Jakavi/Jakafi è efficace nel trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GvHD) refrattaria agli steroidi!--1/2

Novartis e il suo partner Incyte hanno recentemente annunciato congiuntamente la valutazione dei risultati positivi dello studio chiave di fase 3 REACH3 (NCT03112603) dell'inibitore orale JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) nel trattamento della malattia cronica da trapianto contro l'ospite (GvHD) refrattaria agli steroidi È stato pubblicato sulla principale rivista medica internazionale"New England Journal of Medicine" (NEJM), con il titolo dell'articolo: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 è sponsorizzato congiuntamente da Novartis e Incyte. Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in aperto, multicentrico per bambini che hanno sviluppato una malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GvHD) refrattaria agli steroidi o steroide-dipendente dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche. (≥12 anni) e pazienti adulti. I dati mostrano che, rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT), ruxolitinib migliora significativamente la prognosi dei pazienti con GvHD cronica refrattaria agli steroidi/dipendente, compreso il miglioramento della sopravvivenza libera da fallimento (FFS) e dei sintomi riferiti dal paziente. La nuova analisi dei sottogruppi ha mostrato che alla 24a settimana di trattamento, ruxolitinib ha mostrato un tasso di risposta globale (ORR) più elevato in tutti i principali sottogruppi (incluso il coinvolgimento degli organi al basale) rispetto al BAT.

La GvHD cronica è una malattia pericolosa per la vita. È una complicazione a lungo termine del trapianto di cellule staminali che può colpire più organi. Circa la metà dei pazienti che ricevono un trattamento steroideo di prima linea svilupperà una dipendenza/refrattarietà agli steroidi. Vale la pena ricordare che ruxolitinib è il primo farmaco a mostrare efficacia nel trattamento della GvHD cronica refrattaria agli steroidi/dipendente in studi clinici randomizzati su larga scala.

ruxolitinibè un pionieristico inibitore JAK1/JAK2, venduto da Incyte negli Stati Uniti (nome commerciale Jakafi) e Novartis è autorizzato a venderlo al di fuori degli Stati Uniti (nome commerciale Jakavi). Secondo i risultati dello studio REACH3, Incyte ha presentato un Supplemental New Drug Application (sNDA) di Jakafi alla FDA statunitense per il trattamento di bambini (≥12 anni) e pazienti adulti con GvHD cronica refrattaria agli steroidi. Attualmente, questo sNDA è in fase di revisione da parte della FDA e la data dell'azione target è il 22 settembre 2021. Per Novartis, sono in corso le richieste di regolamentazione per Jakavi per il trattamento della GvHD acuta e cronica al di fuori degli Stati Uniti.

Il Dr. Robert Zeiser, Dipartimento di Ematologia, Oncologia e Trapianti di Cellule Staminali, Ospedale Universitario di Friburgo, in Germania, ha dichiarato: “I pazienti con GVHD cronica manifestano sintomi gravi e potenzialmente letali in diversi organi del corpo, il che rende la malattia più difficile da curare. trattare e aumenta la prognosi sfavorevole. Attraverso questi nuovi risultati dello studio REACH3, possiamo vedere più chiaramente i benefici terapeutici diruxolitinibcome potenziale nuovo standard di cura nei pazienti con GvHD cronica che non rispondono agli steroidi di prima linea."