La FDA degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco rivoluzionario per il potente inibitore della ricaptazione della noradrenalina AXS-12!

Axsome Therapeutics è una società biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative per il trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale (SNC). Recentemente, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco rivoluzionario (BTD) AXS-12 (reboxetina) per il trattamento dei pazienti con cataplessia narcolessica (narcolessia).

La narcolessia (narcolessia) è una malattia neurologica grave e debilitante caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e cataplessia, quest'ultima è un'improvvisa perdita di tono muscolare innescata da forti emozioni. La malattia è una malattia incurabile. Nel tempo, il peso della malattia avrà un profondo impatto sulla salute dei pazienti.

AXS-12 (reboxetina) è un nuovo inibitore della ricaptazione della noradrenalina, orale, altamente selettivo e potente, che sta per entrare nello sviluppo clinico di Fase III per il trattamento della narcolessia. AXS-12 può regolare l'attività della noradrenalina, promuovere la veglia, mantenere il tono muscolare e migliorare le capacità cognitive. In precedenza, la FDA ha anche concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) per AXS-12 per il trattamento della narcolessia.

La reboxetina ha un ampio record di sicurezza in Europa e in oltre 40 paesi ed è approvata per il trattamento della depressione in questi paesi. Il ruolo di AXS-12 nella narcolessia è supportato da risultati clinici preclinici e preliminari, che dimostrano che AXS-12 riduce significativamente la narcolessia nei topi con deficit di ipotalamo (orexina). In uno studio pilota in aperto, AXS-12 ha migliorato significativamente la sonnolenza diurna e ridotto la cataplessia nei pazienti con narcolessia.

BTD è un nuovo canale di revisione dei farmaci creato dalla FDA nel 2012. Ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione per il trattamento di malattie gravi o pericolose per la vita, e ci sono prove cliniche preliminari che il farmaco è in uno o più Nuovi farmaci che hanno migliorato in modo significativo gli endpoint clinicamente significativi. I farmaci ottenuti dalla BTD possono ricevere una guida più approfondita, inclusi funzionari di alto livello della FDA durante lo sviluppo, assicurando che ai pazienti possano essere fornite nuove opzioni di trattamento nel più breve tempo possibile.

La FDA ha concesso AXS-12 BTD sulla base dei risultati positivi dello studio CONCERT di fase II. Questo è uno studio americano randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover, multicentrico. In questo studio, 21 pazienti con diagnosi di narcolessia con cataplessia sono stati trattati con AXS-12 o placebo per 2 settimane, quindi sottoposti a un trattamento incrociato dopo un periodo di down-titration e washout di 1 settimana.

I risultati hanno mostrato che AXS-12 ha raggiunto l'endpoint primario: rispetto al placebo, il numero medio settimanale di cataplessie durante il periodo di trattamento di 2 settimane (effetto complessivo del trattamento) era significativamente inferiore al basale (p< 0,001),="" al="" fine="" del="" periodo="" di="" trattamento="" di="" 2="" settimane="" il="" numero="" medio="" di="" attacchi="" di="" cataplessia="" a="" settimana="" era="" significativamente="" inferiore="" rispetto="" al="" basale="" (p="0,002)." inoltre,="" axs-12="" ha="" anche="" migliorato="" significativamente="" l'eds="" rispetto="" al="" placebo,="" come="" misurato="" dalla="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" e="" la="" frequenza="" dei="" sonnellini="" accidentali="" (p="0,003">< 0,001,="" rispettivamente).="" inoltre,="" secondo="" i="" risultati="" della="" misurazione="" del="" questionario="" di="" valutazione="" dei="" sintomi="" della="" narcolessia="" (nsaq-ac),="" axs-12="" ha="" migliorato="" significativamente="" la="" funzione="" cognitiva="" rispetto="" al="" placebo="" durante="" il="" periodo="" di="" trattamento="" di="" 2="" settimane="">< 0,001).="" in="" questo="" studio,="" axs-12="" è="" stato="" ben="" tollerato="" e="" le="" reazioni="" avverse="" più="" comuni="" sono="" state="" ansia,="" costipazione="" e="">

Il CEO di Axsome Herriot Tabuteau, MD, ha dichiarato:" La FDA ha concesso ad AXS-12 una designazione di farmaco rivoluzionario per il trattamento della cataplessia della narcolessia, che sottolinea il potenziale del farmaco. La popolazione di pazienti apporta benefici significativi e miglioramenti sostanziali rispetto alle opzioni di trattamento attualmente disponibili. Siamo entusiasti del rapido progresso clinico di AXS-12, a cui è stata precedentemente concessa la designazione di farmaco orfano per il trattamento della narcolessia."

A partire da ora, Axsome ha ottenuto 3 rivoluzionarie qualifiche sui farmaci concesse dalla FDA. Gli altri 2 sono: AXS-05 per il trattamento della depressione grave e AXS-05 per il trattamento della malattia di Alzheimer&# 39. Queste qualifiche riflettono l'impegno di Axsome&nello sviluppo di farmaci potenzialmente in grado di cambiare la vita per i pazienti con malattie del sistema nervoso centrale difficili da trattare, metodi di sviluppo clinico innovativi e la risultante pipeline del sistema nervoso centrale in fase avanzata differenziata ed estesa.

AXS-05 è composto da destrometorfano e bupropione e utilizza la tecnologia di inibizione metabolica di Axsome GG. Il componente destrometorfano di AXS-05 è un antagonista del recettore N-metil-D-aspartato (NMDA) non competitivo, noto anche come modulatore del recettore del glutammato, che è un Il nuovo meccanismo d'azione significa che la sua azione è diversa da quella attualmente trattamenti disponibili per la depressione. Il componente destrometorfano di AXS-05 è anche un agonista del recettore sigma-1, un antagonista del recettore nicotinico dell'acetilcolina, un inibitore del trasportatore della serotonina e della norepinefrina. Il componente bupropione di AXS-05 può aumentare la biodisponibilità del destrometorfano. È un inibitore della ricaptazione della noradrenalina e della dopamina e antagonista del recettore nicotinico dell'acetilcolina. AXS-05 ha più di 30 brevetti statunitensi e internazionali, con un periodo di protezione fino al 2034.