La National Drug Administration (NMPA) accetta domande per due indicazioni per il tumore stromale gastrointestinale di prima classe Avapritinib

Ad aprile 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (di seguito denominata 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Borsa di Hong Kong codice: 2616) ha annunciato che la National Drug Administration (NMPA) ha accettato i tumori stromali gastrointestinali (GIST) Nuova applicazione di marketing di farmaci per il farmaco avapritinib mirato a precisione, che copre due indicazioni, per la resezione inoperabile dell'esone {{6 }} mutazioni (inclusa la mutazione PDGFRA D 842 V) recanti alfa recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) o pazienti adulti con GIST metastatico e pazienti adulti con GIST non chirurgico o metastatico a quattro linee. Avapritinib è un potente inibitore orale altamente selettivo contro le mutazioni del gene KIT e PDGFRA in fase di sviluppo, sviluppato dal partner aziendale Blueprint Medicines. Questa è anche la prima nuova domanda di elenco di farmaci accettata da NMPA da CStone Pharmaceuticals, che segna un passo importante nella trasformazione commerciale dell'azienda 0010010 # 39;

Circa 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) di pazienti GIST di nuova diagnosi in Cina ogni anno [Zhou Yanbing. Stato attuale della diagnosi e del trattamento dei tumori stromali gastrointestinali [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Circa il 90% dei pazienti GIST è associato a mutazioni del gene KIT o PDGFRA. Nel gennaio di quest'anno, la FDA ha approvato il suo uso per il trattamento di pazienti adulti con mutazioni dell'esone PDGFRA 18 che non sono resecabili chirurgicamente o GIST metastatico, diventando il primo e unico prodotto negli Stati Uniti per il trattamento preciso di Mutazioni dell'esone 18 di PDGFRA. Targeting di droghe.

Jiang Ningjun, Presidente e CEO di CStone Pharmaceuticals, ha dichiarato: 0010010 quot; Solo tre mesi dopo l'approvazione di avapritinib da parte della FDA statunitense, CStone Pharmaceuticals ha presentato avapritinib 0010010 # 39; nuove applicazioni di commercializzazione di farmaci a Taiwan e nella Cina continentale, e spera di poterlo fare presto Portare questo tipo di farmaci mirati di precisione di prima classe ai pazienti GIST avanzati nella Grande Cina. Mentre la velocità di trasformazione commerciale della società 0010010 # 39 continua ad accelerare, nei prossimi mesi CStone Pharmaceuticals fornirà anche molti importanti prodotti in Cina Nuova domanda di farmaci per molteplici indicazioni. {{0 }} quot;

Il professor Shen Lin, vice preside del Cancer University di Pechino, direttore del Dipartimento di Gastroenterologia e principale investigatore di avapritinib in Cina, ha dichiarato: 0010010 quot; Avapritinib è in GIST avanzato con mutazione PDGFRA esone 18 e nei pazienti GIST con trattamento di quarta linea. Dimostra un'ottima attività antitumorale ed è sicuro e ben tollerato. A causa del beneficio molto limitato dei pazienti con terapie esistenti, questi due tipi di pazienti GIST hanno esigenze di trattamento altamente insoddisfatte. Come clinico, ci aspettiamo che Avapritinib venga approvato il prima possibile e diventi una nuova opzione terapeutica per i pazienti con GIST avanzato. 0010010 quot;

A novembre 2019, la riunione annuale del CTOS ha annunciato i risultati della sperimentazione clinica di Fase I NAVIGATOR su avapritinib nelle mutazioni dell'esone PDGFRA 18 e pazienti che hanno ricevuto GIST di quarta linea. I dati di novembre 16, 2018 mostrano:

1. I pazienti 43 con PDGFRA esone 1 8 mutazione e 1 1 1 pazienti con trattamento di quarta linea hanno ricevuto una dose iniziale di avapritinib 300 mg o 400 mg una volta al giorno e l'efficacia può essere valutata.

2. Tra i pazienti con mutazione 18 dell'esone PDGFRA, l'ORR era del 86% (1 paziente da confermare), la durata mediana della remissione (DOR) non è stata raggiunta

3. Tra i pazienti GIST di quarta linea, ORR ha raggiunto il 22% (1 paziente da confermare), con un DOR mediano di 10. 2 mesi.

È gratificante che i dati preliminari dello studio ponte di fase I / II della Cina condotto da CStone Pharmaceuticals dimostrino che le caratteristiche di sicurezza e farmacocinetica dei pazienti con GIST avanzato in Cina sono coerenti con i dati dello studio globale NAVIGATOR e sono ben tollerate.

Yang Jianxin, Chief Medical Officer di CStone Pharmaceuticals, ha dichiarato: 0010010 quot; Attualmente, il trattamento di GIST avanzato in Cina è principalmente l'uso sequenziale di inibitori della tirosina chinasi (TKI). L'effetto è molto piccolo. D'altra parte, i pazienti GIST cinesi di quarta linea si trovano ad affrontare molteplici difficoltà come mutazioni multiple di resistenza ai farmaci e mancanza di terapie approvate efficaci. Sono molto felice di vedere che gli attuali dati sullo studio ponte di avapritinib in Cina sono coerenti con i risultati dello studio globale NAVIGATOR e attendo con impazienza i suoi primi benefici per i pazienti GIST più avanzati che hanno bisogno di terapie innovative. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals ha raggiunto una collaborazione e un'autorizzazione esclusive con Blueprint Medicines e ha ottenuto l'autorizzazione esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di numerosi farmaci, tra cui avapritinib nella Grande Cina. Blueprint Medicines si riserva il diritto di sviluppare e commercializzare farmaci correlati in altre parti del mondo.

Informazioni su Avapritinib

Avapritinib è un inibitore della chinasi mutante KIT e PDGFRA che è sotto inchiesta, potente e altamente selettivo. È un inibitore conformazionale della chinasi di tipo 1 utilizzato nel trattamento del GIST e può legarsi direttamente alla conformazione della chinasi attiva delle mutazioni KIT e PDGFRA che portano all'attivazione della segnalazione a valle. Avapritinib ha confermato l'effetto inibitorio delle mutazioni di KIT e PDGFRA nel GIST. Allo stato attuale, il principale meccanismo di resistenza ai farmaci del trattamento approvato nella Grande Cina è causato dalla mutazione del ciclo di attivazione. Avapritinib sopprime le mutazioni in questo sito, determinando una forte attività clinica.

Blueprint Medicines sta promuovendo lo sviluppo di programmi clinici più ampi per avapritinib, incluso GIST per la terapia multi-linea e la mastocitosi sistemica (SM) avanzata, inerte e fumante.

Avapritinib è un inibitore della chinasi approvato dalla FDA degli Stati Uniti con il nome del prodotto AYVAKITTM per il trattamento di pazienti adulti con mutazione GIST non esagerata chirurgicamente o metastatica con mutazione PDGFRA esone 18 (inclusa mutazione PDGFRA D 842 V) .

Avapritinib non è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti per il trattamento di altre indicazioni e non è stato approvato da TFDA, NMPA o altre autorità regionali di regolamentazione sanitaria per alcuna indicazione.