Menarini Elzonris sta per essere approvato nell'UE: il trattamento dei tumori a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN)!

Il Gruppo Menarini è una società farmaceutica e diagnostica italiana privata. Recentemente, la società ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso una revisione positiva suggerendo che Elzonris (tagraxofusp) sia approvato come terapia aggiuntiva per il trattamento di prima linea della blastica plasma Pazienti adulti con tumore a cellule dendritiche citoidi (BPDCN). La BPDCN è una neoplasia ematologica con una prognosi molto sfavorevole. La revisione positiva del CHMP si basa sul più ampio studio clinico prospettico mai condotto su pazienti con BPDCN che non hanno precedentemente ricevuto un trattamento (trattamento iniziale) e che hanno ricevuto in precedenza un trattamento (trattato).

Ora, i pareri del CHMP saranno presentati alla Commissione Europea (CE) per la revisione, che di solito prende una decisione finale di revisione entro 2 mesi. Se approvato, Elzonris diventerà il primo e unico farmaco per il trattamento della BPDCN in Europa e diventerà anche la prima terapia mirata CD123 approvata in Europa.

Il CEO del Gruppo Menarini, Elcin Barker Ergun, ha dichiarato: “L'opinione positiva odierna del CHMP è una pietra miliare importante per i pazienti con BPDCN in Europa. Dimostra il nostro fermo impegno a migliorare la vita dei pazienti con cancro refrattario. La BPDCN è una malattia rara e aggressiva che attualmente non ha un trattamento approvato nell'UE. Per questo motivo, siamo particolarmente lieti di poter fornire Elzonris ai pazienti con BPDCN."

Elzonris è una terapia mirata per CD123, commercializzata per la prima volta da Stemline Therapeutics negli Stati Uniti. L'azienda fa ora parte del Gruppo Menarini. Secondo i termini dell'acquisizione, gli azionisti di Stemline hanno ricevuto un diritto non negoziabile o di valore (CVR). Dopo l'approvazione della Commissione europea, dopo il completamento della prima vendita di Elzonris in qualsiasi paese dell'UE-5, ogni azionista riceverà $ 1,00 in contanti per azione.

Elzonris è stato approvato dalla FDA statunitense nel dicembre 2018 per il trattamento di bambini e adulti BPDCN di età pari o superiore a 2 anni, compresi i pazienti BPDNC che non hanno ricevuto cure (naïve) e che hanno ricevuto cure (trattati). Vale la pena ricordare che questa approvazione rende Elzonris il primo farmaco approvato per il trattamento del BPDCN e il primo farmaco mirato al CD123 approvato.

Il BPDCN è un tumore ematologico maligno aggressivo e raro con una prognosi infausta. Questo è un campo di trattamento con esigenze mediche insoddisfatte. Le caratteristiche della BPDCN possono essere simili ad alcune malattie, o può essere diagnosticata erroneamente come alcune malattie, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), linfoma non Hodgkin (NHL), leucemia linfocitica acuta (LLA) e sindrome mielodisplastica Malattia, mieloide cronica leucemia (LMC) e altri tumori maligni con manifestazioni cutanee. Il BPDCN si trova solitamente nel midollo osseo e / o nella pelle e può anche coinvolgere i linfonodi e gli organi interni. La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade immunodiagnostica di CD123, CD4 e CD56. CD123 (IL-3R) è un marker chiave per l'identificazione di BPDCN e un obiettivo emergente rapidamente in varie ricerche sul trattamento del cancro.

Elzonris è una citotossina diretta da CD123, specificatamente progettata per il bersaglio CD123. Il farmaco è una fusione ricombinante di IL-3 umana e tossina difterica troncata (DT). Il dominio IL-3 può convertire frammenti DT citotossici. Guida alle cellule tumorali che esprimono CD123. Dopo essere stato interiorizzato dalle cellule tumorali, Elzonris può inibire irreversibilmente la sintesi proteica e indurre l'apoptosi delle cellule bersaglio.

Attualmente, Elzonris è in fase di valutazione anche in altri studi clinici per il trattamento di altre indicazioni CD123-positive, tra cui: leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF) e altre indicazioni pianificate.