Novartis e Mesoblast hanno firmato un accordo di licenza: Remestemcel-L per il trattamento della sofferenza respiratoria acuta (ARDS)!

Novartis ha recentemente annunciato di aver firmato un accordo di licenza e cooperazione globale esclusivo con Mesoblast per sviluppare e commercializzare la terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche (MSC) Ryoncil (remestemcel-L) per il trattamento della sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS), inclusa la sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) alla nuova polmonite da coronavirus (COVID-19). L'accordo amplierà il portafoglio di prodotti respiratori di Novartis aggiungendo una terapia ARDS potenzialmente di prima classe.

L'ARDS è un'area con significative esigenze mediche insoddisfatte. L'attuale assistenza standard include l'estensione del tempo di trattamento in terapia intensiva e la ventilazione meccanica. Come potenziale prima terapia per l'ARDS, remestemcel-L utilizzerà la tecnologia della piattaforma basata sulle cellule-MSC per trattare questa malattia mortale e migliorare i risultati del trattamento.

Attualmente, remestemcel-L è in corso di valutazione in uno studio di fase 3 che arruola 300 pazienti. Novartis prevede di avviare uno studio di fase 3 per il trattamento dell'ARDS non correlato a COVID-19 dopo la chiusura del contratto di licenza e l'attuale studio di fase 3 è stato completato con successo e ha ottenuto risultati.

Secondo l'accordo di licenza, Novartis otterrà i diritti globali esclusivi per sviluppare, commercializzare e produrre remestemcel-L per il trattamento dell'ARDS e otterrà una piattaforma di terapia cellulare innovativa che ha una vasta gamma di applicazioni nelle malattie respiratorie gravi e altre malattie potenziale. Novartis pagherà un pagamento anticipato di US $ 25 milioni e effettuerà un investimento azionario di US $ 25 milioni in Mesoblast e pagherà pagamenti e royalties aggiuntivi dopo aver raggiunto le pietre miliari di sviluppo, normative e commerciali concordate.

Inoltre, Novartis fornirà un certo supporto per espandere la scala della produzione commerciale. Se esercita il suo potere, Novartis ha il diritto di scegliere e distribuire remestemcel-L per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD, fuori dal Giappone). Entrambe le parti hanno il diritto di finanziare congiuntamente lo sviluppo e la commercializzazione di altre indicazioni non respiratorie. Secondo l'Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) e alcune altre condizioni, la chiusura del contratto di licenza dipende dalla scadenza o dalla risoluzione del periodo di attesa.

Regolamento immunitario MSC

Remestemcel-L è una cellula staminale mesenchimale allogenica (MSC), derivata da MSC isolata dal midollo osseo di un donatore non imparentato e preparata mediante coltura ed espansione. Remestemcel-L viene somministrato per infusione endovenosa e ha un effetto immunomodulatore. Può contrastare la risposta immunitaria riducendo la produzione di citochine proinfiammatorie, aumentando la produzione di citochine antinfiammatorie e reclutando cellule antinfiammatorie naturali nei tessuti rilevanti. Processi infiammatori associati a varie malattie.

Nel marzo di quest'anno, remestemcel-L ha utilizzato un progetto di farmaco simpatico in aperto per i pazienti COVID-19 per trattare l'ARDS, inclusi 12 pazienti con ARDS moderata / grave correlata a COVID-19 che hanno ricevuto supporto di ventilazione meccanica hanno ricevuto il trattamento remestemcel-L, 10 pazienti sono sopravvissuti dopo il trattamento, ovvero il tasso di sopravvivenza del trattamento con remestemcel-L è stato dell'83% (10/12).

Sulla base di questi dati, remestemcel-L sta attualmente conducendo uno studio di fase 3 su 300 pazienti in questo gruppo di pazienti. Lo studio è condotto in collaborazione con la Rete Chirurgica Cardiotoracica e dovrebbe essere completato all'inizio di marzo 2021. Dopo la chiusura dell'accordo di licenza e il completamento con successo e i risultati dell'attuale studio di Fase 3, Novartis e Mesoblast pianificano di lanciare un Studio di fase 3 per il trattamento dell'ARDS non correlata a COVID-19.