L'inibitore della callikreina plasmatica Orladeyo (berotralstat) è stato approvato nell'UE!

BioCryst Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato le capsule Orladeyo (berotralstat), un farmaco orale, una volta al giorno, per bambini e pazienti adulti di età pari o superiore a 12 anni per prevenire l'insorgenza ereditaria di angioedema (HAE). A dicembre 2020 e gennaio 2021, Orladeyo è stato anche approvato per le stesse indicazioni negli Stati Uniti e in Giappone.

Vale la pena ricordare che Orladeyo è la prima terapia orale mirata approvata per la prevenzione degli attacchi HAE. L'approvazione del farmaco sul mercato ha portato progressi significativi nel trattamento dei pazienti HAE che hanno atteso opzioni di trattamento preventivo orale e contribuirà a ridurre l'onere del trattamento dei pazienti.

Il principio attivo farmaceutico di Orladeyo è il berotralstat, che è un nuovo inibitore orale, una volta al giorno, potente e selettivo della callicreina plasmatica umana, che funziona riducendo l'attività della callicreina plasmatica. Il farmaco è stato sviluppato per i pazienti con HAE per prevenire e trattare l'insorgenza dell'angioedema. Attualmente, BioCryst sta sviluppando due formulazioni di berotralstat, le capsule sono sviluppate per prevenire gli attacchi HAE e le formulazioni di liquidi orali vengono utilizzate per trattare gli attacchi HAE acuti.

La struttura chimica del berotralstat (fonte d'immagine: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Presidente e CEO di BioCryst, ha dichiarato: "Attualmente, la maggior parte dei pazienti europei hae utilizza terapie on-demand o androgeni per curare la malattia. Crediamo che l'approvazione orale e una volta al giorno di Orladeyo aiuterà i pazienti a fornire una nuova entusiasmante opportunità per ridurre il loro carico di trattamento utilizzando Orladeyo per il trattamento preventivo.

Henrik Balle-Boysen, Executive Vice President e Chief Operating Officer di HAE International, una rete globale di associazioni di pazienti senza scopo di lucro dedicata a migliorare la vita dei pazienti HAE, ha dichiarato: "Orladeyo fornisce i primi farmaci orali non steroidei per i pazienti HAE e i loro medici in Europa. Prevenire gli attacchi HAE. Questo è un progresso estremamente importante e più popolare nel fornire più opzioni di trattamento disponibili.

Nello studio fondamentale di Fase 3 APeX-2, Orladeyo ha ridotto significativamente gli episodi di HAE alla 24a settimana di trattamento, e questa riduzione è continuata fino alla 48a settimana. Tra i pazienti HAE che hanno completato 48 settimane di trattamento (150 mg), il tasso di attacco HAE era in media di 2,9 attacchi al mese all'esame di base e è diminuito a una media di 1,0 attacchi al mese dopo 48 settimane di trattamento. Nello studio a lungo termine APeX-S in aperto, i pazienti hae che hanno completato 48 settimane di trattamento (150 mg) hanno avuto una media di 0,8 convulsioni al mese.

In 2 prove, Orladeyo era sicuro e ben tollerato. Rispetto al gruppo placebo, le reazioni avverse più comunemente riportate nei pazienti che assumono Orladeyo sono state reazioni gastrointestinali. Queste reazioni di solito si verificano presto dopo l'inizio del trattamento orladeyo, diventano meno frequenti nel tempo e di solito scompaiono da sole.

Le terapie preventive HAE esistenti hanno un carico di trattamento significativo. Oltre a ridurre il tasso di attacchi HAE, i dati dello studio APeX-2 hanno mostrato che nei pazienti che hanno assunto Orladeyo (150 mg) per via orale una volta al giorno, la qualità della vita e la soddisfazione complessiva del paziente sono state significativamente migliorate e il farmaco mensile standard per l'assistenza su richiesta è stato significativamente migliorato.

Marc Riedl, un investigatore dello studio APeX-2 e professore di medicina e direttore clinico del Center for Hereditary Angioedema dell'Università della California, San Diego, ha dichiarato: "Pazienti e medici concordano sul fatto che il trattamento HAE aumenterà il peso della vita del paziente. Come orale una volta al giorno Con le opzioni di trattamento, Orladeyo può ridurre significativamente le convulsioni e ridurre l'onere associato a iniezioni e infusioni.