La FDA statunitense approva l'aggiornamento dell'etichetta Palynziq: la dose massima è aumentata a 60 mg!

BioMarin è una società biotecnologica globale dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di pazienti con malattie genetiche rare e ultra-rare gravi e potenzialmente letali. Recentemente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato una domanda di licenza di prodotto biologico supplementare (sBLA), che consentirà l'iniezione di Palynziq (pegvaliase-pqpz) per il trattamento di pazienti adulti con fenilchetonuria (PKU) La dose è stata aumentata a 60 mg. In precedenza, la dose massima consentita del farmaco era di 40 mg. Nello studio PRISM di fase III, il 19% dei pazienti ha richiesto una dose di 60 mg per rispondere adeguatamente al trattamento con Palynziq.

L'espansione dell'etichetta Palynziq include: (1) Sono stati aggiunti dati sull'efficacia a lungo termine, che dimostrano che la fenilalanina (Phe) è stata continuamente ridotta per 3 anni; (2) I dati su 6 anni supportano ulteriormente una buona sicurezza. L'etichetta del farmaco di Palynziq&è stata aggiornata: tenendo conto della tolleranza del paziente&a Palynziq e all'assunzione di proteine ​​nella dieta, le dosi di mantenimento individuali possono ottenere il controllo del Phe nel sangue (la concentrazione di Phe nel sangue è inferiore o uguale a 600μmol / L).

Palynziq è una fenilalanina ammoniaca liasi ricombinante pegilata (PAL). È la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva della PKU a colpire la causa sottostante della PKU aiutando il corpo a decomporre la Phe. Negli Stati Uniti, Palynziq è stato approvato dalla FDA nel maggio 2018. È indicato per l'uso in pazienti adulti con PKU la cui concentrazione di Phe nel sangue supera i 600 μmol / L sotto l'attuale gestione per ridurre la concentrazione di Phe nel sangue.

Palynziq è il secondo farmaco di BioMarin&approvato per il trattamento della PKU. La società ha anche recentemente annunciato che lo studio globale Phearless di fase 1/2 BMN307 sulla terapia genica PKU ha fornito al primo partecipante il trattamento farmacologico, che ha il potenziale per diventare la terza terapia PKU dell'azienda&# 39. BMN307 ha ottenuto lo status Fast Track (FTD) negli Stati Uniti e lo stato di farmaco orfano (ODD) negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

Questo aggiornamento dei dati sull'etichetta a lungo termine si basa sui dati di efficacia di uno studio di estensione in aperto di tre anni. Lo studio ha mostrato che tra 86 pazienti che avevano ricevuto il trattamento con Palynziq per almeno 2 anni, al punto temporale di 2 anni: due terzi (66%) dei pazienti avevano livelli di Phe nel sangue ≤360μmol / L, in linea con l'American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) raccomanda l'obiettivo di Phe nelle linee guida, il 50% dei pazienti ha livelli di Phe nel sangue ≤120μmol / L. Tra 77 pazienti trattati per almeno 3 anni, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) i livelli ematici di Phe erano inferiori o uguali a 600, 360, 120 μmol al punto temporale di 3 anni. / L. Altri dati di sicurezza con follow-up per più di 6 anni sono coerenti con i precedenti dati di sicurezza di Palynziq&e non hanno nulla a che fare con la dose.

Jean-Jacques Bienaimé, Presidente e CEO di Biomarin, ha dichiarato: “BioMarin è lieta che la FDA abbia riconosciuto l'importanza di fornire ulteriori opzioni di dosaggio per i pazienti con PKU. In linea con l'etichetta europea, Palynziq utilizza attualmente fino a 60 mg negli Stati Uniti. Biomarin Ci siamo impegnati a fornire nuove significative opzioni di trattamento per il gruppo PKU. Sulla base di oltre 15 anni di ricerca e sviluppo, abbiamo lanciato le prime due terapie PKU. Continueremo a lavorare per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza della nostra terapia PKU per i pazienti Sesso."

La PKU è una malattia genetica rara che si manifesta alla nascita e ha una varietà di effetti tossici cumulativi sul cervello. È caratterizzato dalla sua incapacità di decomporre la fenilalanina (Phe), che è un amminoacido presente in varie proteine. . Se non trattati, alti livelli di Phe saranno tossici per il cervello e possono causare seri problemi neurologici e neuropsichiatrici, influenzare il pensiero, i sentimenti e il comportamento delle persone&e possono causare depressione, ansia e disturbi comportamentali che colpiscono la qualità della vita. A causa della gravità di questi sintomi, in molti paesi i bambini vengono sottoposti a screening alla nascita per garantire che vengano diagnosticati e trattati precocemente per evitare disabilità intellettiva e altre complicazioni. I pazienti affetti da PKU necessitano di una gestione per tutta la vita, compresa l'aderenza a cibi medici quotidiani impegnativi e restrittivi e alimenti in formula per evitare l'assunzione di Phe presente nella maggior parte degli alimenti.