La FDA degli Stati Uniti ha approvato ryplazim (plasminogen): il primo farmaco a trattare la carenza di plasminogeno!

Liminal BioSciences ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) per il trattamento di pazienti con carenza di plasminogeno di tipo 1 (ipoplasminogenemia). Vale la pena ricordare che Ryplazim è il primo farmaco approvato dalla FDA per trattare la carenza di plasminogeno. Questa è una malattia genetica rara che può danneggiare la normale funzione dei tessuti e degli organi e può causare cecità.

Durante l'approvazione di Ryplazim, la FDA ha anche emesso un voucher di revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (PRV) a Liminal BioSciences per premiare l'azienda per il suo eccezionale contributo allo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie rare. Il voucher può essere riscattato per la revisione prioritaria di eventuali nuove domande di farmaco successive e può essere venduto o trasferito.

Bruce Pritchard, CEO di Liminal BioSciences, ha dichiarato: "Questa approvazione è una pietra miliare importante per Liminal, pazienti, caregiver e medici. Siamo molto lieti che Ryplazim fornirà servizi a pazienti con carenza congenita di plasminogeno negli Stati Uniti. trattamento. Il buono di revisione prioritario ricevuto (PRV) per le malattie pediatriche rare ha anche il potenziale per fornire a Liminal denaro non diluito per supportare i nostri continui sforzi per far avanzare ed espandere la nostra strategia di ricerca e sviluppo di piccole molecole.

La carenza di plasminogeno è una rara malattia multi-sistema e genetica che ha un profondo impatto sulla salute e sulla qualità della vita dei pazienti. In tutti i pazienti con carenza di plasminogeno, i livelli plasmatici di plasminogeno sono significativamente ridotti.

Il plasminogeno è una proteina naturale che viene sintetizzata dal fegato e circola nel sangue. Il plasminogeno attivato, la plasmina, è il componente di base del sistema fibrinolitico e l'enzima principale che scioglie il trombo e rimuove la fibrina extravasata. Pertanto, il plasminogeno è essenziale nella guarigione delle ferite, nella migrazione cellulare, nel rimodellamento dei tessuti, nell'angiogenesi e nell'embriogenesi. La carenza di plasminogeno porta all'accumulo di fibrina, portando allo sviluppo di lesioni, compromettendo così la normale funzione tissutale e organiale. Quando queste lesioni colpiscono l'occhio, può portare alla cecità.

Il principio attivo di Ryplazim è il plasminogeno, che viene estratto e purificato dal plasma umano. Il trattamento con ryplazim aiuta ad aumentare i livelli di plasminogeno plasmatico, correggere temporaneamente la carenza di plasminogeno, ridurre o eliminare le malattie.

Percorso di attivazione del plasminogeno (fonte dell'immagine: GeneReviews)

L'efficacia di Ryplazim in pazienti pediatrici e adulti con carenza di plasminogeno di tipo 1 è stata confermata in uno studio clinico mono-braccio e in aperto. Lo studio ha arruolato 15 pazienti i cui livelli di attività plasminogena di base erano tra<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

L'efficacia si basa sul tasso di successo clinico totale a 48 settimane, definito come il 50% dei pazienti con lesioni invisibili visibili o altre lesioni invisibili misurabili, con almeno un miglioramento del 50% del numero / dimensione o dell'impatto funzionale delle lesioni dal basale. I risultati hanno mostrato che tutti i pazienti che hanno avuto lesioni all'esame di base hanno migliorato il numero o la dimensione delle lesioni di almeno il 50%. In questo studio, Ryplazim era ben tollerato.

L'approvazione di Ryplazim per la commercializzazione segna una svolta importante, fornendo ai pazienti una carenza di plasminogeno di tipo 1 con la prima e tanto necessaria terapia e fornendo a pazienti e famiglie una nuova opzione per aiutare a controllare i sintomi della malattia.