Ryplazim (plasminogeno) Ancora una volta applicato per l'elenco: il primo trattamento per la carenza di plasminogeno congenito (C-PLGD)!

Liminal BioSciences è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica dedicata allo sviluppo di terapie innovative per il trattamento di malattie respiratorie, epatiche e renali principalmente legate alla fibrosi. Recentemente, la società ha annunciato di aver ripresentato un'applicazione di licenza di prodotto biologico (BLA) per Ryplazim (plasminogeno) alla FDA degli Stati Uniti attraverso la sua filiale statunitense Prometic Biotherapeutics, che viene utilizzato per trattare la carenza di plasminogeno congenita (C-PLGD). ). Poiché non esiste un metodo di trattamento approvato, C-PLGD è un'area di trattamento con un significativo bisogno non incontrato nel mondo. Ryplazim ha il potenziale per essere il primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento di C-PLGD.

C-PLGD è una rara malattia multi-sistema che ha un profondo impatto sulla salute e la qualità della vita dei pazienti. Plasminogen è una proteina naturale che viene sintetizzata dal fegato e circola nel sangue. Il plasminogeno attivato, la plasmina, è la componente di base del sistema fibrinolitico e l'enzima principale che scioglie il trombo e rimuove la fibrina extravastica. Pertanto, il plasminogeno è essenziale nella guarigione delle ferite, nella migrazione cellulare, nella ristrutturazione dei tessuti, nell'angiogenesi e nell'embriogenesi. Il paziente potrebbe non essere in grado di produrre abbastanza plasminogeno naturalmente alla nascita. Questa condizione è chiamata carenza di plasminogeno congenita (C-PLGD), o carenza acuta o acquisita dopo traumi o malattie.

I pazienti con C-PLGD accumuleranno la crescita della fibrina o lesioni sulla superficie di tutto il corpo mucosa. Molti casi sono diagnosticati per la prima volta nella popolazione pediatrica. Se non sono trattati in tempo, possono causare danni agli organi. I rapporti di pubblicazione peer-reviewed mostrano che la prevalenza globale della malattia può essere 1,6 per milione.

Sistema di fibrinolisi (fonte immagine: healthjade.net)

Nella fase cardine della fase 2/3 dello studio clinico per il trattamento di C-PLGD, un totale di 15 pazienti C-PLGD, tra cui 6 bambini, sono stati arruolati e ricevuti Ryplazim per 48 settimane. Tutti i pazienti trattati con Ryplazim, dopo aver ricevuto 12 settimane di trattamento, il valore minimo del loro livello di attività personale di plasminogeno ha almeno raggiunto un aumento del rispetto della linea di base. Inoltre, tutti i pazienti con lesioni attive e visibili durante lo studio hanno avuto le loro lesioni guarite completamente entro 48 settimane dall'inizio del trattamento. Gli eventi avversi riportati negli studi clinici erano lievi, e non ci sono stati decessi, gravi eventi avversi, o eventi avversi che hanno portato alla sospensione dello studio.

Nel 2017, Liminal BioSciences ha ricevuto una lettera di risposta completa (CRL) dalla FDA per quanto riguarda Ryplazim BLA. L'azienda ritiene che il BLA ha ripresentato questa volta risolto i difetti relativi ad alcune procedure di produzione descritte nel CRL. L'azienda ritiene inoltre che il BLA rivisto rappresenti un reinvio di classe II, il che significa che la FDA completerà la revisione e prenderà una decisione di approvazione entro 6 mesi dopo aver ricevuto il nuovo invio.

In precedenza, la FDA ha concesso Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) e Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) per il trattamento di C-PLGD. Ciò significa che se Ryplazim viene approvato, Liminal BioSciences sarà idoneo a ricevere un Voucher di revisione prioritaria (PRV), che può essere riscattato per la revisione prioritaria per eventuali successive nuove applicazioni di droga e può essere venduto o trasferito.

Moira Daniels, Head of Regulatory Affairs and Quality Assurance di Liminal BioSciences, ha dichiarato: "Ringraziamo tutti gli stakeholder che hanno lavorato instancabilmente per aiutarci a raggiungere questo traguardo, incluso il nostro team professionale nella produzione di Liminal BioSciences, nel controllo della qualità e nella ricerca clinica, e ricercatori, pazienti e famiglie che sostengono il piano di sviluppo di Ryplazim. Ci impegniamo a fornire ai pazienti il primo piano di trattamento C-PLGD approvato dalla FDA, che avrà un impatto positivo sulla vita dei pazienti."