L'inibitore Tavneos sta per essere approvato in UE: vasculite ANCA correlata!

ChemoCentryx ha recentemente annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso una revisione positiva suggerendo l'approvazione di Tavneos (avacopan), un inibitore orale selettivo del recettore 5a (C5aR), combinato con rituximab (rituximab ) o regime di ciclofosfamide, per il trattamento di pazienti adulti con poliangite granulomatosa (GPA) o poliangite microscopica (MPA) attiva grave. GPA e MPA sono i due principali tipi di vasculite correlata agli autoanticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA) (nota anche come vasculite ANCA). Ora, i pareri del CHMP saranno presentati alla Commissione Europea (CE) per la revisione, che di solito prende una decisione di revisione finale entro 2 mesi.

Nel settembre di quest'anno, Tavneos è stato il primo ad ottenere l'approvazione giapponese per il trattamento della vasculite ANCA. Nell'ottobre di quest'anno, Tavneos è stato approvato negli Stati Uniti: come farmaco adiuvante, in combinazione con le terapie standard, viene utilizzato nei pazienti adulti per il trattamento delle vasculiti ANCA attive (GPA e MPA). Vale la pena ricordare che Tavneos è il primo inibitore orale del recettore 5a del complemento (C5aR) approvato dalla FDA statunitense e il primo farmaco approvato per il trattamento della vasculite ANCA-correlata in dieci anni.

La vasculite ANCA è una malattia autoimmune sistemica rara e grave. L'eccessiva attivazione del sistema del complemento attiva ulteriormente i neutrofili, portando all'infiammazione e infine alla distruzione dei piccoli vasi sanguigni. La malattia può causare danni agli organi e insufficienza. Il rene è il principale organo bersaglio ed è spesso fatale se non viene trattato.

Il Dr. Thomas J. Schall, Presidente e CEO di ChemoCentryx, ha dichiarato:"La proposta del CHMP'di approvare Tavneos è un passo positivo verso il nostro obiettivo. Il nostro obiettivo è rendere Tavneos disponibile nei mercati chiave di tutto il mondo. Dopo il recente lancio negli Stati Uniti. Dopo aver ottenuto l'approvazione normativa con il Giappone, ci auguriamo che i pazienti in Europa possano ricevere presto il trattamento Tavneos."

Struttura chimica di Avacopan

La vasculite associata agli ANCA è una malattia devastante e i trattamenti attuali spesso portano a effetti collaterali gravi o addirittura fatali e riducono i trattamenti salvavita. L'approvazione di Tavneos sul mercato fornirà una nuova opzione di trattamento tanto necessaria e porterà un futuro migliore ai pazienti.

Tavneos' l'approvazione normativa si basa sui dati dello studio clinico chiave globale di fase 3 ADVOCATE. Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari di remissione della malattia alla settimana 26 e remissione sostenuta alla settimana 52.

I dati hanno mostrato che, secondo la valutazione del Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), rispetto al gruppo di trattamento con prednisone, il gruppo di trattamento con avacopan ha avuto un vantaggio statistico nella remissione della malattia alla settimana 26 e remissione sostenuta alla settimana 52. In questo studio, rispetto a nel gruppo di trattamento con prednisone, la tossicità dei glucocorticoidi del gruppo di trattamento con avacopan è stata significativamente ridotta, la funzione renale è stata notevolmente migliorata e anche gli indicatori di qualità della vita relativi alla salute sono stati notevolmente migliorati.

Meccanismo d'azione di Avacopan (CCX168)

Avacopan è una piccola molecola orale e un inibitore selettivo del recettore C5a del complemento C5aR1. Bloccando con precisione il recettore (C5aR) del frammento del sistema del complemento proinfiammatorio C5a (C5aR) presente sulla superficie delle cellule infiammatorie distruttive come i neutrofili, avacopan può impedire a queste cellule di danneggiare la capacità di attivazione di C5a, che è il sangue ANCA vaso I fattori trainanti dell'infiammazione. Il trattamento con Avacopan è progettato per controllare efficacemente il processo di vasculite infiammatoria, prevenire le recidive e ridurre il rischio di danni correlati al trattamento. Inoltre, avacopan inibisce selettivamente solo C5aR1 per consentire alla via C5a I di funzionare normalmente attraverso il recettore C5L2.

ChemoCentryx è responsabile della scoperta e dello sviluppo dell'avacopan e ha il diritto di commercializzare il farmaco negli Stati Uniti. Vifor Pharma ha ottenuto il diritto esclusivo di commercializzare avacopan nei mercati al di fuori degli Stati Uniti attraverso l'alleanza per la salute dei reni raggiunta con ChemoCentryx.

Attualmente, ChemiCentryx sta anche sviluppando avacopan per il trattamento di pazienti con glomerulopatia C3 (C3G) e idrosadenite suppurativa (HS). In precedenza, la FDA statunitense aveva concesso ad avacopan la designazione di farmaco orfano per il trattamento della vasculite ANCA-correlata, C3G e della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS). Nell'Unione Europea, l'EMA ha concesso ad avacopan la designazione di farmaco orfano per il trattamento di C3G e due tipi di vasculite ANCA (GPA e MPA).