NASH nuovo farmaco raggiunge fase 2 punto finale clinico, fegato grasso diminuisce dal 60%

Il 1 aprile, Akero Therapeutics ha annunciato che il suo principale candidato farmaco AKR-001, nello studio clinico di fase 2a BALANCED per i pazienti NASH, ha raggiunto la fine della 12a settimana di efficacia, riducendo il livello di grasso epatico dei pazienti di oltre il 60% rispetto alla linea di base , Per ottenere una significativa riduzione della significatività statistica.

NASH è una grave malattia del fegato grasso non alcolico (NAFLD), che si riferisce a una sindrome patologica di deposizione eccessiva di grasso nelle cellule del fegato causata da fattori diversi dall'alcol. Secondo le statistiche, in tutto il mondo, i pazienti con NASH hanno superato i 100 milioni. NASH provoca infiammazione e degenerazione delle cellule del fegato. Il progresso di NASH causerà fibrosi epatica, cirrosi epatica e insufficienza epatica, e può anche indurre il cancro al fegato. Come un tipo di infiammazione metabolica, i pazienti NASH dovrebbero superare 350 milioni nel 2030, e la sua occorrenza è strettamente correlata a fattori come l'obesità, il diabete e il metabolismo anormale dei lipidi nel sangue. I trattamenti attuali sono ancora relativamente scarsi.

Akr-001 di Akero è un nuovo tipo di fattore di crescita fibroblasto ad azione prolungata 21 (FGF21) analogico. Combina la sequenza polipeptide FGF21 con la parte Fc dell'immunoglobulina ed è considerato un potenziale farmaco terapeutico NASH. La ricerca nell'ultimo decennio ha dimostrato che l'ormone endogeno FGF21 svolge un ruolo chiave nel metabolismo umano e regolazione del segnale, e può agire su vari sistemi di organi tra cui il fegato. Di solito è naturalmente rilasciato per proteggere gli organi dallo stress e ripristinare l'equilibrio metabolico. Rispetto al FGF21 naturale, Questo farmaco può migliorare significativamente la stabilità e l'emivita, e migliorare il legame e l'attività del recettore.

Lo studio, chiamato BALANCED, è uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, con un gruppo controllato con placebo. Un totale di 80 pazienti adulti con NASH confermati dalla biopsia hanno partecipato. I dati del test hanno mostrato che nella dodicesima settimana di trattamento, i livelli assoluti di grasso epatico di tutti i pazienti nel gruppo di dose AKR-001 sono stati significativamente ridotti dalla linea di base, raggiungendo l'endpoint principale dello studio. Inoltre, tutti i gruppi di dose AKR-001 raggiunto l'endpoint secondario di riduzione relativa nel grasso epatico, e il 50 mg e 70 gruppi di dose di mg ha raggiunto una riduzione relativa di oltre il 70%.

"Siamo molto lieti di ricevere questi risultati positivi, che supportano il nostro continuo sviluppo di AKR-001 per il trattamento dei pazienti NASH," ha detto Andrew Cheng, MD, Presidente e CEO di Akero. "Non ci sono terapie approvate dalla FDA disponibili per i pazienti affetti da NASH. AKR-001 ha il potenziale per fornire loro un'importante opzione di trattamento. Non vediamo l'ora di ottenere dati di prova completi per prepararsi al prossimo sviluppo di AKR-001. "