Il nuovo enzima di taglio degli anticorpi IgG Idefirix è stato approvato dall'Unione Europea per l'uso in pazienti sottoposti a trapianto di rene altamente sensibilizzati!

Hansa Biopharma è leader nello sviluppo della tecnologia degli enzimi immunomodulatori per il trattamento di malattie rare mediate da IgG. Recentemente, la società ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha le condizioni per approvare il nuovo enzima degradante degli anticorpi IgG Idefirix (imlifidase) per l'uso in pazienti sottoposti a trapianto di rene altamente sensibilizzati.

L'approvazione ufficiale della CE è stata ottenuta 2 mesi dopo che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere di revisione positivo. In precedenza, il CHMP aveva raccomandato che Idefirix fosse approvato condizionatamente per il trattamento di desensibilizzazione in pazienti adulti con trapianti di rene altamente sensibilizzati che sono incrociati con donatori morti disponibili.

L'ingrediente farmaceutico attivo di Idefirix è l'imlifidase, un enzima unico per la riduzione degli anticorpi derivato da Streptococcus pyogenes, che può mirare specificamente alle IgG e inibire le risposte immunitarie mediate da IgG. L'applicazione di imlifidase è un nuovo metodo per eliminare le IgG patogene. Ha una modalità ad insorgenza rapida, che può scindere rapidamente gli anticorpi IgG e inibire la loro reattività entro poche ore dalla somministrazione.

Attualmente, imlifidase è in fase di sviluppo come trattamento per il trapianto di rene in pazienti altamente sensibilizzati. Il farmaco è un nuovo tipo di enzima degradante degli anticorpi in grado di eliminare la barriera immunitaria. Imlifidase viene somministrato come una singola infusione endovenosa prima del trapianto, che può inattivare rapidamente gli anticorpi specifici del donatore (DSA). Il farmaco ha il potenziale per aumentare in modo significativo la possibilità di ottenere un trapianto di rene per pazienti altamente sensibilizzati.

Tra i pazienti altamente sensibilizzati in attesa di trapianto di rene, c'è una grande esigenza medica insoddisfatta. Questi pazienti sono spesso ancora in uno stato di malattia debole durante il trattamento di dialisi a lungo termine e le opportunità di ricevere il trapianto di rene sono estremamente limitate. I dati clinici mostrano che imlifidase può scindere rapidamente e in modo specifico gli anticorpi IgG, consentendo a questi pazienti di sottoporsi con successo a trapianti di rene salvavita. I dati di follow-up a lungo termine pubblicati nel marzo di quest'anno hanno mostrato che dopo che pazienti altamente sensibilizzati hanno ricevuto il trattamento con imlifidase e il trapianto di rene, il tasso di sopravvivenza a 2 anni dell'innesto è stato dell'89%.

Soren Tulstrup, Presidente e CEO di Hansa Biopharma, ha dichiarato:" Siamo molto entusiasti della decisione odierna di' EC&# 39 di approvare Idefirix per il trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di rene altamente sensibilizzati. Questo è il primo farmaco approvato da Hansa e aspetterà migliaia di persone in Europa. I pazienti altamente sensibilizzati dei trapianti di rene salvavita portano speranza."

Idefirix è stato esaminato come parte del programma Priority Medicines (PRIME) di EMA' Il piano fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e migliorato per i farmaci con un potenziale unico per affrontare importanti esigenze mediche non soddisfatte tra i pazienti. A maggio 2017, imlifidase ha ottenuto la qualifica PRIME dall'EMA.

Il 28 febbraio 2019, l'EMA ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per imlifidase nel trapianto di rene sulla base dei dati di 4 studi di Fase II completati in Svezia, Francia e Stati Uniti. Ciascuno studio ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando l'efficacia e la sicurezza di imlifidase nel raggiungere con successo il trapianto di rene.

Negli Stati Uniti, dopo aver raggiunto un accordo con la FDA, Hansa Biopharma ha presentato una proposta di ricerca alla FDA il 17 giugno 2020. Questo studio clinico controllato randomizzato dovrebbe iniziare nel quarto trimestre di quest'anno e reclutare 45 pazienti altamente sensibilizzati in 10-15 centri negli Stati Uniti. I dati possono supportare la presentazione di una domanda di licenza di prodotto biologico (BLA) negli Stati Uniti prima del 2023.