2017, Sovaldi (sofosbuvir, compresse da 400 mg) è stato approvato, in combinazione con altri farmaci, per il trattamento delle infezioni da virus dell'epatite C a genotipo completo (1-6) negli adulti e negli adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni. Questa approvazione fa di Sovaldi il primo farmaco per il trattamento dell'epatite C ufficialmente approvato da Gilead in Cina;

——Il 30 maggio 2018, Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir, compresse da 400 mg/100 mg) è stato approvato per il trattamento di adulti con infezione da HCV cronica mista e sconosciuta di genotipo 1-6. Questa approvazione consente a Epclusa (Bingtongsha) di diventare il primo programma per pastiglie singole per HCV pan-gene della Cina'.

——Il 4 dicembre 2018, Harvoni (ledipasvir/sofosbuvir) è stato approvato per il trattamento di adulti con infezione cronica da virus dell'epatite C (HCV) di tipo 1-6 e adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni.

——Il 18 dicembre 2019, Vosevi (sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir, SOF/VEL/VOX, 400 mg/100 mg/100 mg) è stato approvato per l'uso in una terapia antivirale ad azione diretta (DAA) che ha fallito e ha fallito. Ritrattamento di adulti con cirrosi o infezione da virus dell'epatite C cronica (HCV) con cirrosi compensata.

Tra i suddetti 4 tipi di farmaci per l'epatite C, Sovaldi è comunemente noto come"Jiyiyi", Harvoni è comunemente noto come"Jiji seconda generazione", Epclusa è comunemente noto come"Jiji tre generazioni", e Vosevi è comunemente noto come"Jiji quattro generazioni". Tra questi,"Ji 4a generazione" Vosevi è la prima compressa una volta al giorno al mondo approvata come terapia di salvataggio per specifici pazienti con epatite C ed è anche la fine della pipeline di farmaci antivirali ad azione diretta (DAA) per HCV basati su SOF di Gilead. .

Vale la pena notare che c'è un avviso di scatola nera allegata alle etichette dei quattro farmaci statunitensi, che indica che il farmaco può causare il rischio di riattivazione del virus dell'epatite B (HBV) in pazienti con epatite C/epatite B (HCV/HBV). ) coinfezione.