La FDA degli Stati Uniti ha concesso la certificazione ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) per la terapia rivoluzionaria!

Alkeus Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso ad ALK-001 (C20-D3-vitamina A) la designazione di terapia innovativa (BTD) per il trattamento della malattia di Stargardt's (STGD) . Vale la pena ricordare che ALK-001 è l'unico farmaco approvato per il trattamento con BTD della malattia di Stargard'. Attualmente, non esiste un trattamento approvato per la malattia di Stargard'. In precedenza, la FDA ha concesso ALK-001 la designazione di farmaco orfano (ODD).

BTD è un nuovo canale di revisione dei farmaci della FDA, che mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie gravi o potenzialmente letali, e vi sono prove cliniche preliminari che rispetto ai farmaci di trattamento esistenti, nuovi farmaci che possono migliorare sostanzialmente le condizioni della malattia. I farmaci ottenuti da BTD possono ricevere una guida più stretta, compresi i funzionari senior della FDA durante la ricerca e lo sviluppo, e sono idonei per la revisione continua e la potenziale revisione prioritaria durante la revisione per garantire che ai pazienti vengano fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) è una vitamina A chimicamente modificata utilizzata per trattare una varietà di malattie degenerative della retina. Il farmaco viene assunto una volta al giorno e i dati clinici mostrano che ALK-001 può ritardare in sicurezza la progressione della malattia di Stargard mantenendo la normale circolazione visiva.

La malattia di Stargard'è una malattia degenerativa della retina ereditaria progressiva che può causare perdita della vista e cecità irreversibili. Questa è una malattia rara e grave. I sintomi di solito iniziano nell'infanzia o nell'adolescenza. Quasi tutti i pazienti con diagnosi di questa malattia diventeranno legalmente ciechi.

La FDA ha concesso ALK-001 BTD sulla base di una revisione dei dati di uno studio clinico di fase 2 randomizzato in doppio cieco controllato con placebo. I dati di questo studio e di altri studi in corso dovrebbero essere rilasciati entro la fine dell'anno.

Oltre alla malattia di Starger'sono in corso anche studi clinici sull'ALK-001 per il trattamento di pazienti con degenerazione maculare secca correlata all'età (AMD). Negli Stati Uniti, AMD è la prima causa di cecità non prevenibile.

Il Dr. Leonide Saad, CEO di Alkeus Pharmaceuticals, ha dichiarato:"Il raggiungimento di una designazione terapeutica rivoluzionaria è una pietra miliare trasformativa nel campo della malattia di Stargard'. I risultati del nostro studio clinico di Fase 2 sono una presentazione normativa per ALK-001 per il trattamento della malattia di Stargard'. E l'approvazione fornisce una base solida. Non vediamo l'ora di lavorare con la FDA e altre agenzie di regolamentazione in modo da poter portare ALK-001 ai pazienti il ​​prima possibile."