Trattamento delle malattie polmonari rare Boehringer Ingelheim's Nintedanib ha approvato nell'UE

Ad aprile 21, ora locale, Boehringer Ingelheim ha annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha ufficialmente approvato nintedanib per il trattamento di pazienti adulti con malattia polmonare interstiziale sistemica correlata alla sclerosi (SSc-ILD).

La sclerosi sistemica (SSc), comunemente nota come 0010010 quot; scleroderma 0010010 quot ;, è una deturpazione, disabilità e malattia autoimmune rara potenzialmente fatale, che può causare varie malattie tra cui polmone, cuore, digestivo tratto, rene Gli organi formano cicatrici (fibrosi) e possono causare complicazioni potenzialmente letali. Quando i polmoni vengono infettati, provoca malattia polmonare interstiziale (ILD), chiamata SSc-ILD. Si stima che circa il 80% dei pazienti con SSc passerà all'ILD, che è anche diventato un fattore chiave nella morte dei pazienti con SSc, rappresentando circa il 35% dei decessi correlati a SSc.

Nintedanib è un inibitore orale della tirosina chinasi a piccole molecole che inibisce in modo competitivo il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR 1-3), il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR 1-3), i recettori del fattore di crescita derivati ​​dalle piastrine (PDGFR α e β) e altri recettori la tirosina chinasi blocca la segnalazione che svolge un ruolo chiave nella proliferazione, migrazione e conversione dei fibroblasti, inibendo così la fibrosi polmonare.

A settembre 2019, nintedanib è stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti per ritardare il declino della funzionalità polmonare nei pazienti adulti con SSc-ILD, diventando il primo e attualmente l'unico trattamento approvato per questa rara malattia polmonare. Fino ad ora, nintedanib è stato approvato per le indicazioni SSc-ILD in 15 paesi, tra cui Canada, Giappone e Brasile.

L'approvazione dell'EMA è stata rilasciata dopo che il Comitato per i prodotti medici umani (CHMP) ha dato un atteggiamento positivo al trattamento con nsedanib di SSc-ILD a febbraio 27. La raccomandazione del CHMP e l'approvazione dell'EMA si basano sui risultati dello studio clinico SENSCIS di fase III. SENSCIS è il più grande studio randomizzato controllato per pazienti con SSc-ILD, che ha coinvolto 576 pazienti in 32 paesi in tutto il mondo. Nello studio, i pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere nintedanib (150 mg due volte al giorno) o placebo. L'endpoint primario era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC) nei pazienti con SSc-ILD. Lo studio ha anche raccolto dati su altre manifestazioni della malattia. Gli endpoint secondari chiave erano lo spessore della pelle e la qualità della vita correlata alla salute.

I risultati hanno mostrato che dopo 52 settimane di trattamento, utilizzando la misurazione di FVC, rispetto al placebo, i pazienti con gruppo di trattamento con nintedanib hanno ridotto significativamente la funzione polmonare del 44% (tasso di declino annuale aggiustato per FVC: -52. {{ 3}} ml / anno contro -93. 3 ml / anno, differenza assoluta: 41. 0 ml / anno [95% CI: 2. 9-79.0 ], p=0. 04). Lo studio ha anche dimostrato che la sicurezza e la tollerabilità di nintedanib nel trattamento di SSc-ILD è simile al trattamento di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF).

In effetti, SSc-ILD è la terza indicazione di nintedanib. In precedenza, il farmaco era stato approvato per il trattamento dell'IPF in oltre 75 paesi in tutto il mondo e venduto con il marchio Ofev; è stato anche approvato in più paesi. Viene venduto con il marchio Vargatef per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule.

La graduale espansione dell'indicazione di Nintedanib è molto importante per Boehringer Ingelheim. Con la scadenza della protezione brevettuale, le vendite di malattie polmonari ostruttive croniche (BPCO) e di successo dell'asma Spiriva (tiotropio) sono diminuite e l'azienda ha urgentemente bisogno di prodotti per supportare il suo franchising respiratorio, il rapido aumento di nintedanib la rende senza dubbio la scelta migliore.

In 2019, Boehringer Ingelheim ha realizzato ricavi annuali di US $ 21. 28 miliardi, classificandosi 16 al primo posto nella classifica globale delle entrate delle aziende farmaceutiche. Tra questi, le vendite di nintedanib sono aumentate del 31. 6% a 1. 6 7 miliardi di dollari USA.

Allo stesso tempo, continua l'espansione dell'etichetta di nintedanib 0010010 # 39 per le malattie polmonari rare. In ottobre 10, 2019, la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa di nintedanib per il trattamento di pazienti con fibrosi progressiva cronica ILD. In attesa di nintedanib e di altri medicinali per soddisfare questa esigenza insoddisfatta. (Bioon.com)