L'inibitore del targeting C3 Empaveli (pegcetacoplan) farà domanda per la quotazione nel 2022!

Apellis Pharma è leader nello sviluppo di terapie mirate C3, dedicate allo sviluppo di terapie pionieristiche e best-in-class attraverso metodi mirati C3 innovativi per il trattamento di un'ampia gamma di farmaci guidati da un'attivazione incontrollata o eccessiva del complemento malattie a cascata, comprese quelle nei campi dell'ematologia, dell'oftalmologia e della nefrologia.

Recentemente, la società ha annunciato di aver ricevuto un feedback scritto formale dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, rafforzando ulteriormente la presentazione dell'iniezione intravitreale di pegcetacoplan per il trattamento della degenerazione maculare senile (AMD) e dell'atrofia geografica secondaria (GA ) Piano di domanda di nuovi farmaci (NDA). La NDA sarà supportata dai dati di efficacia e sicurezza dello studio di fase 3 DERBY e OAKS e dello studio di fase 2 FILLY.

In un feedback scritto, la FDA ha affermato che se gli studi clinici sono adeguati e ben controllati, l'agenzia non distinguerà tra le diverse fasi dello studio e tutti e tre gli studi sembrano essere adeguati e ben controllati. Sulla base di questo feedback, si prevede che Apellis presenterà l'NDA nella prima metà del 2022 e ritiene che non siano necessarie ulteriori ricerche per presentare l'NDA.

L'ufficiale medico capo di Apellis, Federico Grossi, MD, ha dichiarato:"Siamo molto lieti che il feedback della FDA's sia coerente con il nostro piano. Abbiamo in programma di presentare un pegcetacoplan NDA basato sui dati di oltre 1.500 pazienti in 3 studi randomizzati e ben controllati. GA. È una malattia devastante che provoca cecità. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA per portare il primo trattamento alla popolazione di pazienti GA."

Caratteristiche strutturali e meccanismo del pegcetacoplan

L'AG è un tipo avanzato di degenerazione maculare senile (AMD) e l'AMD è la principale causa di cecità. La malattia GA colpisce la parte centrale della retina, la macula, responsabile della visione centrale. L'iperattivazione del complemento porta a una crescita patologica irreversibile in GA e C3 è l'unico obiettivo per un controllo preciso dell'iperattivazione del complemento. GA è progressiva e irreversibile, portando a danni alla vista centrale e perdita permanente della vista. Secondo una ricerca pubblicata, ci sono più di 5 milioni di pazienti GA in tutto il mondo e circa 1 milione negli Stati Uniti. Attualmente, non esiste un trattamento approvato per GA.

Pegcetacoplan è un inibitore C3 mirato progettato per regolare l'eccessiva attivazione della cascata del complemento. La cascata del complemento fa parte del sistema immunitario umano e la sua eccessiva attivazione è la causa dell'insorgenza e dello sviluppo di molte gravi malattie. Pegcetacoplan è un peptide ciclico sintetico che si lega a un polimero di polietilenglicole e si lega specificamente a C3 e C3b. Attualmente, pegcetacoplan è in fase di sviluppo per trattare una varietà di malattie, tra cui: atrofia geografica (GA), emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e glomerulopatia C3. Negli Stati Uniti, la FDA ha concesso la qualificazione rapida a pegcetacoplan per il trattamento della EPN e dell'AG.

Nel maggio 2021, Empaveli (pegcetacoplan) è stato approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Empaveli è stato approvato attraverso il processo di revisione prioritaria, che ha il potenziale per migliorare gli standard di cura della EPN e ridefinire il trattamento della EPN.

Vale la pena ricordare che Empaveli è la prima e unica terapia mirata C3 che ha ricevuto l'approvazione normativa. Questo farmaco è adatto per: (1) pazienti adulti affetti da EPN che non hanno ricevuto un trattamento in precedenza; (2) Inibitori C5 precedentemente ricevuti Pazienti adulti affetti da EPN di Soliris (eculizumab) e Ultomiris (ravulizumab).

Negli ultimi dieci anni o giù di lì, l'unica opzione per il trattamento della EPN erano gli inibitori C5, ma molti pazienti manifestano ancora un'ipoemoglobinosi persistente, che spesso porta a affaticamento debilitante e frequenti trasfusioni di sangue. Negli studi clinici, Empaveli può fornire un controllo esteso della EPN, migliorando la vita dei pazienti affetti da EPN aumentando i livelli di emoglobina e riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.