Nurtec ODT è in fase di revisione negli Stati Uniti: il primo farmaco mirato CGRP ad essere dimostrato efficace sia nel trattamento acuto che in quello preventivo!

Biohaven Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una nuova domanda di farmaco supplementare (sNDA) per Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) per il trattamento preventivo dell'emicrania. La FDA ha designato la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) della sNDA come il secondo trimestre del 2021.

Nurtec ODT è stato approvato dalla FDA statunitense nel febbraio di quest'anno per il trattamento acuto dell'emicrania negli adulti (con o senza aura). Il principio attivo farmaceutico rimegepant di Nurtec ODT è un antagonista del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), che inibisce l'attività biologica del neuropeptide CRP bloccando in modo reversibile il recettore CGRP. Il CGRP ed i suoi recettori sono espressi nelle aree del sistema nervoso legate alla fisiopatologia dell'emicrania. L'antagonismo del recettore CGRP è un nuovo meccanismo d'azione per il trattamento acuto dell'emicrania, che è significativamente diverso dai triptani esistenti (agonisti della serotonina 1B / 1D) e dagli oppioidi. Al momento, il recettore CGRP è diventato un obiettivo popolare per lo sviluppo di farmaci per l'emicrania.

Vale la pena ricordare che Nurtec ODT è il primo e unico antagonista del recettore CGRP approvato dalla FDA in una forma di dosaggio di compresse a disintegrazione orale (ODT) ad azione rapida. Il medicinale può essere immediatamente disperso nella cavità orale senza bisogno di acqua e può essere assunto sempre e ovunque in modo molto conveniente. L'elenco di Nurtec ODT fornisce un importante e nuovo farmaco per il trattamento acuto orale per i pazienti con emicrania, che può ridurre ed eliminare rapidamente il dolore e ripristinare la vita. Va notato che Nurtec ODT non è stato approvato per il trattamento preventivo dell'emicrania.

Negli studi clinici, una singola dose orale di Nurtec ODT 75 mg può alleviare rapidamente il dolore e ripristinare la normale funzione entro 1 ora. L'effetto prolungato su molti pazienti può raggiungere le 48 ore; inoltre, nei pazienti che ricevevano una singola dose di Nurtec ODT, fino al 86% dei pazienti non ha utilizzato farmaci di emergenza per l'emicrania entro 24 ore. Nurtec ODT ha una nuova forma di dosaggio in compresse orali a rapida dissoluzione che agisce bloccando i recettori CGRP per trattare la causa principale dell'emicrania. Nurtec ODT non è un oppioide o anestetico, non crea dipendenza e non è elencato come farmaco controllato dalla US Narcotics Administration.

L'SNDA si basa sui risultati positivi di uno studio clinico chiave randomizzato e controllato con placebo (NCT03732638) annunciato nel marzo di quest'anno. Lo studio è stato condotto su pazienti con emicrania episodica (EM) ed emicrania cronica (CM) e ha valutato l'efficacia e la sicurezza di rimegepant orale 75 mg per il trattamento preventivo dell'emicrania.

I risultati hanno mostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario: nel terzo mese di trattamento, rispetto ai pazienti trattati con placebo (n=347), i pazienti che hanno ricevuto 75 mg di rimegepant orale a giorni alterni (n=348) hanno avuto più giorni di emicrania al mese. C'è stata una riduzione statisticamente significativa dei livelli basali (4,5 giorni contro 3,7 giorni, p=0,0176). Tra i soggetti dello studio che non hanno ricevuto contemporaneamente un trattamento profilattico, il numero di giorni di emicrania al mese è diminuito di 4,9 giorni nel gruppo di trattamento rimegepant (n=273) e di 3,7 giorni nel gruppo placebo (n=269) (nominale p=0,0020). Nello studio, un totale del 22% dei soggetti ha ricevuto trattamenti preventivi, tra cui topiramato (topiramato) e amitriptilina (amitriptilina). È importante sottolineare che il 48% dei pazienti nel gruppo rimegepant ha avuto una riduzione mensile media ≥50% del numero di giorni di emicrania da moderata a grave rispetto al basale rispetto al 41% nel gruppo placebo.

Vlad Coric, MD, CEO di Biohaven, ha dichiarato: “I pazienti con emicrania dovrebbero essere trattati con un trattamento semplificato, con un farmaco per alleviare gli attacchi acuti e prevenire attacchi futuri. L'obiettivo del nostro progetto di sviluppo Nurtec ODT è quello di fornire una caratteristica "doppia azione" Compresse orali ad azione rapida ea rapida dissoluzione per il trattamento acuto e il trattamento preventivo dell'emicrania. Riteniamo che la facilità d'uso associata a un singolo farmaco orale andrà a beneficio di chi soffre di emicrania, consentendo loro di ritrovare una nuova vita e fornendo anche al sistema medico un approccio conveniente invece di pagare due diversi farmaci per il trattamento acuto e preventivo."

Robert Croop, MD, Chief Development Officer di Biohave Neurology, ha dichiarato:" L'ampia attività clinica di Nurtec ODT dal trattamento acuto al trattamento preventivo può segnare un cambiamento di paradigma nel trattamento dell'emicrania. Nei nostri studi clinici, l'effetto terapeutico di Nurtec ODT e la sua buona sicurezza e tollerabilità indicano che il farmaco ha il potenziale per diventare la migliore terapia orale per il trattamento preventivo e il trattamento acuto dell'emicrania. Inoltre, nei nostri studi preventivi, la sicurezza di Nurtec ODT è compatibile con il trattamento acuto È coerente con l'esperienza della malattia e, a differenza di altri farmaci preventivi mirati CGRP, Nurtec ODT come trattamento preventivo non mostra significativi segnali di reazioni avverse di stipsi."